Phase-3-Studie mit Cysteaminbitartrat mit verzögerter Freisetzung (RP103) im Vergleich zu Cystagon® bei Patienten mit Cystinose

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Probanden müssen an nephropathischer Cystinose leiden.
• Die Probanden müssen eine stabile Cystagon®-Dosis erhalten, die ausreicht, um ihren Cystinspiegel in den weißen Blutkörperchen (WBC) auf ≤ 1,0 nmol/Halbcystin/mg Protein zu halten.
• Die Probanden müssen in der Lage sein, ihre normalerweise verabreichte Cystagon®-Kapsel mit intakter Kapsel zu schlucken.
• Keine klinisch signifikante Veränderung der Leberfunktion [d. h. ALT, AST, Gesamtbilirubin] und der Nierenfunktion [d. h. geschätzte GFR] innerhalb der letzten 6 Monate beim Screening, wie vom Prüfarzt festgestellt.
• Patienten mit einer geschätzten GFR (korrigiert für die Körperoberfläche) > 30 ml/min/1,73 m2.
• Sexuell aktive weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (d. h. nicht chirurgisch steril [Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie] oder mindestens 2 Jahre natürlich postmenopausal) müssen zustimmen, dieselbe akzeptable Form der Empfängnisverhütung vom Screening bis zum Abschluss der Studie zu verwenden.
• Die Probanden müssen bereit und in der Lage sein, die Studienbeschränkungen und -anforderungen einzuhalten.
• Die Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) abgeben.

Ausschlusskriterien:

• Alter des Probanden < 6 Jahre alt oder Gewicht des Probanden < 21 kg.
• Probanden mit bekannter Vorgeschichte, derzeit mit den folgenden Erkrankungen oder anderen Gesundheitsproblemen, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme für sie unsicher machen: entzündliche Darmerkrankung (falls derzeit aktiv) oder vorherige Resektion des Dünndarms; Herzerkrankungen (z. B. Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, Arrhythmien oder schlecht eingestellter Bluthochdruck) 90 Tage vor dem Screening; Aktive Blutgerinnungsstörung 90 Tage vor dem Screening; Bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 2 Jahre.
• Patienten mit einem Hämoglobinspiegel < 10 g/dL beim Screening oder einem Spiegel, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Probanden unsicher macht.
• Probanden, die irgendeine Form von Cysteamin-Medikamenten über eine Magensonde erhalten.
• Patienten, die eine Erhaltungsdialyse erhalten oder eine Nierentransplantation hatten.
• Probanden, die auf einer aktiven Nierentransplantationsliste stehen oder die planen, innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening eine Nierentransplantation zu erhalten.
• Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Cysteamin oder Penicillamin.
• Weibliche Probanden, die stillen, eine Schwangerschaft planen, bekannt oder vermutet schwanger sind oder einen positiven Serum-Schwangerschafts-Screen haben.
• Probanden, die innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine Blutspende gemacht haben.
• Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder willens sind, das Protokoll einzuhalten.