Expanded Access to 0.5 mg eRapa for Familial Adenomatous Polyposis (eRapa-FAP)
Expanded Access Program for 0.5 mg eRapa in Familial Adenomatous Polyposis
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
amilial adenomatous polyposis (FAP) is an inherited cancer predisposition syndrome characterized by the development of numerous colorectal adenomas and an increased risk of colorectal and other gastrointestinal malignancies. Although prophylactic surgery substantially reduces the risk of colorectal cancer, patients frequently continue to develop adenomas in the remaining gastrointestinal tract, and effective medical therapies to reduce polyp burden are limited.
Rapamycin inhibits the mammalian target of rapamycin (mTOR) signaling pathway, which regulates cell growth, proliferation, and survival. Dysregulation of mTOR signaling has been implicated in intestinal tumorigenesis associated with FAP, providing a biological rationale for mTOR inhibition as a therapeutic approach.
This expanded access program is intended to provide treatment with 0.5 mg eRapa (encapsulated rapamycin) for eligible patients with FAP when participation in a clinical trial is not feasible or available and no comparable or satisfactory therapeutic alternatives exist. Treatment decisions, dosing, duration of therapy, and clinical monitoring will be determined by the treating physician in accordance with the program inclusion and exclusion policy. Patients will undergo appropriate assessments to monitor safety, tolerability, and clinical status throughout treatment.
Tipo di studio
Tipo di studio
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Singoli pazienti
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Tanner
- Numero di telefono: +1-704-552-8408
- Email: erapa@tannerpharma.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Rhian C Davies, BSC
- Numero di telefono: 02920480180
- Email: impqueries@biodexapharma.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Patient is post pubertal and reached full adult height
- Patient has FAP confirmed by APC genotype mutation tesing or a history of FAP in one of the parents. Genetic mosaics or Attenuated (as well as classical) FAP may participate
- Patient has significant colorectal and/or duodenal FAP disease burden.
Exclusion Criteria:
- Patient has existing carcinoma or high-grade dysplasia in the GI tract and/or requires imminent definitive surgical intervention (either partial or complete colectomy or duodenectomy).
- Patient with an acquired or congenital immunodeficiency, active and clinically significant tuberculosis, bacterial, fungal, or viral infections, including HIV.
- Patient has clinically significant elevations of hepatic enzymes or bilirubin, or other evidence of active hepatitis.
- Patient has clinically significant impairment of renal function.
- Patient has a history or evidence of clinically significant hyperlipoproteinemia or hypertriglyceridemia.
- Patient has active or recurrent bouts of pancreatitis, or clinically significant elevations of lipase or amylase.
- Patient is taking medications that are considered strong inducers or inhibitors of cytochrome P450 (CYP) 3A4/5 or strong inducers or inhibitors of P-glycoprotein 1 (P-gp1) that cannot be discontinued at least 1 week prior to first dose of treatment intervention and for the duration of the treatment.
- Patients with known hypersensitivity to rapamycin (sirolimus) or any of the excipients in eRapa.
- Sexually active patients who are unwilling to use a highly effective contraceptive method and to refrain from donating gametes (sperm or oocytes) throughout the time they are receiving eRAPA and for 12 weeks beyond that time, and to refrain from breast-feeding their children while on treatment.
- Patients who are pregnant or who are trying to become pregnant while taking eRapa.
- Patients unwilling or unable to undergo continued endoscopic surveillance in accordance with standards of care while taking eRapa.
- Patient has Mutations in the MUTYH gene.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie per sede
- Neoplasie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie intestinali
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie gastrointestinali
- Neoplasie dell'apparato digerente
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie gastrointestinali
- Neoplasie colorettali
- Neoplasie intestinali
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Malattie del colon
- Adenoma
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Polipi adenomatosi
- Poliposi intestinale
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Poliposi adenomatosa Coli
- Prodotti chimici organici
- Macrolidi
- Lattoni
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- MTX230-003
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .