시스틴증 환자에서 Cystagon®과 비교한 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출(RP103)의 3상 연구

포함 기준:

• 남성 및 여성 피험자는 신병성 시스틴증을 가지고 있어야 합니다.
• 피험자는 백혈구(WBC) 시스틴 수치를 ≤ ​​1.0nmol/half-cystine/mg 단백질로 유지하기에 충분한 Cystagon®을 안정적으로 투여해야 합니다.
• 피험자는 일반적으로 투여되는 Cystagon® 캡슐을 온전한 상태로 삼킬 수 있어야 합니다.
• 지난 6개월 이내에 조사자에 의해 결정된 스크리닝 시 간 기능[즉, ALT, AST, 총 빌리루빈] 및 신장 기능[즉, 추정 GFR]의 임상적으로 유의한 변화가 없습니다.
• 예상 GFR(체표면적으로 보정됨) > 30 mL/min/1.73m2인 피험자.
• 가임기(즉, 외과적으로 불임[난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술]가 아니거나 자연적으로 폐경 후 최소 2년 이상)의 성적으로 활동적인 여성 피험자는 스크리닝부터 연구 완료까지 동일한 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 피험자는 연구 제한 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
• 피험자 또는 피험자의 부모나 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의 및 승낙(해당되는 경우)을 제공해야 합니다.

제외 기준:

• 피험자의 연령 < 6세 또는 피험자의 체중 < 21kg.
• 알려진 이력이 있는 피험자, 현재 다음과 같은 상태 또는 연구자의 의견에 따라 참여하기에 안전하지 않은 기타 건강 문제가 있는 피험자: 염증성 장 질환(현재 활동 중인 경우) 또는 이전에 소장 절제술을 받은 적이 있는 피험자; 스크리닝 90일 전 심장 질환(예: 심근 경색, 심부전, 부정맥 또는 잘 조절되지 않는 고혈압); 스크리닝 전 90일의 활동성 출혈 장애; 지난 2년 이내의 악성 질환.
• 스크리닝 시 헤모글로빈 수치가 10g/dL 미만이거나 조사자의 의견으로는 피험자가 참여하기에 안전하지 않은 수준인 환자.
• 위관을 통해 모든 형태의 시스테아민 약물을 투여받는 피험자.
• 유지 투석을 받고 있거나 신장 이식을 받은 피험자.
• 활성 신장 이식 목록에 있거나 스크리닝 3개월 이내에 신장 이식을 받을 계획인 피험자.
• 시스테아민 또는 페니실라민에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
• 수유 중이거나, 임신을 계획 중이거나, 임신한 것으로 알려졌거나 의심되거나, 양성 혈청 임신 선별검사를 받은 여성 피험자.
• 스크리닝 후 30일 이내에 헌혈을 한 피험자.
• 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자.