3. fázisú ciszteamin-bitartarát késleltetett felszabadulású (RP103) vizsgálata a Cystagon®-hoz képest cisztinózisban szenvedő betegeknél
2017. április 11. frissítette: Horizon Pharma USA, Inc.
Véletlenszerű, keresztezett farmakokinetikai és farmakodinámiás vizsgálat a ciszteamin-bitartarát késleltetett hatóanyag-leadású kapszulák (RP103) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására, a Cystagon®-hoz képest nephropathiás cisztinózisban szenvedő betegeknél
A cisztinózis egy örökletes betegség, amely kezelés hiányában már az élet első évtizedében veseelégtelenséget okoz.
A jelenleg forgalomba hozott terápia a Cystagon® (ciszteamin-bitartarát), amelyet hat óránként kell bevenni a beteg hátralévő életében a cisztinózis szövődményeinek megelőzése érdekében.
Az RP103 egy ciszteamin-bitartarát készítmény, amelyet tanulmányoznak, hogy kiderüljön, ritkábban, 12 óránként egyszer adható-e be, és hasonló eredményeket érhet el, mint a napi négyszeri Cystagon®.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, nyílt elrendezésű, randomizált, keresztezett vizsgálat annak meghatározására, hogy az egyensúlyi állapotú, napi kétszeri ciszteamin-bitartarát késleltetett felszabadulású kapszulákkal (RP103) végzett kezelés a fehérvérsejtek (WBC) cisztinjének hasonló kimerülését eredményezi-e. szintje a meglévő napi négyszeri ciszteamin kezeléshez képest.
Ez akár 20 klinikai látogatást, valamint az RP103 időszakos otthoni használatát is magában foglalja.
A legtöbb ilyen klinikai látogatás 3-4 egymást követő napos csoportokban történik.
A jogosult betegeket felajánlják egy hosszú távú követési vizsgálatba.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
43
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University Medical School
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Formerly Children's Memorial Hospital)
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Franciaország
- Villeneuve-Lapeyronie Hospital
-
Paris, Franciaország
- Necker Hospital
-
Paris, Franciaország
- Robert Debré Hospital
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia
- Radboud University Nijmegen Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A férfi és női alanyoknak nephropathiás cisztinózisban kell szenvedniük.
- Az alanyoknak stabil adag Cystagon®-t kell kapniuk, amely elegendő ahhoz, hogy fehérvérsejt-cisztinszintjüket ≤ 1,0 nmol/fél cisztin/mg fehérje szinten tartsák.
- Az alanyoknak képesnek kell lenniük a tipikusan beadott Cystagon® kapszulájuk ép kapszulával történő lenyelésére.
- Az elmúlt 6 hónapban nem történt klinikailag szignifikáns változás a májfunkcióban [azaz ALT, AST, összbilirubin] és a vesefunkcióban [azaz a becsült GFR] a szűrés során, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
- Olyan alanyok, akiknek a becsült GFR (testfelszínre korrigálva) > 30 ml/perc/1,73 m2.
- A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív női alanyoknak (azaz nem műtétileg sterilek [petevezeték lekötése, méheltávolítás vagy bilaterális peteeltávolítás] vagy legalább 2 év természetes posztmenopauzás) bele kell állapodniuk abba, hogy a szűréstől a vizsgálat befejezéséig ugyanazt az elfogadható fogamzásgátlási formát használják.
- Az alanyoknak hajlandónak és képesnek kell lenniük megfelelni a tanulmányi korlátozásoknak és követelményeknek.
- A vizsgálatban való részvétel előtt az alanyoknak vagy szüleiknek vagy gyámjuknak írásos beleegyezését és beleegyezését kell adniuk (adott esetben).
Kizárási kritériumok:
- Az alany életkora < 6 év, vagy az alany súlya < 21 kg.
- Olyan alanyok, akiknek ismert a kórtörténete, jelenleg a következő állapotok vagy egyéb egészségügyi problémák, amelyek miatt a vizsgáló véleménye szerint nem biztonságos a részvétel: gyulladásos bélbetegség (ha jelenleg aktív) vagy korábban vékonybél-reszekción esett át; Szívbetegség (pl. szívinfarktus, szívelégtelenség, szívritmuszavarok vagy rosszul kontrollált magas vérnyomás) 90 nappal a szűrés előtt; Aktív vérzési rendellenesség 90 nappal a szűrés előtt; Rosszindulatú betegség az elmúlt 2 évben.
- Azok a betegek, akiknek hemoglobinszintje < 10 g/dl a szűréskor, vagy olyan szint, amely a vizsgáló véleménye szerint az alany számára nem biztonságos.
- Olyan alanyok, akik gyomorszondán keresztül bármilyen ciszteamin gyógyszert kapnak.
- Fenntartó dialízisben részesülő vagy veseátültetésen átesett alanyok.
- Azok az alanyok, akik aktív veseátültetési listán szerepelnek, vagy akik veseátültetést terveznek a szűrést követő 3 hónapon belül.
- A ciszteaminra vagy penicillaminra ismert túlérzékenységben szenvedő alanyok.
- Női alanyok, akik szoptatnak, terhességet terveznek, ismert vagy gyaníthatóan terhesek, vagy pozitív szérumterhességi szűréssel rendelkeznek.
- Azok az alanyok, akik a szűrést követő 30 napon belül vért adtak.
- Azok az alanyok, akik a Nyomozó megítélése szerint nem képesek vagy nem akarnak megfelelni a jegyzőkönyvnek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: RP103 Q12H
|
1. időszak (4., 5., 6. hét) vagy 2. időszak (7., 8., 9. hét); Azonnali átállás ellentétes kezelésre, mint az 1. periódusban: 12 óránként, 75 és 25 mg-os kapszulákban/kezelés időtartama: 3 hét |
|
Aktív összehasonlító: Cystagon® Q6H
|
Befutási időszak (1., 2., 3. hét) és 1. időszak (4., 5., 6. hét) vagy 2. időszak (7., 8., 9. hét); Azonnali átállás ellentétes kezelésre, mint az 1. periódusban: 6 óránként, 150 és 50 mg-os kapszulákban/kezelés időtartama: 3 hét minden alkalmazási időszakonként |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az RP103 állandó állapotú fehérvérsejt cisztinszintje a Cystagon®-hoz képest
Időkeret: 4 héttel azután, hogy az utolsó alany befejezte a vizsgálatot
|
4 héttel azután, hogy az utolsó alany befejezte a vizsgálatot
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A ciszteamin PK profilok összehasonlítása, az állandósult Cmax, az RP103 és a Cystagon® között.
Időkeret: 4 héttel azután, hogy az utolsó alany befejezte a vizsgálatot
|
4 héttel azután, hogy az utolsó alany befejezte a vizsgálatot
|
|
A ciszteamin PK profilok összehasonlítása, az állandósult állapotú Tmax, az RP103 és a Cystagon® között.
Időkeret: 4 héttel azután, hogy az utolsó alany befejezte a vizsgálatot
|
4 héttel azután, hogy az utolsó alany befejezte a vizsgálatot
|
|
A ciszteamin PK profilok összehasonlítása, AUC(0-t), az RP103 és a Cystagon® között.
Időkeret: 6 órával a Cystagon® adagolása után; 12 órával az RP103 adagolása után.
|
6 órával a Cystagon® adagolása után; 12 órával az RP103 adagolása után.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. október 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. október 22.
Első közzététel (Becslés)
2009. október 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. május 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 11.
Utolsó ellenőrzés
2017. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RP103-03
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .