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Studio sulla sicurezza degli effetti clinici e immunitari dell'inibitore della fosfodiesterasi 4 (PDE-4) nei pazienti affetti da lupus cutaneo

10 febbraio 2021 aggiornato da: NYU Langone Health

Effetti clinici e immunomodulanti del CC-10004 nel lupus eritematoso discoide

Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti clinici e immunologici dell'inibitore della fosfodiesterasi di tipo 4, CC-10004, sull'infiammazione cutanea associata al lupus eritematoso cutaneo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il lupus cutaneo discoide è la manifestazione cutanea più comune del lupus eritematoso, una malattia cronica immuno-mediata di eziologia sconosciuta. I processi immunitari alla base del lupus cutaneo rimangono in gran parte inesplorati, ma prove recenti suggeriscono un ruolo per le cellule dendritiche (DC), gli interferoni di tipo 1 (IFN) e i processi immunitari di tipo Th1. Il trattamento del lupus cutaneo rimane limitato principalmente agli antimalarici, con la talidomide come agente secondario efficace. Tuttavia, gli effetti collaterali associati a questi trattamenti sono potenzialmente problematici con l'uso cronico. Le fosfodiesterasi (PDE) sono enzimi critici che degradano il cAMP. In particolare, l'attività della PDE di tipo 4 (PDE4) si trova nelle cellule infiammatorie e immunitarie, comprese le DC. L'immunomodulatore CC-10004 è un inibitore della PDE4 con bassa tossicità dimostrata negli studi clinici di fase I e II con potenziale efficacia nel lupus cutaneo. CC-10004 è un inibitore selettivo della PDE4 ben tollerato con dimostrati effetti inibitori sulle citochine di tipo Th1 e altri mediatori dell'infiammazione ed è in fase di sviluppo per il trattamento di condizioni infiammatorie e immuno-mediate. Studi precedenti includono studi pilota sulla psoriasi e sull'asma indotto dall'esercizio, con risultati che suggeriscono l'efficacia clinica nel primo studio. Questo studio pilota in aperto della durata di 16 settimane esplorerà gli effetti clinici e di immunomodulazione del CC-10004 in 10 pazienti affetti da lupus discoide cutaneo. I pazienti che soddisfano i criteri dello studio riceveranno il farmaco per 12 settimane, seguito da un periodo di sospensione di 4 settimane. I punti temporali della visita di studio includeranno le settimane 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12 e 16, durante le quali misureremo i risultati per i parametri clinici, immunologici e di sicurezza. Per studiare i primi cambiamenti immunologici che si verificano in risposta al trattamento, eseguiremo anche biopsie cutanee dei siti lesionali alla settimana 0 e alla settimana 4 per l'analisi immunoistochimica e molecolare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Tisch Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di lupus discoide cutaneo mediante esame clinico ed istopatologico

Criteri di esclusione:

  • Lupus sistemico che coinvolge gli organi interni
  • Vasculite sistemica
  • Storia di altri processi patologici clinicamente significativi
  • Storia di HIV, epatite B o C
  • Uso concomitante di terapia immunomodulante
  • Evidenza di tubercolosi trattata in modo incompleto
  • Femmina incinta o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Apremilast
CC-10004 20 mg due volte al giorno per via orale per 12 settimane, seguito da un periodo di washout di 4 settimane e valutazione finale
Droga: CC-10004
20 mg due volte al giorno per via orale per 12 settimane, seguite da un periodo di sospensione di 4 settimane e valutazione finale
Altri nomi:
  • Apremilast

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cutaneous LE Diseases Area and Severity Index (CLASI) Punteggio basato sull'entità dei sintomi
Lasso di tempo: 16 settimane

Per valutare la risposta clinica dei pazienti affetti da lupus cutaneo a CC-10004. Da J Invest Dermatol. 2005 novembre; 125(5): 889-894.doi: 10.1111/j.0022-202X.2005.23889.x:

Il CLASI si compone di due partiture. Uno riassume l'attività della malattia su una scala da 0 a 30, un punteggio più alto si traduce in una malattia più grave. Il secondo è una misura del danno arrecato dalla malattia su una scala da 0 a 30, un punteggio più alto si traduce in una malattia più grave. L'attività viene valutata sulla base di eritema, desquamazione/ipercheratosi, coinvolgimento della membrana mucosa, perdita di capelli acuta e alopecia non cicatriziale. Il danno viene valutato in termini di depigmentazione e cicatrizzazione, compresa l'alopecia cicatriziale. Ogni punteggio è riportato separatamente. Le misure di risultato sono riportate per ogni punto temporale per ogni soggetto a causa del basso numero di iscrizioni.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice dermatologico della qualità della vita (DQLI)
Lasso di tempo: 16 settimane
  1. Valutare la sicurezza clinica di CC-10004 nei pazienti affetti da lupus cutaneo
  2. Determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari della pelle

  3. Per determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari nel sangue

    1. in vivo
    2. in vitro
  4. Per determinare l'effetto di CC-10004 sulla qualità della vita e misure di esito psicologico
16 settimane
Criteri terminologici comuni per gli eventi avversi v3.0 (CTCAE)
Lasso di tempo: Settimane 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 16
  1. Valutare la sicurezza clinica di CC-10004 nei pazienti affetti da lupus cutaneo
  2. Determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari della pelle

  3. Per determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari nel sangue

    1. in vivo
    2. in vitro
  4. Per determinare l'effetto di CC-10004 sulla qualità della vita e misure di esito psicologico
Settimane 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 16
Livelli di cellule dendritiche plasmacitoidi dermiche e circolanti
Lasso di tempo: Settimane 0, 4 (cutanea e circolante); settimana 12 (solo circolante)
Settimane 0, 4 (cutanea e circolante); settimana 12 (solo circolante)
Livelli di cellule regolatorie del sangue cutaneo e circolante T
Lasso di tempo: Settimane 0, 4 (cutanea e sangue); Settimana 12 (solo sangue)
  1. Valutare la sicurezza clinica di CC-10004 nei pazienti affetti da lupus cutaneo
  2. Determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari della pelle

  3. Per determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari nel sangue

    1. in vivo
    2. in vitro
  4. Per determinare l'effetto di CC-10004 sulla qualità della vita e misure di esito psicologico
Settimane 0, 4 (cutanea e sangue); Settimana 12 (solo sangue)
Livelli plasmatici di citochine
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 12
  1. Valutare la sicurezza clinica di CC-10004 nei pazienti affetti da lupus cutaneo
  2. Determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari della pelle

  3. Per determinare l'effetto di CC-10004 sui parametri immunitari nel sangue

    1. in vivo
    2. in vitro
  4. Per determinare l'effetto di CC-10004 sulla qualità della vita e misure di esito psicologico
Settimane 0, 4, 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Collaboratori

Celgene Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: Andrew G Franks, Jr., MD, NYU Langone Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 agosto 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2008

Primo Inserito (STIMA)

3 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 07-580

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Dati/documenti di studio

  1. Rapporto di studio clinico
    Identificatore informazioni: PMID: 23134988
    Commenti informativi:

    Apremilast per il lupus eritematoso discoide: risultati di uno studio pilota di fase 2, in aperto, a braccio singolo. De Souza A, Strober BE, Merola JF, Oliver S, Franks AG Jr.

    J Droga Dermatol. 2012 ottobre;11(10):1224-6. PMID: 23134988

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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