Kurzzeit-Beobachtungsstudie bei DEB-Patienten

Einschlusskriterien:

1. Eine schriftliche Einverständniserklärung liegt vor. Patienten ab 18 Jahren und Eltern/Erziehungsberechtigte von Patienten unter 18 Jahren müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben; Darüber hinaus wird von Patienten unter 18 Jahren gemäß den örtlichen Vorschriften eine informierte Zustimmung eingeholt.
2. Der Patient muss eine dokumentierte Diagnose von DEB haben, die auf einer genetischen Analyse basiert, die eine Mutation in COL7A1 zeigt, oder, nach Meinung des Prüfarztes, eine bestätigte Diagnose von DEB, basierend auf histologischen Kriterien (Antigen-Mapping oder Elektronenmikroskopie).
3. Der Patient muss zum Zeitpunkt der Registrierung mindestens 5 Wunden haben, die nach Meinung des Prüfarztes für die Bildgebung geeignet sind.
4. Der Patient ist bereit und in der Lage, sich den im Protokoll festgelegten Verfahren zu unterziehen.

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient hat oder verwendet derzeit eine experimentelle Behandlung für DEB, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Knochenmarktransplantation, systemische Immunsuppression oder experimentelle Verfahren, die lebende Zellen beinhalten, mit Potenzial für eine systemische Ausbreitung, wie Gentransfer, Stammzellinfusionen oder andere Zelltyp-Injektionen, so dass nach Meinung des Prüfarztes die Aufnahme ein inakzeptables Risiko für den Patienten oder die Interpretation dieser Studiendaten darstellt.
2. Der Patient hat ein Plattenepithelkarzinom mit Anzeichen einer lokal invasiven Erkrankung oder Fernmetastasen.
3. Die Patientin ist schwanger.