Fase 3-undersøgelse af cysteaminbitartrat forsinket frigivelse (RP103) sammenlignet med Cystagon® hos patienter med cystinose

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner skal have nefropatisk cystinose.
• Forsøgspersoner skal have en stabil dosis af Cystagon®, der er tilstrækkelig til at opretholde deres cystinniveau af hvide blodlegemer (WBC) på ≤ 1,0 nmol/halvt cystin/mg protein.
• Forsøgspersoner skal være i stand til at sluge deres typisk administrerede Cystagon®-kapsel med kapslen intakt.
• Inden for de sidste 6 måneder, ingen klinisk signifikant ændring i leverfunktion [dvs. ALT, AST, total bilirubin] og nyrefunktion [dvs. estimeret GFR] ved screening som bestemt af investigator.
• Forsøgspersoner med en estimeret GFR (korrigeret for kropsoverfladeareal) > 30 ml/min/1,73 m2.
• Seksuelt aktive kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller mindst 2 år naturligt postmenopausal) skal acceptere at bruge den samme acceptable form for prævention fra screening gennem afslutning af undersøgelsen.
• Fagene skal være villige og i stand til at overholde studiets begrænsninger og krav.
• Forsøgspersoner eller deres eller deres forælder eller værge skal give skriftligt informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) før deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonens alder < 6 år eller forsøgspersonens vægt < 21 kg.
• Forsøgspersoner med en kendt historie, i øjeblikket med følgende tilstande eller andre helbredsproblemer, der gør det, efter investigatorens mening, usikkert for dem at deltage: inflammatorisk tarmsygdom (hvis aktuelt aktiv) eller har haft tidligere resektion af tyndtarmen; Hjertesygdomme (f.eks. myokardieinfarkt, hjertesvigt, arytmier eller dårligt kontrolleret hypertension) 90 dage før screening; Aktiv blødningsforstyrrelse 90 dage før screening; Ondartet sygdom inden for de sidste 2 år.
• Patienter med et hæmoglobinniveau < 10 g/dL ved screening eller et niveau, der efter investigators vurdering gør det usikkert for forsøgspersonen at deltage.
• Forsøgspersoner, der modtager nogen form for cysteaminmedicin gennem en mavesonde.
• Personer, der er i vedligeholdelsesdialyse, eller som har fået foretaget en nyretransplantation.
• Forsøgspersoner, der er på en aktiv nyretransplantationsliste, eller som planlægger at modtage en nyretransplantation inden for 3 måneder efter screening.
• Personer med kendt overfølsomhed over for cysteamin eller penicillamin.
• Kvindelige forsøgspersoner, der ammer, planlægger en graviditet, kendt eller mistænkes for at være gravid, eller som har en positiv serumgraviditetsscreening.
• Forsøgspersoner, der har givet en bloddonation inden for 30 dage efter screening.
• Forsøgspersoner, som efter efterforskerens opfattelse ikke er i stand til eller villige til at overholde protokollen.