- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01136330
Registro cardiaco DM1 - Registro respiratorio DM1 (DM1-Heart-R)
17 febbraio 2012 aggiornato da: Karim WAHBI, Institut de Myologie, France
Fattori prognostici cardiaci e respiratori nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1
La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è la malattia neuromuscolare più frequente negli adulti. I pazienti con DM1 hanno una prognosi compromessa (età media alla morte <60 anni) a causa di complicanze cardiache e respiratorie.
Il nostro obiettivo primario era identificare i fattori prognostici cardiaci e respiratori nel DM1.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
- Saranno identificati i pazienti con DM1 geneticamente provato che sono stati ricoverati nell'ospedale Pitié Salpêtrière dal 2000 al 2010. Questi pazienti sono stati sistematicamente sottoposti a indagini neurologiche, cardiache e respiratorie.
- Le informazioni mediche e genetiche di base saranno inserite in un database dedicato, comprese le indagini cardiache e respiratorie.
- Verrà inoltre raccolto il verificarsi di gravi eventi avversi cardiaci e respiratori.
- Verrà eseguita un'analisi statistica per cercare correlazioni tra le caratteristiche del paziente al basale e gli eventi avversi cardiaci o respiratori durante il follow-up.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
914
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ile de France
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Paris, Ile de France, Francia, 75013
- Pitié Salpétrière Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Distrofia miotonica di tipo 1
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Mutazione DM1 (>50 ripetizioni CTG)
- Età > 18 anni
Criteri di esclusione:
- Rifiuto paziente
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Denis Duboc, MD,PhD, APHP
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Chong-Nguyen C, Wahbi K, Algalarrondo V, Becane HM, Radvanyi-Hoffman H, Arnaud P, Furling D, Lazarus A, Bassez G, Behin A, Fayssoil A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Duboc D. Association Between Mutation Size and Cardiac Involvement in Myotonic Dystrophy Type 1: An Analysis of the DM1-Heart Registry. Circ Cardiovasc Genet. 2017 Jun;10(3):e001526. doi: 10.1161/CIRCGENETICS.116.001526.
- Wahbi K, Babuty D, Probst V, Wissocque L, Labombarda F, Porcher R, Becane HM, Lazarus A, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Clementy N, Dussauge AP, Gourraud JB, Pereon Y, Lacour A, Chapon F, Milliez P, Klug D, Eymard B, Duboc D. Incidence and predictors of sudden death, major conduction defects and sustained ventricular tachyarrhythmias in 1388 patients with myotonic dystrophy type 1. Eur Heart J. 2017 Mar 7;38(10):751-758. doi: 10.1093/eurheartj/ehw569.
- Wahbi K, Algalarrondo V, Becane HM, Fressart V, Beldjord C, Azibi K, Lazarus A, Berber N, Radvanyi-Hoffman H, Stojkovic T, Behin A, Laforet P, Eymard B, Hatem S, Duboc D. Brugada syndrome and abnormal splicing of SCN5A in myotonic dystrophy type 1. Arch Cardiovasc Dis. 2013 Dec;106(12):635-43. doi: 10.1016/j.acvd.2013.08.003. Epub 2013 Oct 17.
- Wahbi K, Meune C, Porcher R, Becane HM, Lazarus A, Laforet P, Stojkovic T, Behin A, Radvanyi-Hoffmann H, Eymard B, Duboc D. Electrophysiological study with prophylactic pacing and survival in adults with myotonic dystrophy and conduction system disease. JAMA. 2012 Mar 28;307(12):1292-301. doi: 10.1001/jama.2012.346. Erratum In: JAMA. 2012 Jul 25;308(4):342.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2010
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 settembre 2011
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 settembre 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 giugno 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 giugno 2010
Primo Inserito (STIMA)
3 giugno 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
20 febbraio 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 febbraio 2012
Ultimo verificato
1 febbraio 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AFM-13286
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