Cellule stromali mesenchimali autologhe per la sclerosi multipla (EMMES)
15 gennaio 2020 aggiornato da: Banc de Sang i Teixits
Trattamento delle cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo come potenziale strategia terapeutica per il trattamento della sclerosi multipla
Questo studio valuta l'effetto delle cellule stromali mesenchimali del midollo osseo adulte autologhe criopreservate (BM-MSC) in pazienti con sclerosi multipla attiva, rispetto al placebo.
I pazienti verranno assegnati a uno dei 2 bracci di trattamento (BM-MSC o placebo) e al mese 6 il trattamento verrà incrociato per ricevere l'altro prodotto. L'obiettivo è valutare la sicurezza di una singola infusione di BM-MSC e di esplorarne l'efficacia in questi pazienti.
I pazienti saranno valutati al mese 12 e saranno seguiti per un totale di 3 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Ad oggi, non esiste una terapia efficace per curare la sclerosi multipla (SM).
Le terapie immunomodulatorie sono utili per ridurre la frequenza dei processi infiammatori (ricadute) ma non ritardano significativamente la progressione della malattia, prevengono l'invalidità a lungo termine o inducono la riparazione del tessuto danneggiato.
Questa proposta contempla l'uso di cellule stromali mesenchimali del midollo osseo autologhe adulte (BM-MSC) come strategia terapeutica alternativa per il trattamento di pazienti con SM attiva.
Si tratta di uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, crossover in cui 8 pazienti con forme attive di SM e disabilità moderata entreranno nello studio con l'obiettivo primario di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola infusione endovenosa di BM-MSC.
Obiettivi secondari sono valutare l'efficacia delle lesioni che aumentano il gadolinio attraverso la risonanza magnetica, gli effetti neurofisiologici e gli effetti immunologici.
Una volta randomizzati, i pazienti verranno sottoposti all'estrazione del BM e una volta confermata la disponibilità della dose necessaria, verranno randomizzati a uno dei 2 bracci di trattamento (BM-MSC denominato XCEL-MC-ALPHA o placebo).
XCEL-MC-ALPHA sarà crioconservato per tutti i pazienti indipendentemente dal braccio assegnato.
Al mese 6, il trattamento sarà incrociato.
I pazienti saranno valutati al mese 12 e saranno seguiti per un totale di 3 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08005
- Hospital Vall Hebron
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 60 anni (ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 18 e 60 anni
- Pazienti con SM
- SM recidivante-remittente o secondaria progressiva
- Pazienti per i quali non è indicato o non sono in grado di iniziare il trattamento con farmaci modificanti la malattia
- Punteggio EDDS (Expanded Disability Status Scale) <6,5
- Almeno nove lesioni T2
- Sclerosi multipla attiva definita da 1 focolaio nell'ultimo anno o da almeno una lesione captante il gadolinio negli ultimi 6 mesi
- Modulo di consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Interferone beta o glatiramer acetato 3 mesi prima dello screening
- Natalizumab o fingolimod nei 6 mesi precedenti lo screening
- Mitoxantrone, ciclofosfamide o altra terapia immunosoppressiva in qualsiasi momento
- Ha ricevuto un trattamento sperimentale entro 3 mesi prima dello screening
- Epidemia di SM nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione
- Creatinina sierica > 2,0 mg/dl
- Malattia infettiva attiva o incontrollata
- Pazienti fertili che non utilizzano un metodo contraccettivo adeguato
- Donna incinta o in allattamento
- Immunodeficienza
- Sierologia positiva per HIV, epatite B, epatite C o sifilide
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Trattamento A: XCEL-MC-ALPHA/Placebo
Singola infusione di cellule stromali mesenchimali adulte di midollo osseo crioconservate seguita da infusione di placebo al mese 6.
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Infusione singola
Altri nomi:
Infusione singola
|
|
SPERIMENTALE: Trattamento B: Placebo/XCEL-MC-ALPHA
Singola infusione di placebo seguita da infusione di cellule stromali mesenchimali adulte di midollo osseo criopreservate al mese 6.
|
Infusione singola
Altri nomi:
Infusione singola
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Profilo di sicurezza
|
12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero cumulativo di lesioni captanti MRI Gd
Lasso di tempo: 12 mesi
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Procedura di imaging
|
12 mesi
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Focolai di sclerosi multipla
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Valutazione medica
|
12 mesi
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Punteggio EDDS (Expanded Disability Status Scale).
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Quantificazione della disabilità
|
12 mesi
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Numero cumulativo di lesioni visualizzate sulla sequenza T2
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Procedura di imaging
|
12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Xavier Montalban, MD, PhD, Hospital Vall d'hebrón
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
11 maggio 2015
Completamento primario (EFFETTIVO)
27 novembre 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
15 novembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 luglio 2015
Primo Inserito (STIMA)
13 luglio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
21 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Sclerosi multipla
- Sclerosi Multipla Cronica Progressiva
- Sclerosi
- Sclerosi multipla, recidivante-remittente
Altri numeri di identificazione dello studio
- XCEL-MS-02
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