P3-studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av AMG 531 hos trombocytopena japanska patienter med immun (idiopatisk) trombocytopen purpura

Inklusionskriterier:

• Japanska patienter med diagnosen ITP enligt de diagnostiska kriterierna som föreslagits av forskningskommittén för idiopatiska hematopoetiska störningar vid ministeriet för hälsa, arbete och välfärd [MHLW] (reviderad 1990) minst 6 månader före det första screeningbesöket
• Medelvärdet av de 3 schemalagda trombocytantal som tas vid de schemalagda besöken under screeningsperioden måste vara ≤ 30 x 10^9/L, utan individuellt antal > 35 x 10^9/L
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus på 0 till 2
• Försökspersoner måste vara ≥ 20 år gamla vid tidpunkten för erhållande av det informerade samtycket
• Har fått minst 1 tidigare behandling för ITP
• Om känd Helicobacter pylori-positiv, efter att ha avslutat en behandlingskur med Helicobacter pylori-utrotningsterapi minst 12 veckor före det första screeningbesöket
• Ett hemoglobinvärde som tas vid planerat besök under screeningsperioden måste vara ≥ 10 g/dL
• En serumkreatininkoncentration som tas vid planerat besök under screeningsperioden måste vara ≤ 2 mg/dL
• Adekvat leverfunktion, vilket framgår av ett totalt bilirubin som tagits vid planerat besök under screeningsperioden ≤ 1,5 gånger den övre gränsen för normalintervallet (förutom för patienter med en bekräftad diagnos av Gilberts sjukdom) eller ett alaninaminotransferas och aspartataminotransferas som tas vid screeningbesöket ≤ 3 gånger av den övre gränsen för normalområdet

Exklusions kriterier:

• Någon känd historia av benmärgsstamcellstörning. Eventuella onormala benmärgsfynd förutom de som är typiska för ITP.
• Alla aktiva maligniteter. Om tidigare cancer anamnes än basalcellscancer eller livmoderhalscancer in situ, ingen behandling eller aktiv sjukdom inom 5 år före det första screeningbesöket.
• Dokumenterad diagnos av arteriell trombos (t.ex. stroke, övergående ischemisk attack eller hjärtinfarkt); anamnes på venös trombos (t.ex. djup ventrombos, lungemboli) och fått antikoagulationsbehandling vid det första screeningbesöket.
• Dokumenterad diagnos av antifosfolipidantikroppssyndrom
• Får för närvarande någon behandling för ITP förutom orala kortikosteroider, azatioprin och/eller danazol administrerade i en konstant dos och schema från minst 4 veckor före det första screeningbesöket
• Fick intravenöst immunglobulin, anti-D immunglobulin eller något läkemedel som administrerats för att öka antalet trombocyter (t.ex. immunsuppressiva medel förutom azatioprin) inom 2 veckor före det första screeningbesöket
• Har genomgått en splenektomi av någon anledning inom 12 veckor före första screeningbesöket
• Tidigare eller nuvarande deltagande i någon studie som utvärderar pegacaristim (polyetylenglykolkonjugerad rekombinant human megakaryocyttillväxt- och utvecklingsfaktor, KRN9000), Eltrombopag (SB 497115), rekombinant humant trombopoietin, AMG 531 eller annan Mpl-stimuleringsprodukt
• Fick hematopoetiska tillväxtfaktorer (t.ex. granulocytkolonistimulerande faktor, makrofagkolonistimulerande faktor, erytropoietin, interleukin 11) av någon anledning inom 4 veckor före det första screeningbesöket
• Fick alla medel mot malignitet (t.ex. cyklofosfamid, 6 merkaptopurin, vinkristin, vinblastin, interferon alfa) av någon anledning inom 8 veckor före det första screeningbesöket
• Fick alla monoklonala antikroppsläkemedel (t.ex. rituximab) av någon anledning inom 14 veckor före det första screeningbesöket
• Mindre än 4 veckor sedan mottagandet av något terapeutiskt läkemedel eller enhet som inte är MHLW-godkänd för någon indikation före det första screeningbesöket
• Gravid eller ammar
• Försökspersoner med reproduktionspotential som inte använder adekvata preventivmedel, enligt utredarens bedömning
• Känd svår läkemedelsöverkänslighet
• Oro för försökspersonens efterlevnad av protokollet