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Luspatercept nella prevenzione di un basso innesto eritroide per neoplasie ematologiche con mielofibrosi da moderata a grave

13 aprile 2026 aggiornato da: Nanfang Hospital, Southern Medical University

L'Efficacia e la Sicurezza di Luspatercept nella Prevenzione del Cattivo Attecchimento Eritroide Dopo Allo-HSCT per Malignità Ematologiche con Mielofibrosi da Moderata a Grave: Uno Studio Prospettico, Multicentrico, Randomizzato Controllato

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è un trattamento importante per le neoplasie ematologiche. Lo scarso attecchimento eritroide dopo il trapianto è una grave complicanza, specialmente nei pazienti con mielofibrosi (MF) da moderata a grave. Attualmente, mancano strategie di prevenzione efficaci per lo scarso attecchimento eritroide dopo il trapianto. Il luspatercept, un nuovo modulatore della via di segnalazione della superfamiglia TGF-β, ha mostrato potenziale in studi su piccoli campioni per il trattamento e la prevenzione dell'anemia post-trapianto. Data l'elevata proporzione e la prognosi sfavorevole della scarsa funzionalità di attecchimento nelle neoplasie ematologiche con mielofibrosi da moderata a grave dopo il trapianto, intendiamo condurre uno studio prospettico, multicentrico, randomizzato e controllato per esplorare l'efficacia e la sicurezza del luspatercept nella prevenzione dello scarso attecchimento eritroide dopo allo-HSCT nelle neoplasie ematologiche con mielofibrosi da moderata a grave.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Esplorare strategie di prevenzione appropriate per il cattivo innesto eritroide durante il trapianto non è solo un problema scientifico significativo, ma anche un importante problema clinico. Il luspatercept è una proteina di fusione ricombinante che può mirare e regolare la via di segnalazione della superfamiglia del fattore di crescita trasformante-β (TGF-β). Legandosi a più ligandi della superfamiglia TGF-β, indebolisce la via di segnalazione Smad2/3, promuovendo così la maturazione e la generazione dei globuli rossi. Negli ultimi anni, alcuni studi su piccoli campioni hanno esplorato l'efficacia e la sicurezza del luspatercept per il trattamento preventivo in pazienti con neoplasie ematologiche sottoposti a allo-HSCT, mostrando una certa efficacia. Tuttavia, questi studi erano retrospettivi e richiedono studi controllati randomizzati prospettici su larga scala per un'ulteriore verifica. Attualmente, non ci sono studi prospettici sul trattamento preventivo per il cattivo innesto eritroide dopo allo-HSCT in pazienti con neoplasie ematologiche.

La presenza di fibrosi nel midollo osseo prima del trapianto (MF), specialmente MF moderata/grave, è una delle principali cause di PGF post-trapianto. Un piccolo studio clinico nel nostro centro ha precedentemente dimostrato che in pazienti con MDS/MPN e leucemia acuta con grado di MF 2/3, l'applicazione di luspatercept a +7 e +21 giorni dopo il trapianto potrebbe ridurre il rischio di trasfusione precoce di globuli rossi dopo il trapianto, mostrando una buona sicurezza. Sulla base dello stato attuale della ricerca e dei nostri studi precedenti, pianifichiamo di condurre uno studio prospettico, multicentrico, controllato randomizzato per esplorare l'efficacia e la sicurezza del luspatercept nella prevenzione del cattivo innesto eritroide dopo allo-HSCT in pazienti con neoplasie ematologiche accompagnate da MF moderata/grave.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
196

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età 18-65 anni, sesso non limitato;
  • Punteggio ECOG 0-2;
  • Neoplasie ematologiche con mielofibrosi da moderata a grave
  • Disponibilità a sottoporsi al primo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) con un donatore idoneo
  • In stato di remissione completa (CR) prima del trapianto.

Criteri di esclusione:

  • Ha già subito un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT);
  • Punteggio ECOG 3-5;
  • Aspettativa di vita dopo il trapianto inferiore a 30 giorni;
  • Presenta grave disfunzione cardiaca, grave aritmia o grave disfunzione polmonare (disturbo ventilatorio ostruttivo e/o restrittivo);
  • Presenta grave disfunzione epatica, con indicatori di funzionalità epatica (aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), bilirubina totale (TBIL)) superiori al doppio del limite superiore della norma;
  • Presenta grave disfunzione renale, con creatinina (Cr) superiore al doppio del limite superiore della norma o clearance della creatinina nelle 24 ore (Ccr) inferiore a 30 ml/min;
  • Presenta grave sanguinamento attivo;
  • Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, non sono idonei a partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo luspatercept
Luspatercept
Droga: Luspatercept
Il 7° giorno dopo l'allo-HSCT, è stata somministrata la prima dose di Luspatercept 1.0 mg/kg per via sottocutanea. Se l'HGB nel sangue periferico era < 70 g/L il 21° giorno dopo l'allo-HSCT, è stata somministrata la seconda dose di Luspatercept 1.0 mg/kg per via sottocutanea; se l'HGB nel sangue periferico era ≥ 70 g/L il 21° giorno dopo l'allo-HSCT, non è stata somministrata la seconda dose di iniezione sottocutanea di Luspatercept.
Altro: Gruppo di controllo
Controllo
Altro: Controllo
Il paziente riceverà il miglior trattamento di supporto, inclusa la trasfusione di sangue.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza cumulativa di scarsa riuscita del trapianto eritroide
Lasso di tempo: 28 giorni
Lo scarso attecchimento eritroide dopo allo-HSCT è definito come HGB < 70g/L a 28 giorni dal trapianto e l'incapacità di interrompere la trasfusione di globuli rossi in caso di completo attecchimento del donatore.
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Unità di globuli rossi
Lasso di tempo: 28 giorni
Il numero di unità di globuli rossi somministrate
28 giorni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno
Calcolerà il tempo dall'assegnazione casuale fino al decesso per qualsiasi causa.
1 anno
Sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 1 anno
Calcolerà il tempo dall'assegnazione casuale fino alla recidiva o alla morte per qualsiasi causa
1 anno
Tasso cumulativo di scarso attecchimento dell'innesto
Lasso di tempo: 1 anno
La definizione di PGF è la seguente: Più di 28 giorni dopo il trapianto, si verifica almeno un periodo continuo di 3 giorni di riduzione delle cellule del sangue su due o tre linee (conteggio assoluto dei neutrofili < 0.5 × 10⁹/L, piastrine (PLT) < 20 × 10⁹/L, emoglobina (HGB) < 70 g/L), ed è necessario un trattamento di supporto con trasfusioni di sangue; l'esame del midollo osseo indica un basso grado di iperplasia midollare; completo attecchimento del donatore; nessuna ricaduta ematologica o GVHD grave attiva.
1 anno
Ricaduta
Lasso di tempo: 1 anno
Calcolerà il tempo dall'assegnazione casuale fino alla recidiva
1 anno
Mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: 1 anno
Definita come morte per qualsiasi causa non successiva a una recidiva
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Nanfang Hospital, Southern Medical University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Qifa Liu, Nanfang Hospital, Southern Medical University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NFEC-2026-016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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