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An Evaluation of Nutritional Status, Body Composition, and Dietary Intakes of Filipino Pediatric Patients With Inborn Errors of Intermediary Protein Metabolism (Project SIBS)

28 settembre 2026 aggiornato da: Jason Paolo H. Labrador, Food and Nutrition Research Institute, Philippines

In the Philippines, a disease is considered rare if it affects one in every 20,000 individuals. About 75% of rare diseases in the country, including inborn errors of intermediary protein metabolism (IEIPM), are of genetic in origin with symptoms beginning in early infancy with about 30 percent of patients dying before the age of five. Diagnosing nutritional problems in pediatrics with IEIPM is challenging due to the potential absence or masking of early signs and symptoms. Nutrition care is more difficult to manage since dietary modification for these patients require extraordinary and diligent attention as an uncontrolled or poorly managed diet can lead to severe health conditions. Its detrimental effects are irreversible and might last until adulthood affecting the overall quality of life and well-being of the child and increasing the burden on parents and families. Hence, there is a compelling impetus to gain further understanding on these aspects, particularly at the earliest stages of growth and development. However, previous studies in the Philippines that have specifically focused on the nutritional needs of pediatric patients with IEIPM are scarce. Therefore, this underscores the imperative need to carry out thorough evaluation of the nutritional characteristics of Filipino neonates, infants, children, and adolescents who have been diagnosed with IEIPM.

This study will provide information on nutritional status among pediatric patients with IEIPM in the local setting. The results will form a potential basis for incorporating rare diseases in the comprehensive nutrition program at the local government units focusing on the targeted special needs of this vulnerable group. The data on the dietary intakes will provide clinicians a better picture of the overall nutritional intake and the specific nutrients that may be lacking for optimal growth and development of infants and children under a restricted special diet. Moreover, this may also provide an opportunity to evaluate the adapted nutritional management guidelines being implemented in the continuity clinics in the country. Lastlly, the knowledge that will be generated will lead to a better understanding of the relationship between nutritional status, body composition, dietary intake, and some of the important biochemical and clinical outcomes that can guide the development of appropriate nutrition policies, guidelines tailored to fit the Filipino pediatric population with IEIPM. This study on IEIPM which covers amino acid disorders, organic acidemias, and urea cycle defects, recognizes the crucial role of research in defining health programs and activities for these rare conditions in support of the Republic Act no. 10747, also known as the Rare Diseases Act of the Philippines.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

The general objective of the study is to evaluate the nutritional status, growth, body composition, selected biochemical and clinical parameters, and dietary intakes of Filipino pediatric patients, aged 0 months-18 years old, diagnosed with Inborn Errors of Intermediary Protein Metabolism (IEIPM) who are receiving medical and dietary treatment. Specifically, the study aims to:

  1. To compare the changes in nutritional status, body composition, dietary intake, selected biochemical, clinical parameters such as medical history and clinical presentations, anthropometric parameters such as height/length, weight and head circumference of pediatric patients diagnosed with IEIPM versus their age- and sex-matched healthy controls from baseline (month 0) to endline (month 12) assessment;
  2. To assess the adequacy and distribution of energy, macro-and micronutrient intake from natural food, medical food, and combination of natural and medical food consumption of pediatric patients diagnosed with IEIPM from baseline (month 0) to endline (month 12) assessment;
  3. To determine the association between nutritional status and body composition with dietary intakes, selected biochemical and clinical parameters;
  4. To determine a safe protein-energy ratio (P:E ratio) associated with optimal nutritional status, growth, and body composition among Filipino pediatric patients with IEIPM; and
  5. To determine caregivers' experiences, perceptions, and practices related to the dietary management of Maple Syrup Urine Disease (MSUD).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
176

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Ebner Bon G. Maceda, MD, FPPS
  • Numero di telefono: 63 2 8526-1725
  • Email: egmaceda@up.edu.ph

Luoghi di studio

  • Filippine
    • Batangas
      • Batangas, Batangas, Filippine, 4200
        • Non ancora reclutamento
        • Batangas Medical Center
        • Contatto:
          • Carolyn I. Boongaling, MD, FPPS, FPSPME
          • Numero di telefono: (043) 740 8307
          • Email: krolbongga@gmail.com
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carolyn I. Boongaling, MD, FPPS, FPSPME
    • Bulacan
      • Malolos, Bulacan, Filippine, 3000
        • Reclutamento
        • Bulacan Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ebner Bon G. Maceda, MD, FPPS
          • Numero di telefono: 63 2 8526-1725
          • Email: egmaceda@up.edu.ph
        • Investigatore principale:
          • Jason Paolo H. Labrador, RND, MSPH
    • Cavite
      • Trece Martires, Cavite, Filippine, 4109
        • Reclutamento
        • General Emilio Aguinaldo Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Laura Maria Soledad A. Aguinaldo, MD, FPPS, FPSCOT, MSc
          • Numero di telefono: (046) 419 1716
          • Email: laguinaldo@up.edu.ph
        • Investigatore principale:
          • Laura Maria Soledad A. Aguinaldo, MD, FPPS, FPSCOT, MSc
    • Cebu
      • Cebu, Cebu, Filippine, 6000
        • Non ancora reclutamento
        • Vicente Sotto Memorial Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ma. Rita Anna S. Boligao, MD, FPPS
          • Numero di telefono: (032) 253 9891
          • Email: mrboligao@up.edu.ph
        • Investigatore principale:
          • Ma. Rita Anna S. Boligao, MD, FPPS
    • Laguna
      • Calamba, Laguna, Filippine, 4027
        • Reclutamento
        • Dr. Jose P. Rizal Memorial District Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ebner Bon G. Maceda, MD, FPPS
          • Numero di telefono: 63 2 8526-1725
          • Email: egmaceda@up.edu.ph
        • Investigatore principale:
          • Jason Paolo H. Labrador, RND, MSPH
    • Manila
      • Manila, Manila, Filippine, 1000
        • Reclutamento
        • University of the Philippines, Philippine General Hospital
        • Contatto:
          • Ebner Bon G. Maceda, MD, FPPS
          • Numero di telefono: 63 2 8526-1725
          • Email: egmaceda@up.edu.ph
        • Contatto:
          • Kevina Mariz M. Dajoyag, RN, MSGC
          • Numero di telefono: 63 2 8526-1725
          • Email: kmdajoyag@up.edu.ph
        • Investigatore principale:
          • Ebner Bon G. Maceda, MD, FPPS
        • Sub-investigatore:
          • Kevina Mariz M. Dajoyag, RN, MSGC
    • Misamis Oriental
      • Cagayan de Oro, Misamis Oriental, Filippine, 9000
        • Reclutamento
        • Northern Mindanao Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Celenia-Jo S. Cagata, MD, DPPS
        • Sub-investigatore:
          • Hezel F. Jurial, MD, DPPS
    • National Capital Region
      • City of Taguig, National Capital Region, Filippine, 1633
        • Non ancora reclutamento
        • Taguig City Health Centers
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jason Paolo H. Labrador, RND, MSPH
        • Contatto:
      • Paranaque City, National Capital Region, Filippine, 1711
        • Reclutamento
        • Parañaque Health Centers
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jason Paolo H. Labrador, RND, MSPH
        • Contatto:
      • Pateros, National Capital Region, Filippine, 1620
        • Reclutamento
        • Pateros Health Centers
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jason Paolo H. Labrador, RND, MSPH
        • Contatto:
      • Quezon City, National Capital Region, Filippine, 1105
        • Non ancora reclutamento
        • Philippine Children's Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Teresa B. Bangcaya, MD, DPPS
    • Nueva Ecija
      • Cabanatuan City, Nueva Ecija, Filippine, 3100
        • Reclutamento
        • Dr. Paulino J. Garcia Memorial Research and Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Leah Mae C. Besa, MD
    • Pampanga
      • San Fernando City, Pampanga, Filippine, 2000
        • Reclutamento
        • Jose B. Lingad Memorial General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Vianney Marie C. Mandapat, MD, MHM, FPPS, DPAPP
          • Numero di telefono: (045) 409-6688
          • Email: viani_10@yahoo.com
        • Investigatore principale:
          • Vianney Marie C. Mandapat, MD, MHM, FPPS, DPAPP
    • Quezon
      • Lucena City, Quezon, Filippine, 4301
        • Reclutamento
        • Quezon Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Josephine Leiya Marie F. Salud-Masanga, MD, FPPS, FPSPME

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

The study will involve 140 Filipino pediatric patients with IEIPM from the identified eleven (11) Newborn Screening Continuity Clinics (NBSCC) from NCR, Region III, IV-A, VII, and X. The 36 age- and sex-matched controls will be recruited from the health centers of Taguig, Pateros, and Parañaque in Metro Manila.

Descrizione

IEIPM PATIENTS

Inclusion Criteria

  • Confirmed to have Amino Acid Disorders, Organic Acidurias, and Urea Cycle Defects by newborn screening or by biochemical testing in urine or plasma
  • Included in the metabolic registry of the Institute of Human Genetics-National Institutes of Health (IHG-NIH) and seen at the identified Newborn Screening Continuity Clinics (study sites)
  • With at least one (1) month of active medical treatment and/or with regular follow-up
  • The participant/parent/guardian or any legally acceptable representative consented to participate in the study

Exclusion Criteria

  • With co-existing conditions not part of IEIPM and its complications (i.e. multiple congenital anomalies, hypoxic-ischemic encephalopathy, central brain abnormalities, any diagnosed systematic organic illness (e.g., renal, heart, or thyroid disease) or any suspected acute metabolic conditions other than IEIPM;
  • Currently enrolled in other research studies with intervention study design

AGE- AND SEX-MATCHED HEALTHY CONTROLS

Inclusion Criteria

  • Apparently healthy children, ages 0 month to 18 years and 364 days old at the time of the study recruitment;
  • Without any diagnosed genetic and/or metabolic disorders
  • With normal nutritional status (based on WHO CGS and Growth Reference 2007)
  • The participant/parent/guardian or any legally acceptable representative consented to participate in the study

Exclusion Criteria

  • Diagnosed with any genetic and/or metabolic disorders
  • With any chronic illnesses known to affect growth and nutritional status
  • Currently enrolled in other research studies with intervention study design

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
IEIPM patients

Eligible pediatric patients diagnosed with Inborn Errors of Intermediary Protein Metabolism
Age- and sex-matched healthy controls

Free-living age- and sex-matched healthy children

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Weight (in kilograms) and age (in years and months) will be combined to report Weight-for-Age in Z-score
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Weight will be measured using a digital baby weighing scale (SECA 354) for children younger than 2 years of age and a double-window digital weighing scale (SECA 874) for children older than 2 years of age. This indicator will be used in children aged 0-10 years. The z-scores will be obtained using the World Health Organization (WHO) Child Growth Standards 2006 and Growth Reference 2007 to determine if the child is normal (-2SD to +2SD), underweight (<-2SD), or severely underweight (<-3SD).
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Height/Length (in centimeters) and age (in years and months) will be combined to report Height/Length-for-Age in Z-score
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Height/length will be measured using an infantometer (SECA 416/417) for children younger than 2 years of age and a stadiometer (SECA 213 I) for children older than 2 years of age. The z-scores will be obtained using the WHO Child Growth Standards 2006 and Growth Reference 2007 to determine if the child is normal (-2SD to +2SD), stunted (<-2SD), or severely stunted (<-3SD).
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Weight (in kilograms) and height (in centimeters) will be combined to report Weight-for-Height in Z-score
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

This indicator will be used in children aged 0-5 years. The z-scores will be obtained using the WHO Child Growth Standards 2006 to determine if the child is severely wasted (<-3SD), wasted (<-2SD), normal (-2SD to +2SD), overweight (>+2SD), or obese (>+3SD).
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Weight (in kilograms), height (in meters), and age (in years and months) will be combined to report BMI-for-Age in Z-score
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Body Mass Index (BMI) will be calculated based on weight and height (kg/m²). The z-scores will be obtained using the WHO Growth Reference 2007 to determine if the child is severely wasted (<-3SD), wasted (<-2SD), normal (-2SD to +2SD), overweight (>+2SD), or obese (>+3SD).
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Head circumference (in centimeters) and age (in years and months) will be combined to report Head circumference-for-Age in Z-score
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Head circumference will be measured using a calibrated measuring tape (SECA 212). The z-scores will be obtained using the WHO Child Growth Standards 2006 to determine if the child presented with microcephaly (>-2SD), normal (-2SD to +2SD), or macrocephaly (>+2SD).
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Fat Mass in percentage and in kilograms
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

Fat mass will be measured through a Dual-Energy X-ray Absorptiometry scan using the GE Lunar Prodigy model. The values will be analyzed using Hologic Apex Software following the manufacturer's guidelines.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Lean Mass in kilograms
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

Lean mass will be assessed through a Dual-Energy X-ray Absorptiometry scan using the GE Lunar Prodigy model. The values will be analyzed using Hologic Apex Software following the manufacturer's guidelines.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Bone Mineral Density (BMD) in g/cm²
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

Bone mineral density will be assessed through a Dual-Energy X-ray Absorptiometry scan using the GE Lunar Prodigy model. The values will be analyzed using Hologic Apex Software following the manufacturer's guidelines.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Mean Dietary Intake in kilocalories and grams per day
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Dietary intake will be obtained using a 3-day non-consecutive food record (two weekdays and one weekend). This will be assessed using the Philippine Food Composition Tables (PhilFCT), the US FDA, and other available databases. Mean intake of energy, macro-, and micronutrients will be reported.
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Diet Adequacy in percentage
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

The adequacy of intakes will be assessed by calculating the Energy/ Nutrient Adequacy Ratio and recommended requirements will be derived from the condition-specific recommended nutrient intake by the Southeast Regional Genetics Network-Genetic Metabolic Dietitians International, WHO Guidelines, and Philippine Dietary Reference Intakes (2015).
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Protein-to-Energy Ratio (P:E Ratio) in grams protein/100 kilocalories/ day
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

The P:E ratio expressed will be derived from participants' dietary intake data and compared with the P:E ratio calculated from the 1985 FAO/WHO/UNU equation.
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Plasma Amino Acid concentration in umol/L
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

Levels of free amino acids in the blood plasma will be quantitatively measured. Three (3) mL of whole blood in sodium heparin will be obtained through venipuncture.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Anemia (Low hemoglobin concentration in g/dL)
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

The amount of whole blood in Ethylenediaminetetraacetic acid (EDTA) obtained through venipuncture or finger prick that will be used for analysis is 0.5 mL. To be identified if anemia is present in an individual, hemoglobin levels are low. The values should be below the normal results of the following based on age and sex: 11.0 g/dL for children aged 6 months to 6 years old,12.0 g/dL for 6 to 14 years old,13.0 g/dL for males 15 years old and above, and 12.0 g/dL for females 15 years old and above.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Serum Vitamin A concentration in µg/dL
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

The amount of serum from clotted whole blood obtained through venipuncture that will be used for analysis is 0.5 mL. Retinol values will be considered high if results of participants are greater than 50 µg/dL.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Serum 25-hydroxyvitamin D concentration in nmol/L
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

The amount of serum from clotted whole blood that will be used for analysis is 0.3 mL. Normal vitamin D levels lie between the values of 75.0-100.0 nmol/L. Results of 74.0 nmol/L and below are considered deficient, while 101.0 nmol/L and above are considered elevated.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Serum Vitamin B12 concentration in pmol/L
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

The amount of serum from clotted whole blood obtained from venipuncture that will be used for analysis is 0.3 mL. Vitamin B12 values are increased when results are above 652 pmol/L.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Serum Zinc concentration in µg/dL
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

The amount of serum from clotted whole blood obtained through venipuncture that will be used for analysis is 0.5 mL.

Normal values of zinc are grouped physiologically and by the time of sample extraction, considering also whether the individual fasted or not. For children aged 10 and below, non-fasting samples are extracted, and results showing concentrations below 65 µg/dL (AM) and 57 µg/dL (PM) are considered deficient. For females aged more than 10 years, results showing concentrations of zinc in the fasting sample below 70 µg/dL and in the non-fasting sample with results below 66 µg/dL(AM) and 59 µg/dL (PM) are considered deficient. For males aged more than 10 years, results showing concentrations of zinc in fasting samples below 74 µg/dL, non-fasting samples with results below 70 µg/dL(AM), and 61 µg/dL (PM) are considered deficient.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Serum Folic Acid concentration in nmol/L
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)

Levels of folic acid are measured quantitatively. The amount of serum from clotted whole blood obtained by venipuncture that will be used for analysis is 0.3 mL.
Month 0 (Baseline) and Month 12 (Endline)
Overall Risk of Malnutrition
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

The overall risk of malnutrition will be evaluated using the Pediatric Subjective Global Nutritional Assessment (PSGNA) Form. The PSGNA is used to subjectively assess the nutritional status of children who may be at risk of malnutrition through a nutrition-focused physical exam. Loss of subcutaneous fat will be checked in the orbital, buccal area, upper arm, ribs/midaxillary, and buttocks. Loss of muscle mass in the temple region, clavicle bone, acromion bone, scapular bone and spine regions, anterior thigh, patellar, and calf will be assessed. Lastly, the presence of edema will also be evaluated in the foot, ankles, and sacral area. The classification to determine the risk of malnutrition is as follows:

  • Normal/Well-nourished: No loss of subcutaneous fat and muscle mass, and no edema
  • Moderate risk: Loss of subcutaneous fat and muscle mass is observed in at least one area, and/or with edema
  • Severe risk: Loss of subcutaneous fat and muscle mass is observed in more than one area,
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mean Age at Diagnosis of IEIPM Participants in years and months
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline)

The mean age at diagnosis will be based on the medical chart of the participant kept in the NBSCCs. This will be recorded in the medical chart extraction form.
Month 0 (Baseline)
Mean Age at Onset of Symptoms of IEIPM Participants in years and months
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline)

The mean age at onset of symptoms will be based on the medical chart of the participant kept in the NBSCCs. This will be recorded in the medical chart extraction form.
Month 0 (Baseline)
Mean Age at Initiation of Treatment of IEIPM Participants in years and months
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline)

The mean age at the initiation of treatment will be based on the medical chart of the participant kept in the NBSCCs. This will be recorded in the medical chart extraction form.
Month 0 (Baseline)
Proportion of IEIPM Participants with a History of Inborn Errors of Metabolism (IEM) in the Family (in percentage)
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline)

The history of IEM in the family will be based on the medical chart of the participant kept in the NBSCCs. This will be recorded in the medical chart extraction form.
Month 0 (Baseline)
Current Treatments of IEIPM Participants
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

The current treatment will be based on the medical chart of the participant kept in the NBSCCs. This will be recorded in the medical chart extraction form.
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)
Proportion of IEIPM Participants with Clinical Presentations (in percentage)
Lasso di tempo: Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

The presence of clinical presentations will be based on the latest available developmental assessment of the patients by their respective attending metabolic physician recorded in the medical charts kept in the NBSCCs. The clinical presentations to be documented include developmental delay/ intellectual disability, speech delay, seizures, long tract signs, hypotonia, no visual threat/dazzle, hyperactivity, microcephaly, drooling, esotropia, no reaction to sound, jitteriness, weakness, spasticity, quadriparesis, and others. This will be recorded in the medical chart extraction form.
Month 0 (Baseline), Month 6 (Midline), and Month 12 (Endline)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Food and Nutrition Research Institute, Philippines

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Philippine Council for Health Research & Development
University of the Philippines Manila - Philippine General Hospital
Northern Mindanao Medical Center, Cagayan de Oro City
Vicente Sotto Memorial Medical Center
Philippine Children's Medical Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jason Paolo H. Labrador, RND, MSPH, Department of Science and Technology - Food and Nutrition Research Institute
  • Investigatore principale: Ebner Bon G. Maceda, MD, FPPS, University of the Philippines Manila - Institute of Human Genetics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 settembre 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 settembre 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 settembre 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DOH SJREB 2026-20

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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