Kolmannen vaiheen tutkimus kysteamiinibitartraatin viivästyneestä vapautumisesta (RP103) verrattuna Cystagoniin® kystinoosipotilailla
tiistai 11. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Horizon Pharma USA, Inc.
Satunnaistettu, ristikkäinen farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus kysteamiinibitartraattia viivästetysti vapauttavien kapseleiden (RP103) turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi verrattuna Cystagoniin® potilailla, joilla on nefropaattinen kystinoosi
Kystinoosi on perinnöllinen sairaus, joka hoitamattomana johtaa munuaisten vajaatoimintaan jo ensimmäisellä vuosikymmenellä.
Tällä hetkellä markkinoitu hoito on Cystagon® (kysteamiinibitartraatti), joka on otettava kuuden tunnin välein potilaan loppuelämän ajan kystinoosin komplikaatioiden estämiseksi.
RP103 on kysteamiinibitartraatin formulaatio, jota tutkitaan sen selvittämiseksi, voidaanko sitä antaa harvemmin, kerran 12 tunnin välein ja jolla on samanlaiset tulokset kuin neljä kertaa päivässä Cystagon®:lla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, satunnaistettu, ristikkäinen tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää, johtaako vakaan tilan hoito kahdesti päivässä kysteamiinibitartraatin viivästyneen vapautumisen kapseleilla (RP103) vastaavaan valkosolujen (WBC) kystiinin vähenemiseen. verrattuna nykyiseen neljä kertaa päivässä suoritettuun kysteamiinihoitoon.
Siihen sisältyy jopa 20 klinikkakäyntiä sekä RP103:n ajoittaista kotikäyttöä.
Suurin osa näistä klinikkakäynneistä tapahtuu 3-4 peräkkäisen päivän ryhmissä.
Tukikelpoisille potilaille tarjotaan ilmoittautumista pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
43
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat
- Radboud University Nijmegen Medical Center
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Hospices Civils de Lyon
-
Montpellier, Ranska
- Villeneuve-Lapeyronie Hospital
-
Paris, Ranska
- Necker Hospital
-
Paris, Ranska
- Robert Debre Hospital
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University Medical School
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Formerly Children's Memorial Hospital)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehillä ja naisilla on oltava nefropaattinen kystinoosi.
- Potilaiden on saatava vakaa Cystagon®-annos, joka on riittävä pitämään heidän valkosolujen (WBC) kystiinitasonsa ≤ 1,0 nmol/puolikystiini/mg proteiinia.
- Potilaiden on kyettävä nielemään tyypillisesti annettu Cystagon®-kapseli kapseli ehjänä.
- Viimeisten 6 kuukauden aikana tutkijan määrittämän seulonnan aikana ei kliinisesti merkittäviä muutoksia maksan toiminnassa [eli ALAT:ssa, ASAT:ssa, kokonaisbilirubiinissa] eikä munuaisten toiminnassa [eli arvioidussa GFR:ssä].
- Koehenkilöt, joiden arvioitu GFR (korjattu kehon pinta-alalla) > 30 ml/min/1,73 m2.
- Hedelmällisessä iässä olevien seksuaalisesti aktiivisten naishenkilöiden (eli ei kirurgisesti steriilien [munanjohtimen ligaation, kohdunpoiston tai molemminpuolisen munanpoiston poisto] tai vähintään 2 vuotta luonnollisesti postmenopausaalisten) on suostuttava käyttämään samaa hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta tutkimuksen loppuun asti.
- Tutkittavien tulee haluta ja pystyä noudattamaan opiskelurajoituksia ja -vaatimuksia.
- Tutkittavien tai heidän vanhempiensa tai huoltajiensa on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) ennen tutkimukseen osallistumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilön ikä < 6 vuotta tai paino < 21 kg.
- Koehenkilöt, joilla on tiedossa oleva historia, tällä hetkellä seuraavat sairaudet tai muut terveydelliset ongelmat, jotka tekevät heidän osallistumisestaan tutkijan mielestä epäturvallista: tulehduksellinen suolistosairaus (jos tällä hetkellä aktiivinen) tai heillä on aiemmin tehty ohutsuolen resektio; Sydänsairaus (esim. sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriöt tai huonosti hallinnassa oleva verenpainetauti) 90 päivää ennen seulontaa; Aktiivinen verenvuotohäiriö 90 päivää ennen seulontaa; Pahanlaatuinen sairaus viimeisen 2 vuoden aikana.
- Potilaat, joiden hemoglobiinitaso on < 10 g/dl seulonnassa tai taso, joka tutkijan mielestä tekee koehenkilölle vaarallisen osallistua.
- Koehenkilöt, jotka saavat kaikenlaista kysteamiinilääkitystä mahaletkun kautta.
- Potilaat, jotka saavat ylläpitodialyysihoitoa tai joille on tehty munuaissiirto.
- Koehenkilöt, joilla on aktiivinen munuaissiirtoluettelo tai jotka suunnittelevat munuaisensiirtoa 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä kysteamiinille tai penisillamiinille.
- Naishenkilöt, jotka imettävät, suunnittelevat raskautta, joiden tiedetään tai epäillään olevan raskaana tai joilla on positiivinen seerumin raskausseulonta.
- Koehenkilöt, jotka ovat luovuttaneet verta 30 päivän kuluessa seulonnasta.
- Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty tai halua noudattaa protokollaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RP103 Q12H
|
Jakso 1 (viikot 4, 5, 6) tai jakso 2 (viikot 7, 8, 9); Välitön siirtyminen vastakkaiseen hoitoon kuin jaksolla 1: 12 tunnin välein, toimitetaan 75 ja 25 mg:n kapseleissa / Hoidon kesto: 3 viikkoa |
|
Active Comparator: Cystagon® Q6H
|
Sisäänajojakso (viikot 1, 2, 3) ja jakso 1 (viikot 4, 5, 6) tai jakso 2 (viikot 7, 8, 9); Välitön siirtyminen vastakkaiseen hoitoon kuin jaksolla 1: Joka 6h, toimitetaan 150 ja 50 mg kapseleina / Hoidon kesto: 3 viikkoa jokaisella käyttöjaksolla |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
RP103:n vakaan tilan valkosolujen kystiinitasot verrattuna Cystagoniin®
Aikaikkuna: 4 viikkoa siitä, kun viimeinen koehenkilö on suorittanut tutkimuksen
|
4 viikkoa siitä, kun viimeinen koehenkilö on suorittanut tutkimuksen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kysteamiinin PK-profiilien vertailu, vakaan tilan Cmax, RP103:n ja Cystagon®:n välillä.
Aikaikkuna: 4 viikkoa siitä, kun viimeinen koehenkilö on suorittanut tutkimuksen
|
4 viikkoa siitä, kun viimeinen koehenkilö on suorittanut tutkimuksen
|
|
Kysteamiinin PK-profiilien vertailu, vakaan tilan Tmax, RP103:n ja Cystagon®:n välillä.
Aikaikkuna: 4 viikkoa siitä, kun viimeinen koehenkilö on suorittanut tutkimuksen
|
4 viikkoa siitä, kun viimeinen koehenkilö on suorittanut tutkimuksen
|
|
Kysteamiinin PK-profiilien vertailu, AUC(0-t), RP103:n ja Cystagon®:n välillä.
Aikaikkuna: 6 tuntia Cystagon®:n annostelun jälkeen; 12 tuntia RP103:n annostelun jälkeen.
|
6 tuntia Cystagon®:n annostelun jälkeen; 12 tuntia RP103:n annostelun jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Dohil R, Fidler M, Barshop BA, Gangoiti J, Deutsch R, Martin M, Schneider JA. Understanding intestinal cysteamine bitartrate absorption. J Pediatr. 2006 Jun;148(6):764-9. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.01.050.
- Fidler MC, Barshop BA, Gangoiti JA, Deutsch R, Martin M, Schneider JA, Dohil R. Pharmacokinetics of cysteamine bitartrate following gastrointestinal infusion. Br J Clin Pharmacol. 2007 Jan;63(1):36-40. doi: 10.1111/j.1365-2125.2006.02734.x.
- Levtchenko EN, van Dael CM, de Graaf-Hess AC, Wilmer MJ, van den Heuvel LP, Monnens LA, Blom HJ. Strict cysteamine dose regimen is required to prevent nocturnal cystine accumulation in cystinosis. Pediatr Nephrol. 2006 Jan;21(1):110-3. doi: 10.1007/s00467-005-2052-0. Epub 2005 Oct 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. kesäkuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. lokakuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. lokakuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 23. lokakuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 19. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RP103-03
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .