Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Krátkodobá observační studie u pacientů s DEB

15. března 2021 aktualizováno: Shire

Prospektivní krátkodobá studie k vyhodnocení metodologií pro hodnocení rozsahu onemocnění, dopadu a evoluce rány u pacientů s bulózní dystrofickou epidermolysis (DEB)

Účelem této studie je lépe porozumět rozsahu onemocnění a identifikovat vhodné metodiky pro kvantitativní a kvalitativní hodnocení (dystrofická epidermolysis bullosa) DEB.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

29

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Kogarah, Austrálie, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Service de Génétique et INSERM UMR 1163, Laboratoire de Génétique des maladies cutanées - Institut Imagine
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Itálie, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IRCCS
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Salzburger Landeskliniken
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
  • Česko
      • Brno, Česko, 613 00
        • Fakultní nemocnice Brno

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s DEB.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Je poskytován písemný informovaný souhlas. Pacienti ve věku 18 let a starší a rodiče/zákonní zástupci pacientů mladších 18 let musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas; navíc bude získán informovaný souhlas od pacientů mladších 18 let, jak je specifikováno místními požadavky.
  2. Pacient musí mít zdokumentovanou diagnózu DEB založenou na genetické analýze prokazující mutaci v COL7A1 nebo podle názoru zkoušejícího potvrzenou diagnózu DEB na základě histologických kritérií (mapování antigenu nebo elektronová mikroskopie).
  3. Pacient musí mít v době zařazení alespoň 5 ran, které jsou podle názoru zkoušejícího vhodné pro zobrazení.
  4. Pacient je ochoten a schopen podstoupit procedury specifikované protokolem.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient použil nebo v současné době používá experimentální léčbu DEB, včetně mimo jiné transplantace kostní dřeně, systémové potlačení imunity nebo experimentálních postupů, které zahrnují živé buňky, s potenciálem pro systémové šíření, jako je přenos genů, infuze kmenových buněk nebo jiné injekce buněčného typu tak, že podle názoru zkoušejícího představuje zahrnutí nepřijatelné riziko pro pacienta nebo interpretaci těchto údajů ze studie.
  2. Pacient má spinocelulární karcinom se známkami lokálně invazivního onemocnění nebo vzdálených metastáz.
  3. Pacientka je těhotná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Wound Surface Area (WSA) ran vybraných pacientem a zkoušejícím
Časové okno: Přes 4 týdny
Přes 4 týdny
Plocha povrchu rány (WSA) jako procento plochy povrchu těla (BSA) u pacientů s DEB
Časové okno: Přes 4 týdny
Přes 4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet, závažnost a vztah ke studijním postupům nežádoucích příhod (AE) a závažných AE (SAE)
Časové okno: Přes 4 týdny
Přes 4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

24. června 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

23. února 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

23. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2014

První zveřejněno (ODHAD)

1. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP-608-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit