Sicurezza ed efficacia del BCX4161 orale come trattamento profilattico per l'HAE (OPuS-1)
14 agosto 2014 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals
Uno studio crossover di 2 periodi in doppio cieco controllato con placebo di fase 2a per valutare la sicurezza e l'efficacia di BCX4161 come trattamento profilattico per ridurre la frequenza degli attacchi in soggetti con angioedema ereditario
Lo scopo di questo studio è determinare se il BCX4161 somministrato come trattamento profilattico orale quotidiano sia sicuro ed efficace nel ridurre il numero di attacchi acuti nei pazienti con angioedema ereditario.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Berlin, Germania
- Dr Marcus Maurer
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Frankfurt, Germania
- Dr Emel Aygoren-Pursun
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Mainz, Germania
- Dr Petra Staubach
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Morfelden-Walldorf, Germania
- Dr Inmaculada Martinez-Saguer
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Munchen, Germania
- Dr Murat Bas
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London, Regno Unito
- Dr Hilary Longhurst
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Consenso informato scritto
- Diagnosi clinica e di laboratorio di Angioedema Ereditario di Tipo I o II
- Una frequenza media di attacchi di angioedema di 1/settimana
- Misure di controllo delle nascite accettabili
Criteri chiave di esclusione:
- Uso concomitante di trattamenti definiti per la profilassi
- Gravidanza o allattamento
- Condizione medica clinicamente significativa, anomalie di laboratorio o anamnesi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: BCX4161
400 mg TID per 28 giorni
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Comparatore placebo: Placebo
TID per 28 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di attacchi di angioedema acuto
Lasso di tempo: Oltre 28 giorni di trattamento
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Oltre 28 giorni di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza e gravità degli eventi avversi e anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Oltre 28 giorni di trattamento
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Oltre 28 giorni di trattamento
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Numero di giorni senza attacchi
Lasso di tempo: Oltre 28 giorni di trattamento
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Oltre 28 giorni di trattamento
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Punteggi di qualità della vita dell'angioedema
Lasso di tempo: Oltre 28 giorni di trattamento
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Oltre 28 giorni di trattamento
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Punteggi di attività dell'angioedema
Lasso di tempo: Oltre 28 giorni di trattamento
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Oltre 28 giorni di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Marcus Maurer, MD, Charite University, Berlin, Germany
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 novembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 novembre 2013
Primo Inserito (Stima)
15 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
18 agosto 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 agosto 2014
Ultimo verificato
1 agosto 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
Altri numeri di identificazione dello studio
- BCX4161-203
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