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Study of Acoramidis in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (MOSAIC-TTR)

14 settembre 2026 aggiornato da: Bayer

A Prospective, Longitudinal, Multi-center, Observational Study of Acoramidis In Patients With Wild-type or Variant Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM): MOSAIC-TTR Study

Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a progressive heart disease caused by the buildup of an abnormal protein, called transthyretin (TTR), in the heart. This buildup can make it harder for the heart to pump blood and may lead to worsening symptoms over time. Acoramidis is a medicine approved for the treatment of adults with wild-type or hereditary (variant) ATTR-CM. While its benefits have been demonstrated in clinical trials, more information is needed about how it is used and how patients do in everyday medical practice.

The MOSAIC-TTR study is an observational study in France. Participants will receive acoramidis as part of their usual medical care. No experimental treatments or additional medical procedures will be required. The study will collect information directly from participating hospitals and from the Healthcare European Amyloidosis Registry (HEAR; NCT05101304). The main goal of the study is to understand how patients' quality of life, daily functioning, and overall well-being change during the first 12 months of treatment with acoramidis, using questionnaires completed by the patients themselves. The study will also collect information about the characteristics of patients receiving acoramidis, how the medicine is used in routine clinical practice, and its safety and tolerability. The information collected will help improve the understanding of ATTR-CM and may help improve the care of people living with this condition.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Many Locations, Francia
        • Reclutamento
        • Many locations

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Participants will be recruited from centers that are part of the French Amyloidosis Network or centers that are knowledgeable in the diagnosis and management of transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). There are two complementary enrollment pathways: (i) direct recruitment within this study, and (ii) integration of data from the Healthcare Amyloidosis European Registry (HEAR), a multicenter registry maintained by reference centers (see NCT05101304), to enrich the study database.

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Greater than or equal to 18 years of age
  • Established diagnosis of ATTR-CM with either wild-type TTR or a variant TTR genotype
  • Initiating treatment with acoramidis with the decision to treat having been made by the treating physician prior to study enrolment in accordance with the current French Summary of Product Characteristics (SmPC)

Exclusion Criteria:

  • Any contraindications as listed in the local approved product information
  • Prior treatment with disease-modifying treatment (e.g., tafamidis, TTR silencers and/or depleters)
  • Participation in an investigational trial evaluating new Investigational Medicinal Products or new Investigational Medical Device outside of routine clinical practice
  • Under legal protection (guardianship, curatorship, or other legal protection measures) or deprived of liberty by administrative or judicial decision at the time of inclusion.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Single Arm
Patients will receive acoramidis 712 mg orally BID (twice daily)
Droga: Acoramidis
356 mg film-coated tablets. The recommended dose is 712 mg (two tables, 356 mg) orally twice daily, corresponding to a total daily dose of 1424 mg.
Altri nomi:
  • BEYONTTRA
  • BAY3684938

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Patient Reported Outcome Measure: Amylo-AFFECT-QOL score
Lasso di tempo: At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
Change from baseline in Amylo-AFFECT-QOL total score
At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
Patient Reported Outcome Measure: KCCQ-23 score
Lasso di tempo: At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
Change from baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-23) total score
At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
Patient Reported Outcome Measure: EQ-5D-3L index score
Lasso di tempo: At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
3L index score of EQ-5D Health-Related Quality of Life Questionnaire
At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
Patient Reported Outcome Measure: EQ VAS score
Lasso di tempo: At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis
Visual Analog scale score of EQ-5D Health-Related Quality of Life Questionnaire
At 3, 6, 9, and 12 months after initiation of acoramidis

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Demographic characteristics: Age
Lasso di tempo: Before treatment with acoramidis
Age of patients initiating treatment with acoramidis
Before treatment with acoramidis
Demographic characteristics: Sex
Lasso di tempo: Before treatment with acoramidis
Sex of patients initiating treatment with acoramidis
Before treatment with acoramidis
Demographic characteristics: Body Mass Index
Lasso di tempo: Before treatment with acoramidis
Body Mass Index of patients initiating treatment with acoramidis
Before treatment with acoramidis
Clinical characteristics: Time between diagnosis and treatment initiation
Lasso di tempo: Before treatment with acoramidis
Time between ATTR-CM diagnosis and treatment initiation
Before treatment with acoramidis
Clinical characteristics: ATTR-CM diagnosis
Lasso di tempo: Before treatment with acoramidis
ATTR-CM diagnosis (genetic status including mutation type [if applicable], phenotype)
Before treatment with acoramidis
Clinical characteristics: ATTR-CM manifestations
Lasso di tempo: Before treatment with acoramidis
ATTR-CM manifestations prior to treatment initiation
Before treatment with acoramidis
Clinical characteristics: Comorbidities
Lasso di tempo: Up to 12 months before initiation of acoramidis, and during treatment with acoramidis
ATTR-CM-relevant comorbidities that were either ongoing at treatment initiation, or were previously managed or resolved in the 12 months prior to initiating acoramidis, as well as those that began after initiating acoramidis
Up to 12 months before initiation of acoramidis, and during treatment with acoramidis
Clinical characteristics: Prior medication and procedures
Lasso di tempo: Up to 12 months before initiation of acoramidis
Prior medication taken and procedures performed up to 12 months before initiation of acoramidis
Up to 12 months before initiation of acoramidis
Treatment patterns: Treatment duration
Lasso di tempo: During treatment with acoramidis
Duration of treatment with acoramidis
During treatment with acoramidis
Treatment patterns: Treatment interruptions
Lasso di tempo: During treatment with acoramidis
Proportion of patients with temporary treatment interruptions and reason for interruption
During treatment with acoramidis
Treatment patterns: Treatment discontinuation
Lasso di tempo: During treatment with acoramidis
Proportion of patients with permanent treatment discontinuation and reason for discontinuation
During treatment with acoramidis
Treatment patterns: Time to treatment discontinuation
Lasso di tempo: During treatment with acoramidis
Time to acoramidis treatment discontinuation
During treatment with acoramidis
Treatment patterns: Concomitant medications and procedures
Lasso di tempo: During treatment with acoramidis
Concomitant medications taken and procedures performed during treatment with acoramidis
During treatment with acoramidis
Safety and tolerability: Adverse events
Lasso di tempo: During treatment with acoramidis and up to 6 days after the last intake of acoramidis in case of premature permanent treatment discontinuation
Adverse events (AEs) occurring during treatment with acoramidis and AEs occurring up to 6 days after the last intake of acoramidis if premature permanent treatment discontinuation
During treatment with acoramidis and up to 6 days after the last intake of acoramidis in case of premature permanent treatment discontinuation

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bayer

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Saving Lives Matters
Heart's Foundation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 agosto 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 agosto 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 23181

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Currently, there is no established plan for the sharing of Individual Patient Data (IPD) from this study. The availability of this study's data will later be determined according to Bayer's commitment to the EFPIA/PhRMA 'Principles for responsible clinical trial data sharing.' This pertains to the scope, timepoint, and process of data access.

As such, Bayer commits to considering requests from qualified researchers for patient- / study-level clinical trial data, and documents from clinical trials involving medicines and indications approved in the US and EU. However, this commitment does not reflect an active IPD sharing plan. This applies to data on new medicines and indications that have been approved by the EU and US regulatory agencies on or after January 01, 2014.

Researchers can use www.vivli.org to request access to IPD and documents from clinical studies to conduct research. Information on Bayer's criteria for listing studies is provided in the member section of the portal.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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