Étude de phase 3 sur la libération retardée de bitartrate de cystéamine (RP103) par rapport à Cystagon® chez des patients atteints de cystinose

Critère d'intégration:

• Les sujets masculins et féminins doivent avoir une cystinose néphropathique.
• Les sujets doivent recevoir une dose stable de Cystagon® suffisante pour maintenir leur taux de cystine dans les globules blancs (WBC) à ≤ 1,0 nmol/demi-cystine/mg de protéine.
• Les sujets doivent être capables d'avaler leur capsule Cystagon® généralement administrée avec la capsule intacte.
• Au cours des 6 derniers mois, aucun changement cliniquement significatif de la fonction hépatique [c'est-à-dire ALT, AST, bilirubine totale] et de la fonction rénale [c'est-à-dire DFG estimé] lors du dépistage, tel que déterminé par l'investigateur.
• Sujets avec un GFR estimé (corrigé pour la surface corporelle) > 30 mL/min/1,73 m2.
• Les sujets féminins sexuellement actifs en âge de procréer (c'est-à-dire non chirurgicalement stériles [ligature des trompes, hystérectomie ou ovariectomie bilatérale] ou au moins 2 ans naturellement ménopausés) doivent accepter d'utiliser la même forme de contraception acceptable du dépistage jusqu'à la fin de l'étude.
• Les sujets doivent être disposés et capables de se conformer aux restrictions et aux exigences de l'étude.
• Les sujets ou leurs parents ou tuteurs doivent fournir par écrit leur consentement éclairé et leur assentiment (le cas échéant) avant de participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

• Âge du sujet < 6 ans ou poids du sujet < 21 kg.
• Sujets ayant des antécédents connus, actuellement des conditions suivantes ou d'autres problèmes de santé qui, de l'avis de l'investigateur, rendent leur participation dangereuse : maladie inflammatoire de l'intestin (si active) ou ayant déjà subi une résection de l'intestin grêle ; Maladie cardiaque (par exemple, infarctus du myocarde, insuffisance cardiaque, arythmies ou hypertension mal contrôlée) 90 jours avant le dépistage ; Trouble hémorragique actif 90 jours avant le dépistage ; Maladie maligne au cours des 2 dernières années.
• Patients avec un taux d'hémoglobine < 10 g/dL au dépistage ou un taux qui, de l'avis de l'investigateur, rend la participation du sujet dangereuse.
• Sujets recevant toute forme de médicament à base de cystéamine par sonde gastrique.
• Sujets sous dialyse d'entretien ou ayant subi une greffe de rein.
• Sujets qui figurent sur une liste active de greffe de rein ou qui prévoient de recevoir une greffe de rein dans les 3 mois suivant le dépistage.
• Sujets présentant une hypersensibilité connue à la cystéamine ou à la pénicillamine.
• Sujets féminins qui allaitent, planifient une grossesse, sont connus ou suspectés d'être enceintes, ou ont un dépistage de grossesse sérique positif.
• Sujets qui ont fait un don de sang dans les 30 jours suivant le dépistage.
• Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas capables ou désireux de se conformer au protocole.