Studio P3 per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'AMG 531 in soggetti giapponesi trombocitopenici con porpora trombocitopenica immunitaria (idiopatica)

Criterio di inclusione:

• Pazienti giapponesi con diagnosi di ITP secondo i criteri diagnostici proposti dal Comitato di ricerca per i disturbi ematopoietici idiopatici del Ministero della salute, del lavoro e del welfare [MHLW] (rivisto nel 1990) almeno 6 mesi prima della prima visita di screening
• La media delle 3 conte piastriniche programmate effettuate alle visite programmate durante il periodo di screening deve essere ≤ 30 x 10^9/L, senza conta individuale > 35 x 10^9/L
• Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 2
• I soggetti devono avere ≥ 20 anni di età al momento dell'ottenimento del consenso informato
• Avere ricevuto almeno 1 trattamento precedente per ITP
• Se noto Helicobacter pylori positivo, avendo completato un ciclo di terapia di eradicazione di Helicobacter pylori almeno 12 settimane prima della prima visita di screening
• Un valore di emoglobina rilevato alla visita programmata durante il periodo di screening deve essere ≥ 10 g/dL
• Una concentrazione di creatinina sierica rilevata alla visita programmata durante il periodo di screening deve essere ≤ 2 mg/dL
• Adeguata funzionalità epatica, come evidenziato da una bilirubina totale rilevata alla visita programmata durante il periodo di screening ≤ 1,5 volte il limite superiore del range normale (eccetto per i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gilbert) o alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi prese a la visita di screening ≤ 3 volte del limite superiore del range normale

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi storia nota di disturbo delle cellule staminali del midollo osseo. Eventuali risultati anormali del midollo osseo diversi da quelli tipici della ITP.
• Qualsiasi malignità attiva. Se precedente storia di cancro diversa da carcinoma a cellule basali o carcinoma cervicale in situ, nessun trattamento o malattia attiva entro 5 anni prima della prima visita di screening.
• Diagnosi documentata di trombosi arteriosa (p. es., ictus, attacco ischemico transitorio o infarto del miocardio); storia di trombosi venosa (p. es., trombosi venosa profonda, embolia polmonare) e terapia anticoagulante alla prima visita di screening.
• Diagnosi documentata di sindrome da anticorpi antifosfolipidi
• Attualmente in trattamento per la PTI eccetto corticosteroidi orali, azatioprina e/o danazolo somministrati a dose e programma costanti da almeno 4 settimane prima della prima visita di screening
• Ricevute immunoglobuline per via endovenosa, immunoglobuline anti D o qualsiasi farmaco somministrato per aumentare la conta piastrinica (p. es., immunosoppressori ad eccezione dell'azatioprina) entro 2 settimane prima della prima visita di screening
• - Hanno subito una splenectomia per qualsiasi motivo entro 12 settimane prima della prima visita di screening
• Partecipazione passata o presente a qualsiasi studio che valuti pegacaristim (fattore di crescita e sviluppo dei megacariociti umani ricombinanti coniugato con polietilenglicole, KRN9000), Eltrombopag (SB 497115), trombopoietina umana ricombinante, AMG 531 o altro prodotto di stimolazione Mpl
• Fattori di crescita ematopoietici ricevuti (p. es., fattore stimolante le colonie di granulociti, fattore stimolante le colonie di macrofagi, eritropoietina, interleuchina 11) per qualsiasi motivo entro 4 settimane prima della prima visita di screening
• Ricevuto qualsiasi agente antitumorale (p. es., ciclofosfamide, 6-mercaptopurina, vincristina, vinblastina, interferone alfa) per qualsiasi motivo entro 8 settimane prima della prima visita di screening
• Ricevuto qualsiasi farmaco anticorpale monoclonale (p. es., rituximab) per qualsiasi motivo entro 14 settimane prima della prima visita di screening
• Meno di 4 settimane dal ricevimento di qualsiasi farmaco o dispositivo terapeutico che non sia approvato MHLW per qualsiasi indicazione prima della prima visita di screening
• Incinta o allattamento
• Soggetti con potenziale riproduttivo che non utilizzano adeguate precauzioni contraccettive, a giudizio dello sperimentatore
• Ipersensibilità grave nota al farmaco
• Preoccupazioni per il rispetto del protocollo da parte del soggetto