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Studio di fase 3 sul rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) rispetto a Cystagon® in pazienti con cistinosi

25 novembre 2024 aggiornato da: Amgen

Uno studio farmacocinetico e farmacodinamico incrociato randomizzato per determinare la sicurezza e l'efficacia delle capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103), rispetto a Cystagon® in pazienti con cistinosi nefropatica

La cistinosi è una malattia ereditaria che, se non trattata, provoca insufficienza renale già nella prima decade di vita. L'attuale terapia in commercio è il Cystagon® (cisteamina bitartrato) che deve essere assunto ogni sei ore per il resto della vita del paziente per prevenire le complicanze della cistinosi. RP103 è una formulazione di cisteamina bitartrato che viene studiata per vedere se può essere somministrata meno frequentemente, una volta ogni 12 ore, e avere risultati simili a Cystagon® quattro volte al giorno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, randomizzato, cross-over per determinare se il trattamento allo stato stazionario, due volte al giorno con le capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) determina una deplezione comparabile della cistina dei globuli bianchi (WBC) livelli rispetto all'attuale trattamento quattro volte al giorno con cisteamina. Comporterà fino a 20 visite cliniche più l'uso domestico intermittente dell'RP103. La maggior parte di queste visite cliniche avviene in gruppi di 3-4 giorni consecutivi. Ai pazienti idonei verrà offerto l'arruolamento in uno studio di follow-up a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
      • Montpellier, Francia
        • Villeneuve-Lapeyronie Hospital
      • Paris, Francia
        • Necker Hospital
      • Paris, Francia
        • Robert Debre Hospital
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Radboud University Nijmegen Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical School
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (formerly Children's Memorial Hospital)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti maschi e femmine devono avere cistinosi nefropatica.
  • I soggetti devono assumere una dose stabile di Cystagon® sufficiente a mantenere il livello di cistina nei globuli bianchi (WBC) a ≤ 1,0 nmol/mezza cistina/mg di proteina.
  • I soggetti devono essere in grado di deglutire la loro capsula Cystagon® tipicamente somministrata con la capsula intatta.
  • Negli ultimi 6 mesi, nessun cambiamento clinicamente significativo della funzionalità epatica [cioè, ALT, AST, bilirubina totale] e della funzione renale [cioè, GFR stimato] allo screening come determinato dallo sperimentatore.
  • Soggetti con una GFR stimata (corretta per la superficie corporea) > 30 ml/min/1,73 m2.
  • Soggetti di sesso femminile sessualmente attivi in ​​età fertile (ovvero, non sterili chirurgicamente [legatura delle tube, isterectomia o ovariectomia bilaterale] o almeno 2 anni naturalmente in postmenopausa) devono accettare di utilizzare la stessa forma accettabile di contraccezione dallo screening fino al completamento dello studio.
  • I soggetti devono essere disposti e in grado di rispettare le restrizioni e i requisiti dello studio.
  • I soggetti o i loro genitori o tutori devono fornire il consenso informato scritto e il consenso (ove applicabile) prima della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Età del soggetto < 6 anni o peso del soggetto < 21 kg.
  • - Soggetti con una storia nota, attualmente delle seguenti condizioni o altri problemi di salute che rendono, a parere dello sperimentatore, non sicura la loro partecipazione: malattia infiammatoria intestinale (se attualmente attiva) o che hanno subito una precedente resezione dell'intestino tenue; Malattie cardiache (ad es. infarto miocardico, insufficienza cardiaca, aritmie o ipertensione scarsamente controllata) 90 giorni prima dello Screening; disturbo emorragico attivo 90 giorni prima dello screening; Malattia maligna negli ultimi 2 anni.
  • Pazienti con un livello di emoglobina <10 g/dL allo screening o un livello che, a parere dello sperimentatore, rende pericolosa la partecipazione del soggetto.
  • Soggetti che ricevono qualsiasi forma di farmaco con cisteamina attraverso un tubo gastrico.
  • Soggetti che stanno ricevendo dialisi di mantenimento o che hanno avuto un trapianto di rene.
  • Soggetti che sono in un elenco attivo di trapianto di rene o che stanno pianificando di ricevere un trapianto di rene entro 3 mesi dallo screening.
  • Soggetti con nota ipersensibilità alla cisteamina o alla penicillamina.
  • Soggetti di sesso femminile che stanno allattando, stanno pianificando una gravidanza, sono noti o sospetti di essere in stato di gravidanza o hanno uno screening sierologico positivo per la gravidanza.
  • Soggetti che hanno effettuato una donazione di sangue entro 30 giorni dallo screening.
  • Soggetti che, a giudizio dello Sperimentatore, non sono in grado o disposti a rispettare il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RP103Q12H
Droga: Capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103)

Periodo 1 (Settimane 4, 5, 6) o Periodo 2 (Settimane 7, 8, 9); Passaggio immediato al trattamento opposto rispetto a quello assunto durante il Periodo 1:

Ogni 12 ore, fornito in capsule da 75 e 25 mg/Durata del trattamento: 3 settimane
Comparatore attivo: Cystagon® Q6H
Droga: Cystagon® (cisteamina bitartrato)

Periodo di rodaggio (settimane 1, 2, 3) e Periodo 1 (settimane 4, 5, 6) o Periodo 2 (settimane 7, 8, 9); Passaggio immediato al trattamento opposto rispetto a quello assunto durante il Periodo 1:

Ogni 6 ore, fornito in capsule da 150 e 50 mg/Durata del trattamento: 3 settimane per ogni periodo utilizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
I livelli di cistina dei globuli bianchi allo stato stazionario di RP103 rispetto a Cystagon®
Lasso di tempo: 4 settimane dopo che l'ultimo soggetto ha completato lo studio
4 settimane dopo che l'ultimo soggetto ha completato lo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Confronto dei profili PK della cisteamina, Cmax allo stato stazionario, tra RP103 e Cystagon®.
Lasso di tempo: 4 settimane dopo che l'ultimo soggetto ha completato lo studio
4 settimane dopo che l'ultimo soggetto ha completato lo studio
Confronto dei profili PK della cisteamina, Tmax allo stato stazionario, tra RP103 e Cystagon®.
Lasso di tempo: 4 settimane dopo che l'ultimo soggetto ha completato lo studio
4 settimane dopo che l'ultimo soggetto ha completato lo studio
Confronto dei profili PK della cisteamina, AUC(0-t), tra RP103 e Cystagon®.
Lasso di tempo: 6 ore dopo la somministrazione di Cystagon®; 12 ore dopo la somministrazione di RP103.
6 ore dopo la somministrazione di Cystagon®; 12 ore dopo la somministrazione di RP103.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2009

Primo Inserito (Stimato)

23 ottobre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP103-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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