P3-tanulmány az AMG 531 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére thrombocytopeniás japán alanyoknál, akiknél immun (idiopátiás) trombocitopéniás purpurában szenved

Bevételi kritériumok:

• Japán betegek, akiknél ITP-t diagnosztizáltak az Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztérium idiopátiás vérképzőszervi rendellenességekkel foglalkozó kutatóbizottsága [MHLW] (1990-ben felülvizsgált) által javasolt diagnosztikai kritériumok szerint, legalább 6 hónappal az első szűrővizsgálat előtt
• A szűrési időszak tervezett vizitjein mért 3 tervezett vérlemezkeszám átlagának ≤ 30 x 10^9/L-nek kell lennie, egyéni szám nélkül > 35 x 10^9/l
• Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0 és 2 között van
• Az alanyoknak a beleegyezés megszerzésének időpontjában legalább 20 évesnek kell lenniük
• Korábban legalább 1 kezelést kapott ITP miatt
• Ha ismert Helicobacter pylori pozitív, egy Helicobacter pylori eradikációs terápiás kúra elvégzése legalább 12 héttel az első szűrővizsgálat előtt
• A szűrési időszakban a tervezett vizit alkalmával mért hemoglobin értéknek ≥ 10 g/dl-nek kell lennie
• A szűrési időszakban a tervezett vizit alkalmával mért szérum kreatinin koncentrációnak ≤ 2 mg/dl-nek kell lennie.
• Megfelelő májműködés, amit a szűrési időszakban a tervezett vizit során vett összbilirubin ≤ a normál tartomány felső határának 1,5-szerese (kivéve azokat a betegeket, akiknél Gilbert-kór igazolt) vagy alanin-aminotranszferáz és aszpartát-aminotranszferáz igazolja a szűrővizsgálat a normál tartomány felső határának ≤ 3-szorosa

Kizárási kritériumok:

• Bármely ismert csontvelő-őssejt-rendellenesség anamnézisében. Bármilyen kóros csontvelő-lelet, amely nem jellemző az ITP-re.
• Bármilyen aktív rosszindulatú daganat. Ha a kórelőzményben a bazálissejtes karcinómán vagy az in situ méhnyakrákon kívül más rák szerepel, nincs kezelés vagy aktív betegség az első szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül.
• Az artériás trombózis dokumentált diagnózisa (pl. stroke, átmeneti ischaemiás roham vagy miokardiális infarktus); vénás trombózis (pl. mélyvénás trombózis, tüdőembólia) anamnézisében, és az első szűrővizsgálaton antikoaguláns kezelésben részesült.
• Az anti-foszfolipid antitest szindróma dokumentált diagnózisa
• Jelenleg bármilyen kezelést kap az ITP miatt, kivéve az orális kortikoszteroidokat, azatioprint és/vagy danazolt, állandó dózisban és ütemezésben, legalább 4 héttel az első szűrővizsgálat előtt
• Intravénás immunglobulint, anti-D immunglobulint vagy bármilyen vérlemezkeszám-növelő gyógyszert (pl. immunszuppresszánsokat, kivéve az azatioprint) kapott az első szűrővizsgálat előtt 2 héten belül
• Bármilyen okból lépeltávolításon esett át az első szűrővizsgálat előtti 12 héten belül
• Múltbeli vagy jelenlegi részvétel a pegakarisztim (polietilénglikollal konjugált rekombináns humán megakariocita növekedési és fejlődési faktor, KRN9000), Eltrombopag (SB 497115), rekombináns humán trombopoietin, AMG 531 vagy más Mpl-stimulációs termék értékelésére irányuló vizsgálatban
• Bármilyen okból kapott hematopoietikus növekedési faktorokat (pl. granulocita telep-stimuláló faktor, makrofág telep-stimuláló faktor, eritropoetin, interleukin 11) az első szűrővizsgálat előtt 4 héten belül
• Bármilyen rosszindulatú daganatellenes szert (pl. ciklofoszfamid, 6 merkaptopurin, vinkrisztin, vinblaszt, interferon alfa) kapott bármilyen okból az első szűrővizsgálatot megelőző 8 héten belül
• Bármilyen monoklonális antitestet (pl. rituximabot) kapott bármilyen okból az első szűrővizsgálat előtt 14 héten belül
• Kevesebb mint 4 hét minden olyan terápiás gyógyszer vagy eszköz kézhezvétele óta, amely az MHLW semmilyen indikációra nem engedélyezett, az első szűrővizsgálat előtt
• Terhes vagy szoptató
• Reproduktív potenciállal rendelkező alanyok, akik a vizsgáló megítélése szerint nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló óvintézkedéseket
• Ismert súlyos gyógyszer-túlérzékenység
• Aggályok az alanynak a protokollnak való megfeleléséért