- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01136330
DM1 hjerteregister - DM1 respirasjonsregister (DM1-Heart-R)
17. februar 2012 oppdatert av: Karim WAHBI, Institut de Myologie, France
Hjerte- og respiratoriske prognostiske faktorer hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1
Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) er den hyppigste nevromuskulære sykdommen hos voksne. DM1-pasienter har en svekket prognose (gjennomsnittlig dødsalder <60 år) på grunn av hjerte- og luftveiskomplikasjoner.
Vårt primære mål var å identifisere kardiale og respiratoriske prognostiske faktorer i DM1.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
- Pasienter med genetisk bevist DM1 som ble innlagt på Pitié Salpêtrière sykehus fra 2000 og 2010 vil bli identifisert. Disse pasientene gjennomgikk systematisk nevrologiske, hjerte- og respirasjonsundersøkelser.
- Baseline medisinsk og genetisk informasjon vil bli lagt inn i en dedikert database, inkludert hjerte- og respirasjonsundersøkelser.
- Forekomsten av alvorlige hjerte- og respirasjonsbivirkninger vil også bli samlet inn.
- Statistisk analyse vil bli utført for å se etter korrelasjoner mellom baseline pasientkarakteristikker og kardiale eller respiratoriske bivirkninger under oppfølging.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
914
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ile de France
-
Paris, Ile de France, Frankrike, 75013
- Pitié Salpétrière Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Myotonisk dystrofi type 1
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- DM1-mutasjon (>50 CTG-repetisjoner)
- Alder > 18 år
Ekskluderingskriterier:
- Pasient avslag
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Denis Duboc, MD,PhD, APHP
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Chong-Nguyen C, Wahbi K, Algalarrondo V, Becane HM, Radvanyi-Hoffman H, Arnaud P, Furling D, Lazarus A, Bassez G, Behin A, Fayssoil A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Duboc D. Association Between Mutation Size and Cardiac Involvement in Myotonic Dystrophy Type 1: An Analysis of the DM1-Heart Registry. Circ Cardiovasc Genet. 2017 Jun;10(3):e001526. doi: 10.1161/CIRCGENETICS.116.001526.
- Wahbi K, Babuty D, Probst V, Wissocque L, Labombarda F, Porcher R, Becane HM, Lazarus A, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Clementy N, Dussauge AP, Gourraud JB, Pereon Y, Lacour A, Chapon F, Milliez P, Klug D, Eymard B, Duboc D. Incidence and predictors of sudden death, major conduction defects and sustained ventricular tachyarrhythmias in 1388 patients with myotonic dystrophy type 1. Eur Heart J. 2017 Mar 7;38(10):751-758. doi: 10.1093/eurheartj/ehw569.
- Wahbi K, Algalarrondo V, Becane HM, Fressart V, Beldjord C, Azibi K, Lazarus A, Berber N, Radvanyi-Hoffman H, Stojkovic T, Behin A, Laforet P, Eymard B, Hatem S, Duboc D. Brugada syndrome and abnormal splicing of SCN5A in myotonic dystrophy type 1. Arch Cardiovasc Dis. 2013 Dec;106(12):635-43. doi: 10.1016/j.acvd.2013.08.003. Epub 2013 Oct 17.
- Wahbi K, Meune C, Porcher R, Becane HM, Lazarus A, Laforet P, Stojkovic T, Behin A, Radvanyi-Hoffmann H, Eymard B, Duboc D. Electrophysiological study with prophylactic pacing and survival in adults with myotonic dystrophy and conduction system disease. JAMA. 2012 Mar 28;307(12):1292-301. doi: 10.1001/jama.2012.346. Erratum In: JAMA. 2012 Jul 25;308(4):342.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2010
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. september 2011
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. september 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. juni 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. juni 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
3. juni 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
20. februar 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. februar 2012
Sist bekreftet
1. februar 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AFM-13286
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Myotonisk dystrofi
-
PYC TherapeuticsRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Øyesykdommer, arvelig | Netthinnedystrofier | Netthinnedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForente stater, Australia
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKart Dot Fingerprint DystrophyØsterrike
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingFullførtRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type INederland
-
Healeon Medical IncTilbaketrukketFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForente stater, Honduras