Studio della profilassi con eparina delle riacutizzazioni dell'angioedema ereditario
OBIETTIVI:
I. Determinare la sicurezza e l'efficacia dell'eparina inalata e somministrata per via sottocutanea nel trattamento dell'angioedema ereditario.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio crossover a 3 vie randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
Tutti i pazienti completano le schede del diario per il primo mese dello studio al fine di determinare la conformità nel fornire una registrazione giornaliera dei sintomi e dei farmaci assunti. Tutti i pazienti conformi ricevono eparina iniettata per via sottocutanea due volte al giorno, eparina inalata quotidianamente o placebo salino abbinato in un ordine casuale. Ciascuno dei tre periodi di somministrazione del farmaco dura 2 mesi, per un totale di 6 mesi di trattamento. I pazienti che hanno una riacutizzazione dell'attività della malattia che richiede il ricovero vengono interrotti da quel periodo di somministrazione del farmaco dello studio.
I pazienti vengono seguiti bisettimanalmente durante il primo mese e di nuovo alla fine del secondo mese per ciascuno dei tre periodi di somministrazione del farmaco di 2 mesi.
La data di completamento fornita rappresenta la data di completamento della sovvenzione per i record OOPD
Tipo di studio
Iscrizione
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:
--Caratteristiche della malattia--
- Diagnosi confermata di angioedema ereditario (HAE) basata sul livello antigenico C4, anamnesi familiare positiva e livello antigenico dell'inibitore C1 (C1INH) (HAE di tipo I) o livello funzionale (HAE di tipo II)
- C1 funzionale entro livelli normali se è possibile la diagnosi di C1INH acquisito
- L'anamnesi familiare negativa non escluderà a condizione che il paziente soddisfi tutti gli altri criteri, abbia un livello normale di C1 e non abbia evidenza di deficit acquisito di C1INH
- Anamnesi di sintomi di HAE inclusi gonfiore episodico, dolore addominale e/o difficoltà respiratoria
- Sperimentare un minimo di 1-2 episodi di HAE entro 6 settimane
--Terapia precedente/concorrente--
- Terapia endocrina: steroidi anabolizzanti consentiti purché la dose non sia stata modificata per almeno 30 giorni
- Altro: nessun trattamento concomitante e almeno 1 settimana dopo aspirina, agenti antinfiammatori non steroidei, dipiridamolo, farmaci Coumadin-like o qualsiasi altro farmaco che abbia un effetto sulla coagulazione o sulle piastrine
--Caratteristiche del paziente--
- Ematopoietico: nessuna storia clinicamente significativa di malattia ematologica
- Epatico: nessuna storia clinicamente significativa di malattia epatica
- Renale: nessuna storia clinicamente significativa di malattia renale
- Cardiovascolare: nessuna storia clinicamente significativa di malattie cardiache o ipertensione
- Polmonare: nessuna storia clinicamente significativa di malattia polmonare
- Altro: Nessuna controindicazione all'uso di eparina per via inalatoria o sottocutanea Nessuna allergia a farmaci che possa interferire con lo studio Nessuna storia clinicamente significativa di: Malattia maligna Diabete mellito Malattia neurologica Malattia immunologica Disturbi della coagulazione Infermità Nessuna storia di abuso di droghe, alcolismo, psicosi o altri problemi psicologici /disturbo psichiatrico
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Separare
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: John M. Weiler, University of Iowa
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Angioedema
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti fibrinolitici
- Agenti modulanti la fibrina
- Anticoagulanti
- Eparina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 199/13356
- UI-9311397
- UI-FDR001001
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