Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kortvarig observationsundersøgelse i DEB-patienter

15. marts 2021 opdateret af: Shire

En prospektiv kortsigtet undersøgelse til evaluering af metoder til vurdering af sygdomsomfang, påvirkning og sårudvikling hos patienter med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)

Formålet med denne undersøgelse er bedre at forstå sygdomsomfang og at identificere passende metoder til at evaluere (dystrofisk epidermolysis bullosa) DEB på en kvantitativ og kvalitativ måde.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

29

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Kogarah, Australien, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Service de Génétique et INSERM UMR 1163, Laboratoire de Génétique des maladies cutanées - Institut Imagine
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Rome, Italien, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IRCCS
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • Fakultní nemocnice Brno
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Salzburger Landeskliniken

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med DEB.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Der gives skriftligt informeret samtykke. Patienter på 18 år og ældre og forældre/værge til patienter under 18 år skal give skriftligt informeret samtykke før deltagelse i undersøgelsen; derudover vil der blive indhentet informeret samtykke fra patienter yngre end 18 år som specificeret af lokale krav.
  2. Patienten skal have en dokumenteret diagnose af DEB baseret på genetisk analyse, der viser en mutation i COL7A1 eller, efter investigators vurdering, en bekræftet diagnose af DEB baseret på histologiske kriterier (antigenkortlægning eller elektronmikroskopi).
  3. Patienten skal have mindst 5 sår, der efter undersøgerens vurdering er egnede til billeddiagnostik på tidspunktet for indskrivningen.
  4. Patienten er villig og i stand til at gennemgå de protokolspecificerede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har brugt eller bruger i øjeblikket eksperimentel behandling for DEB, herunder, men ikke begrænset til, knoglemarvstransplantation, systemisk immunsuppression eller eksperimentelle procedurer, der involverer levende celler, med potentiale for systemisk spredning såsom genoverførsel, stamcelleinfusioner eller andre celletype-injektioner, således at inklusion efter investigators mening udgør en uacceptabel risiko for patienten eller fortolkning af disse undersøgelsesdata.
  2. Patienten har pladecellekarcinom med tegn på lokalt invasiv sygdom eller fjernmetastaser.
  3. Patienten er gravid.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Wound Surface Area (WSA) af patient- og investigator-udvalgte sår
Tidsramme: Over 4 uger
Over 4 uger
Wound Surface Area (WSA) som en procentdel af Body Surface Area (BSA) hos patienter med DEB
Tidsramme: Over 4 uger
Over 4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet, sværhedsgraden og forholdet til undersøgelsesprocedurer for bivirkninger (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Over 4 uger
Over 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

24. juni 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

23. februar 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

23. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2014

Først opslået (SKØN)

1. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP-608-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner