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An Open-label Study of NNZ-2591 in Pediatric Participants With Phelan-McDermid Syndrome

10 agosto 2026 aggiornato da: Neuren Pharmaceuticals Limited

A Phase 3 Open-label Extension Study to Investigate the Long-term Safety and Efficacy of Orally Administered NNZ-2591 in Pediatric Participants With Phelan-McDermid Syndrome

This Phase 3, open-label extension, multicenter study will evaluate long-term safety, tolerability and efficacy of NNZ-2591 in pediatric participants with Phelan- McDermid Syndrome.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

After providing informed consent/assent, pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome who participated in previous studies (NEU-2591-PMS-301 and NEU-2591-PMS-001) will undergo assessments for eligibility, baseline characteristics and symptom severity. Once eligibility is confirmed, participants will receive orally administered NNZ-2591 during the 52-week Treatment Period. A 2-week safety follow-up period will occur immediately after the completion of the Treatment Period.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
180

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Glendale, California, Stati Uniti, 91203
      • San Rafael, California, Stati Uniti, 94903
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 02421
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Male or female pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3 to 12 years (inclusive) at the time of signing the informed consent for the antecedent study.
  2. Participant must have completed all applicable study visits for the antecedent study in which they participated.
  3. Body weight ≥ 10 kg at Screening/Baseline.
  4. Participants with a PMSA-S overall score ≥ 3 at the Screening and Baseline visits.
  5. Not actively undergoing regression or loss of skills.

Exclusion Criteria:

  1. Use of exclusionary medication or unstable treatment regimens of acceptable concomitant medications as required by the protocol.
  2. Participants with seizures must be controlled on no more than 2 anticonvulsant medications (not counting rescue medications).
  3. Psychotropic medications or any other medication used for a chronic illness (not including antibiotics, pain relievers, anti-diarrheals, and laxatives) with doses and dosing regimen that have not been stable for at least 4 weeks before Screening. If the treatment was discontinued, the discontinuation must have occurred no fewer than 2 weeks before the start of Screening.
  4. Any intercurrent seizures in the past 6 months and /or more than 1 seizure in the past 12 months. •A single febrile seizure in the 6 months prior to screening is allowable if no rescue medication was required.
  5. Abnormal liver function laboratory results during the Screening period, as defined by the protocol
  6. Abnormal QT interval on Screening ECG as defined by the protocol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: NNZ-2591 Arm
The total duration of this study for each participant will be up to up to 56 weeks.
Droga: NNZ-2591
Il farmaco dello studio sarà somministrato due volte al giorno per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by the incidence of adverse events across participants
Lasso di tempo: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Incidence of TEAEs, AESI and SAEs across participants
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Change from Baseline in ECG Heart Rate (bpm)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline PR Interval (ms QRS interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in QT interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in QTcB interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in QTcF interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of ECG parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Change from Baseline in RR interval (ms)
Baseline through Safety Follow-Up (Month 12)
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Change from Baseline for heart rate (bpm)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Change from Baseline for respiration rate (breaths per minute)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Change from Baseline for Temperature (Celsius)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Change from Baseline for Diastolic Blood Pressure (mm Hg)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as assessed by changes from Baseline assessments of vital sign parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Change from Baseline for Systolic Blood Pressure (mm Hg)
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as incidence of abnormal, clinically significant clinical laboratory parameters events across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Incidence of abnormal and clinically significant laboratory parameters
Baseline through Month 12
Long-term safety and tolerability of NNZ-2591 as incidence of abnormal, clinically significant physical examination findings across participants.
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Incidence of abnormal, clinically significant physical examination findings
Baseline through Month 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score. The PMSA-C scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score.
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score. A higher raw score for the receptive communication subdomain indicates better adaptive behavior.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores.
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores. The PMSA-C domain scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores.
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores.
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) overall score.
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) overall score. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores.
Lasso di tempo: Months 3 and 12
Efficacy of NNZ-2591 as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. The PMS-DSRS scores range from 0 to 4 with 0 indicating Symptom Not Present and 4 indicating Very Severe.
Months 3 and 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 novembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NEU-2591-PMS-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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