Estudio de fase 3 de liberación retardada de bitartrato de cisteamina (RP103) en comparación con Cystagon® en pacientes con cistinosis

Criterios de inclusión:

• Los sujetos masculinos y femeninos deben tener cistinosis nefropática.
• Los sujetos deben recibir una dosis estable de Cystagon® suficiente para mantener el nivel de cistina de sus glóbulos blancos (WBC) en ≤ 1,0 nmol/mitad de cistina/mg de proteína.
• Los sujetos deben poder tragar la cápsula de Cystagon® normalmente administrada con la cápsula intacta.
• En los últimos 6 meses, ningún cambio clínicamente significativo en la función hepática [es decir, ALT, AST, bilirrubina total] y función renal [es decir, GFR estimado] en la selección según lo determinado por el investigador.
• Sujetos con una TFG estimada (corregida por el área de superficie corporal) > 30 ml/min/1,73 m2.
• Las mujeres sexualmente activas en edad fértil (es decir, no estériles quirúrgicamente [ligadura de trompas, histerectomía u ovariectomía bilateral] o al menos 2 años posmenopáusicas naturales) deben aceptar utilizar la misma forma aceptable de anticoncepción desde la selección hasta la finalización del estudio.
• Los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las restricciones y requisitos del estudio.
• Los sujetos o sus padres o tutores deben proporcionar un consentimiento informado por escrito y asentimiento (cuando corresponda) antes de participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

• Edad del sujeto < 6 años o peso del sujeto < 21 kg.
• Sujetos con antecedentes conocidos, actualmente de las siguientes condiciones u otros problemas de salud que hacen que, en opinión del investigador, no sea seguro para ellos participar: enfermedad inflamatoria intestinal (si actualmente está activa) o han tenido una resección previa del intestino delgado; Enfermedad cardíaca (p. ej., infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, arritmias o hipertensión mal controlada) 90 días antes de la Selección; Trastorno hemorrágico activo 90 días antes de la selección; Enfermedad maligna en los últimos 2 años.
• Pacientes con un nivel de hemoglobina < 10 g/dl en la selección o un nivel que, en opinión del investigador, hace que la participación del sujeto no sea segura.
• Sujetos que reciben cualquier forma de medicación con cisteamina a través de una sonda gástrica.
• Sujetos que estén recibiendo diálisis de mantenimiento o que hayan tenido un trasplante de riñón.
• Sujetos que están en una lista activa de trasplante de riñón o que planean recibir un trasplante de riñón dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
• Sujetos con hipersensibilidad conocida a la cisteamina o penicilamina.
• Sujetos femeninos que están amamantando, planeando un embarazo, que se sabe o se sospecha que están embarazadas, o tienen una prueba de embarazo en suero positiva.
• Sujetos que hayan realizado una donación de sangre dentro de los 30 días posteriores a la selección.
• Sujetos que, en opinión del Investigador, no pueden o no quieren cumplir con el protocolo.