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Effetti Qualitativi di AEF0217 in Persone con Sindrome di Down

3 aprile 2026 aggiornato da: Aelis Farma

Valutazione Qualitativa degli Effetti Percepiti Indotti da AEF0217 in Individui con Sindrome di Down.

A seguito del trial AEF0217-102 (NCT05748405), che ha studiato gli effetti del farmaco AEF0217 rispetto al placebo, abbiamo chiesto alle persone con sindrome di Down e ai loro caregiver che hanno partecipato allo studio di condividere le loro percezioni di ciò che hanno sperimentato o osservato in modo esplorativo. Questo studio qualitativo raccoglie informazioni attraverso un questionario specifico sviluppato a questo scopo.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Sindrome di Down (trisomia 21)

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di follow-up non interventistico con disegno trasversale a metodi misti (qualitativo e quantitativo).

Il partecipante e il suo caregiver che verranno arruolati sono coloro che hanno ricevuto AEF0217 o Placebo e hanno completato lo studio precedente.

Saranno contattati prospetticamente per raccogliere il loro interesse a partecipare allo studio.

Firmeranno un consenso informato elettronico e riceveranno un link a un questionario sviluppato con EU survey. I dati vengono raccolti in un unico momento ma possono riferirsi retrospettivamente a esperienze passate relative allo studio precedente. I dati di tutti i partecipanti e caregiver che completano il questionario saranno inclusi nell'analisi. Data la natura osservazionale e descrittiva dello studio, l'analisi quantitativa sarà principalmente descrittiva.

Lo studio sarà condotto in conformità con i principi etici derivati dalla Dichiarazione di Helsinki (75a Assemblea Generale, Helsinki, Finlandia, ottobre 2024). Inoltre, lo studio sarà condotto in conformità con il protocollo, il GDPR UE 2016/976 e i requisiti normativi applicabili nel sito di conduzione.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Stéphanie Monlezun, Ph. D
Numero di telefono: +33554542327
Email: s.monlezun@aelisfarma.com

Luoghi di studio

Spagna
- - Barcelona, Spagna, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Caregiver e partecipanti che hanno partecipato e completato lo studio RCT AEF0217-201 (NCT 05748405)

Descrizione

Criteri di inclusione:

Partecipanti che hanno completato lo studio AEF0217-102
Essere il caregiver del partecipante
Aver fornito il consenso informato scritto (o l'assenso nel caso di individui con sindrome di Down senza capacità di firmare legalmente il consenso)

Criteri di esclusione:

1- Non voler fornire un consenso informato scritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte Gruppo / Coorte Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Gruppo AEF0217 Partecipanti che hanno ricevuto AEF0217 nel precedente studio AEF0217-102
Gruppo Placebo Partecipanti che hanno ricevuto il Placebo nel precedente studio AEF0217-102

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
In generale, come descriverebbe il caregiver l'esperienza con l'effetto del trattamento che il partecipante ha ricevuto durante la sperimentazione? Lasso di tempo: Giorno 1	Valutazione della percezione globale del periodo di trattamento (scala Likert). Scala a 5 punti (Molto positivo, Abbastanza positivo, Neutro, Abbastanza negativo, Molto negativo). Compilato dal caregiver	Giorno 1

Altre misure di risultato

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Capacità di gestire le esigenze personali: alimentazione, vestirsi, fare il bagno, igiene Lasso di tempo: Giorno di arruolamento	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno di arruolamento
Capacità di svolgere le responsabilità domestiche, come pulire, completare le faccende domestiche e preparare il cibo Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Completato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento nel suo coinvolgimento in attività strutturate o come studente, apprendista o nel suo lavoro retribuito Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento della sua capacità di adattarsi a nuove situazioni Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Completato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento nella sua capacità di gestire le responsabilità Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento della sua capacità di affrontare le sfide e lo stress Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Completato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento nella sua capacità di applicare concetti numerici nelle situazioni quotidiane, come comprendere il tempo, le date e la gestione del denaro (contanti) Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento della sua capacità di orientarsi nella vita al di fuori della casa, come ad esempio avere una maggiore consapevolezza della sicurezza e un migliore utilizzo dei trasporti Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Capacità di relazionarsi e interagire con gli altri Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Capacità di mantenere e sviluppare relazioni Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Lui/lei è più empatico Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Aumento dell'attività nella partecipazione ad attività ricreative con altri Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Miglioramento nell'adattamento a varie nuove situazioni sociali Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Capacità di partecipare a una conversazione/comunicazione Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Lui/lei ascolta più attentamente e/o risponde in modo più appropriato Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Comprendere meglio le informazioni verbali e non verbali Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Può esprimere meglio bisogni, pensieri ed emozioni utilizzando il linguaggio verbale Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Scrivi più spesso e/o usa una grammatica migliore e/o un'ortografia migliore Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Legge e comprende meglio i testi. Lasso di tempo: Giorno 1	Ampiezza dei cambiamenti osservati Valutazione: punteggio numerico da 0 a 10 con "0" = Nessun miglioramento e "10" = Miglioramento molto marcato Compilato dal caregiver	Giorno 1
Nel complesso, come lo studio ha soddisfatto gli effetti che il caregiver si aspettava nel partecipante dopo aver ricevuto il trattamento? Lasso di tempo: Giorno 1	Valutazione della percezione globale del periodo di trattamento (scala Likert). Scala in 5 punti (Molto positivo, Abbastanza positivo, Neutrale, Abbastanza negativo, Molto negativo) Compilato dal caregiver	Giorno 1
Quale trattamento ritiene il caregiver che il partecipante abbia ricevuto prima di conoscere l'assegnazione effettiva (farmaco attivo o placebo) Lasso di tempo: Giorno 1	Scala di valutazione in 3 punti (AEF0217, Placebo, Non sono sicuro) compilata dal caregiver	Giorno 1
L'ipotesi del caregiver sull'assegnazione del trattamento era corretta? Lasso di tempo: Giorno 1	Scala di valutazione in 2 punti Sì o No Compilato dal caregiver	Giorno 1
Se il caregiver ha notato un miglioramento, che tipo di cambiamenti ha osservato dopo la fine del periodo di trattamento? Lasso di tempo: Giorno 1	Valutazione come segue: Il miglioramento è continuato fino ad oggi Il miglioramento è continuato per un certo periodo e poi ha iniziato a diminuire Il miglioramento è rimasto stabile fino ad oggi Il miglioramento è rimasto stabile per un certo periodo e poi ha iniziato a diminuire Il miglioramento ha iniziato a diminuire poco dopo la fine del trattamento Dopo il declino, la funzione è tornata e si è stabilizzata al livello precedente allo studio Dopo il declino, il funzionamento diventa progressivamente peggiore del livello precedente allo studio. Percentuale calcolata. - Compilato dal caregiver	Giorno 1
Considerando le abilità del partecipante durante il trattamento, quali cambiamenti (se presenti) ha notato il caregiver? Lasso di tempo: Giorno 1	Qualitativo (testo aperto) Analisi tematica per identificare i domini percepiti del cambiamento e i temi salienti Completato dal caregiver	Giorno 1
Secondo il caregiver, quale impatto hanno avuto i cambiamenti, se ce ne sono stati, sul benessere del partecipante e sulle attività quotidiane della famiglia? Lasso di tempo: Giorno 1	Qualitativo (testo aperto) La codifica qualitativa sarà eseguita in modo indipendente da due ricercatori utilizzando NVivo 15 (o simile). Le discrepanze saranno risolte attraverso discussioni di consenso. I temi saranno convalidati attraverso revisione iterativa e triangolati con i risultati quantitativi per garantire coerenza. • Analisi tematica per identificare i domini percepiti di cambiamento e i temi salienti Completato dal caregiver	Giorno 1
Secondo l'opinione del caregiver, quale impatto hanno avuto i cambiamenti, se ve ne sono stati, sull'interazione del partecipante con gli altri in ambito sociale? Lasso di tempo: Giorno 1	Qualitativo (testo aperto) Analisi tematica per identificare i domini di cambiamento percepiti e i temi salienti Completato dal caregiver	Giorno 1
Il partecipante ricorda gli effetti del trattamento con AEF0217? Lasso di tempo: Giorno 1	Variabile binaria: Sì o no Completato dal partecipante con sindrome di Down	Giorno 1
Il partecipante ha notato un cambiamento in meglio nelle capacità o nei comportamenti dopo aver partecipato allo studio AEF0217? Lasso di tempo: Giorno 1	Solo se alla domanda 28 si risponde "Sì" Valutato utilizzando una scala a 4 livelli (Grandi cambiamenti, Alcuni cambiamenti, Nessun cambiamento, Peggioramento) Compilato dal partecipante con sindrome di Down	Giorno 1
Se il partecipante ha osservato cambiamenti, in quali aree sono avvenuti? Lasso di tempo: Giorno 1	Solo se alla domanda 29 si risponde "grandi cambiamenti" o "alcuni cambiamenti" Valutato utilizzando una domanda a scelta multipla (è possibile più di una risposta) Le mie capacità di comprensione La mia capacità di parlare La mia capacità di scrivere La mia capacità di concentrazione La mia capacità di prestare attenzione La mia capacità di controllare il mio comportamento Le mie capacità di apprendimento a scuola La mia capacità di prendermi cura di me stesso La mia capacità di interagire con gli altri La mia capacità di svolgere le mie attività quotidiane La mia capacità di svolgere il mio lavoro Compilato dal partecipante con sindrome di Down	Giorno 1
Il partecipante ritiene che il trattamento abbia aiutato la vita quotidiana? Lasso di tempo: Giorno 1	Solo se alla domanda 29 si risponde "grandi cambiamenti" o "alcuni cambiamenti" Valutato utilizzando una scala a 4 livelli (Sì, molto/Sì, un po'/Non proprio/Non lo so) Compilato dal partecipante con sindrome di Down	Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aelis Farma

Collaboratori

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Investigatori

Direttore dello studio: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

AEF0217-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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