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Multi-modular Chimeric Antigen Receptor T Cells tarGeting B7-H3 in Children, Teenage & Young Adult Sarcoma (MIGHTY)

3 agosto 2026 aggiornato da: University College, London

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The study will assess the feasibility of generating the ATIMP and administering hBRCA84D CAR T cells to patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

MIGHTY is a multicentre, open label, phase 1 clinical trial of an Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP) in children, teenagers and young adults aged 1-24 with relapsed or refractory (r/r) rhabdomyosarcoma (RMS), Ewing sarcoma (ES) or desmoplastic small round cell tumour (DSRCT).

The ATIMP for this study (hBRCA84D CAR T cells) are autologous T cells targeting B7-H3 in patients with r/r RMS, ES, or DSRCT.

Patients will undergo an unstimulated leucapheresis for the generation of the ATIMP which will take approximately 15 days to generate.

Patients will receive lymphodepleting (LD) chemotherapy with fludarabine administered over 4 days (Day -6 to Day -3) and cyclophosphamide administered over 2 days (Day -4 and Day-3).

Patients will be treated at one of three dose levels following LD chemotherapy as described above.

The study will evaluate the feasibility of generating the ATIMP, the safety of administering ATIMP, the tolerability of the ATIMP and how effectively the CAR T cells engraft, expand and persist following administration in patients with r/r RMS, ES or DSRCT.

Following infusion of the CAR T cells, patients will be monitored for between 2-4 weeks as an inpatient. Following discharge, patients will enter the interventional follow up phase and be followed up for 1 year. Patients will be seen at 6 weeks post infusion then 3 monthly until 1 year post CAR T cells infusion.

If patients relapse within the first-year post CAR T cell infusion, they will come off the interventional follow up and will be followed up annually until 15 years after the CAR T infusion.

After completing the 1-year interventional phase of the study, all patients, irrespective of whether they progressed or responded to treatment, will enter long term follow up until 15 years post CAR T infusion.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Karin Straathof

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contatto:
          • Olga Slater
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University College London Hospital
        • Contatto:
          • Sandra Strauss

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 1 and ≤ 24 years.
  2. Tissue diagnosis of RMS, ES or DSRCT
  3. Expression of B7-H3 in the tumour
  4. Relapsed or refractory disease after one or multiple lines of previous treatment.
  5. Measurable disease by cross sectional imaging. Patients with only bone marrow detectable disease (bone marrow aspirate or trephine) are NOT eligible for the study.
  6. At least 3 weeks or 5 half-lives, whichever is shorter, after treatment with agents on other early phase clinical trial.
  7. Performance status: Karnofsky (age ≥ 10 years) or Lansky (age < 10) score ≥ 50%.
  8. Creatinine ≤1.5 x Upper Limit of Normal (ULN) for age, if higher, an estimated (calculated) creatinine clearance must be ≥ 60 ml/min/1.73 m2.
  9. Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%
  10. Absolute lymphocyte count ≥ 0.25 x 109/L.
  11. Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative pregnancy test and agree to comply with the pregnancy reporting requirements of the protocol (if applicable).
  12. Written informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Patients with only bone marrow detectable disease in the absence of measurable disease by cross sectional imaging.
  2. Patients with active, inoperative central nervous system (CNS) disease including leptomeningeal disease.
  3. Active hepatitis B, C or HIV infection.
  4. Inability to tolerate leukapheresis.
  5. Clinically significant systemic illness or medical condition (e.g., significant cardiac, pulmonary, hepatic or other organ dysfunction), that in the judgement of the investigator is likely to interfere with assessment of safety or efficacy of the investigational regimen and its requirements.
  6. Any contraindication to lymphodepletion or to the use of Cyclophosphamide or Fludarabine as per the local SmPC.
  7. Any contraindication to the use of Anticoagulant Citrate Dextrose Solution.
  8. Known allergy to albumin, EDTA or DMSO.
  9. Primary immunodeficiency or history of autoimmune disease (e.g., Crohn's, rheumatoid arthritis, systemic lupus) requiring systemic immunosuppression /systemic disease modifying agents within the last 2 years.
  10. Prior treatment with investigational or approved gene therapy or cell therapy products.
  11. Life expectancy <3 months.
  12. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cells infusion.
  13. Women who are pregnant or breastfeeding.
  14. Patients who have received any live vaccine in the six weeks prior to planned lymphodepletion

Exclusion criteria for the ATIMP infusion:

  1. Uncontrolled fungal, bacterial, viral, or other infection. Previously diagnosed infection for which the patient continues to receive antimicrobial therapy is permitted if responding to treatment and clinically stable at the time of scheduled hBRCA84D CAR T cell infusion.
  2. Systemic corticosteroid therapy ≥ 0.05 mg/kg dexamethasone daily (or equivalent) at time of hBRCA84D CAR T cell infusion.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: hBRCA84D CAR T cells
Treatment with hBRCA84D CAR T cells
The hBRCA84D CAR T cells target B7-H3 positive cells.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza della somministrazione dell'ATIMP
Lasso di tempo: 28 giorni
Incidenza di tossicità di grado 3-5 causalmente correlata all'ATIMP, sindrome da rilascio di citochine particolarmente grave e grave neurotossicità.
28 giorni
Numero di prodotti terapeutici generati e numero di ATIMP infusi dopo la riuscita della produzione
Lasso di tempo: 28 giorni
Fattibilità della generazione dell'ATIMP valutata in base al numero di prodotti terapeutici generati e al numero di ATIMP infusi dopo la fabbricazione riuscita.
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 1 anno
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) dopo la somministrazione endovenosa di ATIMP
1 anno
Tempo di progressione (TTP)
Lasso di tempo: 1 anno
Tempo alla progressione (TTP) dopo la somministrazione endovenosa di ATIMP
1 anno
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno
Sopravvivenza globale dopo la somministrazione endovenosa di ATIMP
1 anno
Objective response rate
Lasso di tempo: 1 year
Based on cross-sectional imaging after the ATIMP intravenous administration
1 year

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2042

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 agosto 2026

Primo Inserito (Effettivo)

7 agosto 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UCL/150859

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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