Uno studio per valutare XEN1101 come terapia aggiuntiva nell'epilessia focale (X-TOLE)
17 settembre 2024 aggiornato da: Xenon Pharmaceuticals Inc.
Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di XEN1101 come terapia aggiuntiva nell'epilessia ad esordio focale, con un'estensione in aperto
Lo studio clinico di fase 2 di XEN1101 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuterà l'efficacia clinica, la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di XEN1101 somministrate come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti con diagnosi di epilessia focale, seguito da un trattamento aperto facoltativo -estensione etichetta (OLE).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio clinico di fase 2 di XEN1101 è concepito come uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un'estensione opzionale in aperto (OLE) per valutare l'efficacia clinica, la sicurezza e la tollerabilità di XEN1101 somministrato come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi di epilessia focale.
Circa 300 pazienti saranno randomizzati in cieco a uno dei tre gruppi di trattamento attivo o placebo in un rapporto 2:1:1:2 (XEN1101 25 mg : 20 mg : 10 mg : Placebo).
Dopo lo screening, i pazienti avranno 8 settimane di riferimento per valutare la frequenza delle convulsioni, seguite da 8 settimane di trattamento e un periodo di follow-up post-trattamento di 6 settimane.
Per essere inclusi nello studio, i pazienti devono già essere trattati con una dose stabile da 1 a 3 farmaci antiepilettici attuali consentiti per almeno un mese prima dello screening, durante il basale e per tutta la parte in doppio cieco (DBP) dello studio.
Durante il periodo di trattamento, ai pazienti verrà somministrato XEN1101 o placebo una volta al giorno alla sera.
Un OLE di tre anni sarà disponibile per i pazienti idonei che completano il DBP.
Tutti i pazienti riceveranno una dose giornaliera di 20 mg di XEN1101 durante questo periodo di estensione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
325
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Children's and Women's Health Centre of British Columbia (BC Children's Hospital)
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Center
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network-Toronto Western Hospital
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Tbilisi, Georgia, 0112
- LLC Arensia Exploratory Medicine
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Berlin, Germania, 10365
- Epilepsiezentrum Berlin-Brandenburg
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Bielefeld, Germania, 33617
- Bethel Epilepsy Centre
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Bonn, Germania, 53127
- Univ.-Klinik Bonn, Klinik und Poliklinik fur Epileptologie
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Frankfurt, Germania, 60528
- Universitatsklinikym Frankfurt
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Freiburg, Germania, 79106
- Universitatsklinikum Freiburg, Neurozentrum/Epilepsiezentrum
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Muenster, Germania, 48149
- University Hospital Munster (UKM)
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Osnabrück, Germania, 49076
- Klinikum Osnabrück
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Regensburg, Germania, 93049
- Krankenhaus Barmherzige Brueder Regensburg
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Tübingen, Germania, 72076
- University of Tubingen-Dept. of Neurology and Epileptology
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Bologna, Italia, 40139
- IRCCS- Istituto delle Scienze Neurologiche, Bellaria Hospital
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Catanzaro, Italia, 88100
- Dipartimento Scienze Mediche e Chirurgiche, Universita Magna Graecia di Catanzaro
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Milano, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico C. Besta
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Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
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Pisa, Italia, 56124
- Azienda Ospedaliera Universita' Pisana
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Reggio Calabria, Italia, 89123
- Azienda Ospedaliera "Bianchi-Melacrino-Morelle"di Reggio Calabria
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Roma, Italia, 00185
- Policlinico di Roma Umberto I
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Chisinau, Moldavia, Repubblica di, 2025
- PMSI Republican Clinical Hospital, ARENSIA Exploratory Medicine
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Regno Unito, SW17 0QT
- St. George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Regno Unito, G514TF
- Institute of Neurological Sciences
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Wales
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Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Barcelona, Spagna, 08003
- Hospital Del Mar
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Granada, Spagna, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, Spagna, 28040
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spagna, 28036
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spagna, 28034
- Hospital U. Ramon y Cajal
-
Madrid, Spagna, 28040
- Hospital U. Clínico San Carlos
-
Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
Valladolid, Spagna, 47003
- Hospital Clinico Universitario Valladolid
-
-
Andalusia
-
Sevilla, Andalusia, Spagna, 41009
- Hospital Virgen Macarena
-
Sevilla, Andalusia, Spagna, 41013
- Centro de Neurologia Avanzada
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
- Hospital Germans Trías i Pujol
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
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-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- Strada Patient Care Center
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
- Xenoscience, Inc.
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Altman Clinical Translational Research Institute (ACTRI)
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
- California Pacific Medical Center (CPMC) - Sutter Pacific Epilepsy Program
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
- University of Florida Jacksonville
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33133
- Visionary Investigators Network
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Don Clinical Research Center
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
- The Neurology Research Group, LLC.
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Research Institute of Orlando, LLC
-
Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
- Medsol Clinical Research Center
-
Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
- Tallahassee Neurological Clinic
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Suwanee, Georgia, Stati Uniti, 30024
- Georgia Neurology and Sleep Medicine Associate
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology, PLLC
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Medical Group, Department of Neurology
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research
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Maine
-
Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
- Maine Medical Partners Neurology
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-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Massachusetts
-
South Dartmouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02747
- Boston Neuro Research Center
-
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Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Stati Uniti, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology, Ltd.
-
Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P. A.
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-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Northeast Regional Epilepsy Group
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-
New York
-
Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
- Dent Neurosciences Research Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU Langone Medical Center/NYU School of Medicine
-
New York, New York, Stati Uniti, 10075
- Northwell Health - Lenox Hill
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University Institute for Human Performance
-
Woodmere, New York, Stati Uniti, 11598
- Five Towns Neuroscience Research
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-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28806
- Asheville Neurology Specialists, Pa
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- UC Gardner Neuroscience Institute
-
Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45409
- Miami Valley Hospital
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- University of Toledo Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
- Providence Neurological Specialties East
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University Comprehensive Epilepsy Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
- Allegheny Neurological Associates
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-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Epilepsy Clinic
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Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78758
- Austin Epilepsy Care Center
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- James W. Aston Ambulatory Care Center
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3900
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Health Clinical Neurosciences Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- University of Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24016
- Carilion Neurology Clinic
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Winchester, Virginia, Stati Uniti, 22601
- Winchester Neurological Consultants
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Washington
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Renton, Washington, Stati Uniti, 98055
- UW Medicine Valle Medical Center
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- University of Washington School of Medicine, Regional Epilepsy Center at Harborview Medical Center
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Kyiv, Ucraina, 01135
- Medical Center of Limited Liability Company "Harmoniya krasy"
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Essere adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e dare il consenso informato per iscritto, prima di entrare nello studio
- IMC ≤40 kg/m2
- Diagnosi (≥2 anni) di epilessia focale secondo la classificazione dell'epilessia della Lega internazionale contro l'epilessia [ILAE] (2017)
- Sono disponibili precedenti neuroimmagini negli ultimi 10 anni e documentazione
- Trattamento con una dose stabile da 1 a 3 AED attuali consentiti per almeno un mese prima dello screening, durante il basale e per tutta la durata del DBP
- Deve essere disposto a rispettare i requisiti di contraccezione
- I maschi devono accettare di non donare lo sperma dal momento della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 6 mesi dopo l'ultima dose. Le femmine devono accettare di non donare ovuli dal momento della prima somministrazione del farmaco in studio fino a 6 mesi dopo l'ultima dose.
- In grado di tenere accurati diari delle crisi
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di pseudocrisi, convulsioni psicogene, convulsioni generalizzate primarie o solo convulsioni non motorie focali consapevoli
- Presenza o storia precedente della sindrome di Lennox-Gastaut
- Convulsioni secondarie ad altre malattie o condizioni
- Storia di crisi ripetute negli ultimi 12 mesi in cui le singole crisi non possono essere contate
- Storia di neurochirurgia per convulsioni
- Schizofrenia e altri disturbi psicotici, o piano/intento suicidario attivo negli ultimi 6 mesi, o storia di tentativi di suicidio negli ultimi 2 anni, o più di 1 tentativo di suicidio nella vita
- Storia o presenza di qualsiasi condizione medica o chirurgica significativa o malattia medica incontrollata allo screening, o storia di cancro negli ultimi 2 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose opportunamente trattato
Eventuali anomalie clinicamente significative all'esame fisico pre-studio, segni vitali, valori di laboratorio o ECG che indicano un problema medico che precluderebbe la partecipazione allo studio, inclusi ma non limitati a:
- Storia della presenza della sindrome del QT lungo; QTcF > 450 msec al basale; storia familiare di morte improvvisa di causa sconosciuta
- Anamnesi di anomalie dell'epitelio pigmentato cutaneo o retinico causate dall'ezogabina
- Uso precedente di vigabatrin senza campi visivi stabili testato due volte nei 12 mesi successivi all'ultima dose di vigabatrin (l'uso concomitante di vigabatrin non è consentito)
- Se il felbamato viene utilizzato come antiepilettico concomitante, i pazienti devono assumerlo da almeno 2 anni, con una dose stabile per 2 mesi (o non meno di 49 giorni) e valori ematologici e LFT accettabili prima dello screening. Se ricevuto in passato, il felbamato deve essere stato interrotto 2 mesi (o non meno di 49 giorni) prima dello screening.
- Ha avuto più allergie ai farmaci o una grave reazione al farmaco a uno o più farmaci antiepilettici, comprese reazioni dermatologiche (ad es. Sindrome di Stevens-Johnson), ematologiche o di tossicità d'organo
- Uso attuale di una dieta chetogenica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Capsula placebo
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Dose orale
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Sperimentale: 25mgXEN1101
Capsula riempita con 25 mg di XEN1101
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Dose orale
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Sperimentale: 20mgXEN1101
Capsula riempita con 20 mg di XEN1101
|
Dose orale
|
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Sperimentale: 10mgXEN1101
Capsula riempita con 10 mg di XEN1101
|
Dose orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale mediana della frequenza delle crisi focali
Lasso di tempo: Dal basale (8 settimane prima del Giorno 0) fino alla dose finale (fino al Giorno 56)
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Variazione percentuale mediana della frequenza delle crisi focali mensili (28 giorni) dal basale al DBP per XEN1101 rispetto al placebo
|
Dal basale (8 settimane prima del Giorno 0) fino alla dose finale (fino al Giorno 56)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di risposta XEN1101 del 50%.
Lasso di tempo: Dal basale (8 settimane prima del Giorno 0) fino alla dose finale (fino al Giorno 56)
|
I pazienti che hanno manifestato una riduzione ≥50% della frequenza delle crisi focali mensili (28 giorni) dal basale al DBP sono definiti come “responder”
|
Dal basale (8 settimane prima del Giorno 0) fino alla dose finale (fino al Giorno 56)
|
|
Variazione percentuale della frequenza delle crisi focali nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale (8 settimane prima del Giorno 0) fino alla dose finale (fino al Giorno 56)
|
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza delle crisi focali al Mese 1 e al Mese 2 nel DBP
|
Dal basale (8 settimane prima del Giorno 0) fino alla dose finale (fino al Giorno 56)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Xenon Pharmaceuticals Inc.
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 gennaio 2019
Completamento primario (Effettivo)
2 settembre 2021
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 gennaio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
8 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 settembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 settembre 2024
Ultimo verificato
1 settembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- XPF-008-201
- 2018-003221-29 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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