Studie fáze 3 cysteamin bitartrátu se zpožděným uvolňováním (RP103) ve srovnání s Cystagonem® u pacientů s cystinózou

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy musí mít nefropatickou cystinózu.
• Subjekty musí dostávat stabilní dávku Cystagonu® dostatečnou k udržení hladiny cystinu v bílých krvinkách (WBC) na ≤ 1,0 nmol/poloviční cystin/mg proteinu.
• Subjekty musí být schopny spolknout svou typicky podávanou kapsli Cystagon® s neporušenou kapslí.
• Během posledních 6 měsíců nedošlo k žádné klinicky významné změně jaterní funkce [tj. ALT, AST, celkový bilirubin] a renální funkce [tj. odhadovaná GFR] při screeningu, jak stanovil zkoušející.
• Subjekty s odhadovanou GFR (korigovanou na tělesný povrch) > 30 ml/min/1,73 m2.
• Sexuálně aktivní ženské subjekty ve fertilním věku (tj. chirurgicky nesterilní [podvázání vejcovodů, hysterektomie nebo bilaterální ooforektomie] nebo alespoň 2 roky přirozeně postmenopauzální) musí souhlasit s používáním stejné přijatelné formy antikoncepce od Screeningu až po dokončení studie.
• Subjekty musí být ochotné a schopné dodržovat omezení a požadavky studie.
• Subjekty nebo jejich rodiče nebo opatrovníci musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (kde je to relevantní).

Kritéria vyloučení:

• Věk subjektu < 6 let nebo hmotnost subjektu < 21 kg.
• Subjekty se známou anamnézou, v současné době s následujícími stavy nebo jinými zdravotními problémy, které podle názoru výzkumníka činí účast pro ně nebezpečnou: zánětlivé onemocnění střev (pokud je aktuálně aktivní) nebo měli předchozí resekci tenkého střeva; Srdeční onemocnění (např. infarkt myokardu, srdeční selhání, arytmie nebo špatně kontrolovaná hypertenze) 90 dní před Screeningem; Aktivní porucha krvácení 90 dní před screeningem; Maligní onemocnění v posledních 2 letech.
• Pacienti s hladinou hemoglobinu < 10 g/dl při screeningu nebo hladinou, která podle názoru zkoušejícího činí pro subjekt nebezpečnou účast.
• Subjekty, které dostávají jakoukoli formu cysteaminové medikace prostřednictvím žaludeční sondy.
• Jedinci, kteří dostávají udržovací dialýzu nebo kteří podstoupili transplantaci ledvin.
• Subjekty, které jsou na seznamu aktivních transplantací ledviny nebo kteří plánují transplantaci ledviny do 3 měsíců od screeningu.
• Subjekty se známou přecitlivělostí na cysteamin nebo penicilamin.
• Subjekty, které kojí, plánují těhotenství, otěhotněly nebo u nich existuje podezření, nebo mají pozitivní těhotenský screening v séru.
• Subjekty, které darovaly krev do 30 dnů od screeningu.
• Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny nebo ochotny protokol dodržet.