Studio osservazionale a breve termine su pazienti DEB
15 marzo 2021 aggiornato da: Shire
Uno studio prospettico a breve termine per valutare le metodologie per la valutazione dell'estensione della malattia, dell'impatto e dell'evoluzione della ferita nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB)
Lo scopo di questo studio è comprendere meglio l'estensione della malattia e identificare metodologie appropriate per valutare (epidermolisi bollosa distrofica) DEB in modo quantitativo e qualitativo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
29
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kogarah, Australia, 2217
- Premier Specialists Pty Ltd
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Salzburg, Austria, 5020
- Salzburger Landeskliniken
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Brno, Cechia, 613 00
- Fakultní nemocnice Brno
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Paris, Francia
- Service de Génétique et INSERM UMR 1163, Laboratoire de Génétique des maladies cutanées - Institut Imagine
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Freiburg im Breisgau, Germania, 79104
- Universitätsklinikum Freiburg
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Rome, Italia, 00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IRCCS
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con DEB.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Viene fornito il consenso informato scritto. I pazienti di età pari o superiore a 18 anni e i genitori/tutori legali di pazienti di età inferiore ai 18 anni devono fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio; inoltre, il consenso informato sarà ottenuto da pazienti di età inferiore ai 18 anni come specificato dai requisiti locali.
- Il paziente deve avere una diagnosi documentata di DEB basata su analisi genetiche che mostrino una mutazione in COL7A1 o, a parere dello sperimentatore, una diagnosi confermata di DEB basata su criteri istologici (mappatura dell'antigene o microscopia elettronica).
- Il paziente deve avere almeno 5 ferite idonee per l'imaging, secondo l'opinione dello sperimentatore, al momento dell'arruolamento.
- Il paziente è disposto e in grado di sottoporsi alle procedure specificate dal protocollo.
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha utilizzato o sta attualmente utilizzando un trattamento sperimentale per DEB inclusi, ma non limitati a, trapianto di midollo osseo, soppressione immunitaria sistemica o procedure sperimentali che coinvolgono cellule vive, con potenziale di diffusione sistemica come trasferimento genico, infusioni di cellule staminali o altro iniezioni di tipo cellulare tali che, a parere dello sperimentatore, l'inclusione rappresenta un rischio inaccettabile per il paziente o l'interpretazione di questi dati di studio.
- Il paziente ha un carcinoma a cellule squamose con evidenza di malattia localmente invasiva o metastasi a distanza.
- La paziente è incinta.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Wound Surface Area (WSA) delle ferite selezionate dal paziente e dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Oltre 4 settimane
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Oltre 4 settimane
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Wound Surface Area (WSA) come percentuale della Body Surface Area (BSA) in pazienti con DEB
Lasso di tempo: Oltre 4 settimane
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Oltre 4 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il numero, la gravità e la relazione con le procedure di studio degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Oltre 4 settimane
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Oltre 4 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
24 giugno 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
23 febbraio 2015
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
23 febbraio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 giugno 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 giugno 2014
Primo Inserito (STIMA)
1 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
17 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHP-608-002
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