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Interruzione degli inibitori della tirosin-chinasi nell'influenzare la remissione senza trattamento nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica

15 luglio 2026 aggiornato da: Children's Oncology Group

Interruzione degli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) per valutare la remissione libera da trattamento (TFR) nella leucemia mieloide cronica pediatrica - fase cronica (LMC-CP)

Questo studio di fase II studia come l'interruzione degli inibitori della tirosin-chinasi influenzerà la remissione senza trattamento nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica. Quando il livello della malattia è molto basso, si parla di remissione molecolare. I TKI sono un tipo di farmaco che aiuta a mantenere basso questo livello. Tuttavia, dopo essere stato in remissione molecolare per un periodo di tempo specifico, potrebbe non essere necessario assumere inibitori della tirosin-chinasi. Non è ancora noto se l'interruzione degli inibitori della tirosin-chinasi aiuterà i pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica a continuare oa raggiungere nuovamente la remissione molecolare.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Determinare il tasso di remissione senza trattamento (TFR) a 2 anni di bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia mieloide cronica - fase cronica (LMC-CP) dopo l'interruzione dell'inibitore della tirosin-chinasi (TKI).

II. Per stimare il tasso di re-induzione e il mantenimento della remissione molecolare (BCR-ABL1 =<0,1%) a 1 anno dopo il riavvio del TKI per bambini, adolescenti e giovani adulti.

OBIETTIVO SECONDARIO:

I. Descrivere i fattori clinici e le correlazioni di laboratorio che influenzano la persistenza della remissione molecolare maggiore (MMR) e la ripresa del trattamento dopo l'interruzione del TKI (ad es. dati demografici del paziente, durata e livello della precedente remissione molecolare, durata e tipo di TKI, presentazione clinica alla diagnosi e studi immunitari).

OBIETTIVI ESPLORATORI:

I. Descrivere la variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza nel tempo in pazienti che sono in grado di interrompere il loro TKI.

II. Descrivere gli esiti di salute a lungo termine, inclusi ma non limitati alla funzione gonadica, alla funzione endocrina e al metabolismo osseo nei pazienti che sono in grado di interrompere i TKI e in quelli che devono riavviare i TKI.

III. Descrivere le differenze nello stato di salute riferito dal paziente dopo l'interruzione dei TKI, compresi quelli che hanno bisogno di riprendere i TKI dopo l'interruzione.

IV. Descrivere l'incidenza e le caratteristiche della sindrome da astinenza da TKI nei bambini.

V. Valutare i cambiamenti negli esiti neurocognitivi dei pazienti arruolati in questo studio utilizzando una misura computerizzata del funzionamento neuropsicologico basata sul paziente, basata sulle prestazioni e un questionario di segnalazione dei genitori/autovalutazione.

SCHEMA:

I pazienti interrompono l'assunzione di farmaci TKI entro 10 giorni dall'arruolamento. I pazienti vengono sottoposti a prelievo di sangue periferico per monitorare la perdita di MMR ogni 4 settimane nell'anno 1, ogni 6 settimane nell'anno 2 e ogni 12 settimane nell'anno 3. I pazienti che perdono la loro remissione molecolare possono riprendere il trattamento con TKI e vengono monitorati ogni 4 settimane nell'anno 1, ogni 6 settimane nell'anno 2 e ogni 12 settimane nell'anno 3.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti annualmente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

110

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Center-Clayton Campus
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Porto Rico
      • Caguas, Porto Rico, 00726
        • HIMA San Pablo Oncologic Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Saint Mary's Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Advocate Children's Hospital-Park Ridge
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF Children's Hospital of Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
      • Winfield, Illinois, Stati Uniti, 60190
        • Northwestern Medicine Central DuPage Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stati Uniti, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • Corewell Health Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri Children's Hospital
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Renown Regional Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Mission Hospital
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Stati Uniti, 79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Stati Uniti, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Carilion Children's
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stati Uniti, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve essere stato diagnosticato con LMC-CP a < 18 anni di età.
  • Il paziente deve avere una verifica istologica di LMC-CP alla diagnosi originale

  • Il paziente deve essere in remissione molecolare (MR) con un livello di BCR-ABL1 =<0,01% BCR-ABL1 misurato utilizzando la scala internazionale (IS) mediante RQ-PCR per >= 2 anni consecutivi al momento dell'arruolamento

    • Nota: il laboratorio che valuta lo stato della malattia e la risposta molecolare per questo studio deve essere certificato dal College of American Pathology (CAP) e/o dal Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) (solo Stati Uniti [USA]), i siti in altri paesi devono essere certificati dalle loro autorità accreditate. Tutti i laboratori devono utilizzare le linee guida della scala internazionale con una sensibilità del test di rilevamento =< 0,01% BCR-ABL1 ed essere in grado di riportare i risultati in =< 2 settimane
  • Il paziente deve aver ricevuto qualsiasi TKI per un minimo di 3 anni consecutivi al momento dell'arruolamento
  • Il paziente accetta di interrompere la terapia con TKI
  • OBBLIGHI NORMATIVI
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto
  • Devono essere soddisfatti tutti i requisiti istituzionali, della Food and Drug Administration (FDA) e del National Cancer Institute (NCI) per gli studi sull'uomo
  • AMMISSIBILITÀ PER GLI ESITI RIPORTATI DAL PAZIENTE (PRO):
  • Età >= 8 anni al momento dell'iscrizione
  • Capacità di comprendere l'inglese o lo spagnolo
  • Capacità cognitiva di completare gli strumenti secondo la squadra primaria
  • IDONEITÀ ALLO STUDIO NEUROCOGNITIVO AAML18P1:
  • Il paziente deve avere almeno 5 anni al momento dell'arruolamento
  • Parla inglese, francese o spagnolo
  • Nessuna storia nota di disturbo del neurosviluppo prima della diagnosi di LMC (ad esempio, sindrome di Down, X fragile, sindrome di William, ritardo mentale)
  • Nessuna compromissione visiva o motoria significativa che impedirebbe l'uso del computer o il riconoscimento degli stimoli del test visivo

Criteri di esclusione:

  • Mutazione T3151 nota
  • Ulteriori anomalie cromosomiche clonali nelle cellule positive (+) del cromosoma Philadelphia (Ph) in qualsiasi momento prima dell'arruolamento che includono anomalie della "via principale" (seconda Ph, trisomia 8, isocromosoma 17q, trisomia 19), cariotipo complesso o anomalie di 3q26.2
  • Storia di LMC in fase accelerata o crisi blastica
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza
  • Le femmine che allattano non sono idonee a meno che non abbiano accettato di non allattare i loro bambini
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile non sono idonee a meno che non sia stato ottenuto un risultato negativo del test di gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Scienze di base (interrompere l'assunzione di TKI, raccolta di campioni biologici)
I pazienti interrompono l'assunzione di farmaci TKI entro 10 giorni dall'arruolamento. I pazienti vengono sottoposti a prelievo di sangue periferico per monitorare la perdita di MMR ogni 4 settimane nell'anno 1, ogni 6 settimane nell'anno 2 e ogni 12 settimane nell'anno 3. I pazienti che perdono la loro remissione molecolare possono riprendere il trattamento con TKI e vengono monitorati ogni 4 settimane nell'anno 1, ogni 6 settimane nell'anno 2 e ogni 12 settimane nell'anno 3.
Altro: Valutazione della qualità della vita
Studi accessori
Altri nomi:
  • Valutazione della qualità della vita
Altro: Amministrazione del questionario
Studi accessori
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoponiti al prelievo di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Altro: Farmaco ritirato
Interrompere l'assunzione di farmaci TKI
Altri nomi:
  • Interrotto
  • interrompere (trattamento in studio)
Droga: Inibitore della tirosina chinasi
Riprendere il farmaco TKI
Altri nomi:
  • Inibitori della proteina tirosina chinasi
  • Inibitori PTK
  • Inibitori TK

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Remissione senza trattamento (TFR)
Lasso di tempo: Dalla data di interruzione del TKI alla data del primo evento (recidiva molecolare, recidiva ematologica, recidiva citogenetica, ripresa della terapia con TKI, seconda neoplasia maligna o decesso) o censura, valutata fino a 2 anni
Il metodo Kaplan Meier verrà utilizzato per stimare il TFR a 2 anni insieme a un intervallo di confidenza del 95%.
Dalla data di interruzione del TKI alla data del primo evento (recidiva molecolare, recidiva ematologica, recidiva citogenetica, ripresa della terapia con TKI, seconda neoplasia maligna o decesso) o censura, valutata fino a 2 anni
Remissione molecolare maggiore (MMR/MR3)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Per i pazienti che riprendono la terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI), l'incidenza cumulativa della remissione molecolare maggiore sarà calcolata dal momento della ripresa della terapia con TKI trattando i decessi prima del raggiungimento della remissione molecolare maggiore come eventi concorrenti.
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattori clinici e correlazioni di laboratorio che influenzano la persistenza dell'MMR
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fattori clinici e correlazioni di laboratorio (ad es. durata e livello della precedente remissione molecolare, punteggio di rischio, durata e tipo di TKI, sistema di punteggio della malattia e studi immunitari ecc.) che influenzano la persistenza dell'MPR e la ripresa del trattamento dopo l'interruzione del TKI saranno valutati mediante modelli di regressione del rischio proporzionale di Cox.
Fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Oncology Group

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Sonali Chaudhury, Children's Oncology Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 novembre 2019

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAML18P1 (Altro identificatore: CTEP)
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2018-03439 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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