Fase 3-studie av cysteaminbitartrat forsinket frigjøring (RP103) sammenlignet med Cystagon® hos pasienter med cystinose

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner må ha nefropatisk cystinose.
• Forsøkspersonene må ha en stabil dose av Cystagon® tilstrekkelig til å opprettholde cystinnivået i hvite blodlegemer (WBC) på ≤ 1,0 nmol/halvcystin/mg protein.
• Pasienter må kunne svelge den typisk administrerte Cystagon®-kapselen med kapselen intakt.
• I løpet av de siste 6 månedene, ingen klinisk signifikant endring i leverfunksjon [dvs. ALAT, ASAT, total bilirubin] og nyrefunksjon [dvs. estimert GFR] ved screening som bestemt av etterforskeren.
• Personer med en estimert GFR (korrigert for kroppsoverflate) > 30 ml/min/1,73 m2.
• Seksuelt aktive kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller minst 2 år naturlig postmenopausal) må samtykke i å bruke den samme akseptable prevensjonsformen fra screening gjennom fullføring av studien.
• Fagene må være villige og i stand til å overholde studierestriksjonene og kravene.
• Forsøkspersonene eller deres eller deres foreldre eller foresatte må gi skriftlig informert samtykke og samtykke (der det er aktuelt) før deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøkspersonens alder < 6 år eller forsøkspersonens vekt < 21 kg.
• Personer med en kjent historie, for tiden med følgende tilstander eller andre helseproblemer som gjør det, etter etterforskerens oppfatning, utrygt for dem å delta: inflammatorisk tarmsykdom (hvis aktiv) eller har hatt tidligere reseksjon av tynntarm; Hjertesykdom (f.eks. hjerteinfarkt, hjertesvikt, arytmier eller dårlig kontrollert hypertensjon) 90 dager før screening; Aktiv blødningsforstyrrelse 90 dager før screening; Ondartet sykdom de siste 2 årene.
• Pasienter med hemoglobinnivå < 10 g/dL ved screening eller et nivå som etter utrederens vurdering gjør det utrygt for forsøkspersonen å delta.
• Personer som mottar noen form for cysteaminmedisin gjennom en magesonde.
• Personer som får vedlikeholdsdialyse eller som har gjennomgått en nyretransplantasjon.
• Personer som er på en aktiv nyretransplantasjonsliste eller som planlegger å motta en nyretransplantasjon innen 3 måneder etter screening.
• Personer med kjent overfølsomhet overfor cysteamin eller penicillamin.
• Kvinnelige forsøkspersoner som ammer, planlegger en graviditet, kjent eller mistenkt for å være gravide, eller som har en positiv serumgraviditetsskjerm.
• Personer som har gitt blod innen 30 dager etter screening.
• Forsøkspersoner som etter etterforskeren ikke er i stand til eller villige til å følge protokollen.