Efficacy and Safety of Daily Home-based Hyperthermic Baths for Reducing Epileptic Seizures in CDKL5 Deficiency Disorder: A PROBE Clinical Trial
Efficacy and Safety of Daily Home-based Hyperthermic Baths for Reducing Epileptic Seizures in CDKL5 Deficiency Disorder: A Prospective, Randomized, Parallel-Controlled, Open-Label, Blinded Endpoint (PROBE) Clinical Trial
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Liankun Ren, MD, PhD
- Numero di telefono: +86 13681576621
- Email: renlk2022@outlook.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Inclusion Criteria:
- A diagnosis of CDKL5 deficiency disorder, including molecular confirmation of a pathogenic CDKL5 variant and exhibiting epileptic seizures.
- Male or female participants aged 6 months to 14 years, inclusive.
- Patients presenting with drug-resistant epilepsy that seizures were uncontrolled despite the appropriate trial of at least two antiseizure medications (ASMs).
- At least 8 motor seizures during each 4 weeks in the 8-week historical seizure records preceding screening.
- Treatment regimens of 0-4 ASMs were required to be stable for at least 4 weeks before screening and throughout the intervention. Ongoing ketogenic diets were allowed if remain unchanged during screening and treatment.
Subjects who have undergone surgical implantation of vagus nerve stimulation (VNS) will be eligible for inclusion in the study, provided they meet all of the following criteria:
- The VNS device has been in place for at least one year prior to the screening visit;
- The stimulation parameters remain unchanged throughout the duration of the trial.
- Parents or caregivers must be able and willing to maintain an accurate and comprehensive daily electronic seizure diary throughout the duration of the study.
- Participants' legal guardians willing to provide written informed consent.
Exclusion Criteria:
- Patients who had any history of previous brain disease (including trauma, encephalitis, etc.) that were likely to precipitate seizures; defined by MRI outcomes.
- Participants with skin ulceration or dermatologic conditions that make bathing unsuitable.
- Parents or guardians who, based on past experiences, determine that the child has an intolerance to thermal baths.
- A history of seizures induced by thermal baths, or an increase in seizure frequency after thermal baths.
- Patients who presented any clinical condition that in the opinion of the principal investigator made the patient not suitable to participate in the survey.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Home-based hyperthermic baths group
Patients with CDKL5 deficiency disorder assigned to the daily home-based hyperthermic bathing group will undergo immersion in a 40-42°C water bath for 20 minutes per session under continuous parental supervision.
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A 12-week daily home-based hyperthermic bathing intervention consisting of immersion in a 40-42°C water bath for 20 minutes per session under continuous parental supervision.
The intervention will be administered according to the study protocol.
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Nessun intervento: Control Group
Participants assigned to the control group will not receive hyperthermic baths during the study period and will continue their usual care, including their existing antiseizure treatment regimen.
Seizure frequency and safety outcomes will be assessed according to the study protocol.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Seizure Responder Rate
Lasso di tempo: Baseline to week 12 at home-based hyperthermic baths phase
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The proportion of participants achieving at least a 50% reduction in seizure frequency from baseline during the 12-week home-based hyperthermic baths period.
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Baseline to week 12 at home-based hyperthermic baths phase
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Change in Seizure Frequency
Lasso di tempo: Baseline to week 12 at home-based hyperthermic baths phase
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Change in the frequency of epileptic seizures from baseline to the 12-week home-based hyperthermic baths period.
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Baseline to week 12 at home-based hyperthermic baths phase
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Seizure-free Days
Lasso di tempo: Baseline to week 12 at home-based hyperthermic baths phase
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Number of days without epileptic seizures during the 12-week treatment period.
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Baseline to week 12 at home-based hyperthermic baths phase
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Liankun Ren, MD, PhD, Xuanwu Hospital, Beijing
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Inizio studio
Completamento primario (Stimato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2026-161-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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