Valutazione della sicurezza di ABX464 in pazienti con malattia di Crohn attiva da moderata a grave

Criterio di inclusione:

• Uomini o donne di età compresa tra 18 e 75 anni;
• I pazienti devono avere una diagnosi documentata (endoscopica con istologia) di MC da ≥ 3 mesi prima dello screening;
• I pazienti devono avere CD ileale, ileocolico o del colon attivo da moderato a severo al basale come definito da 220 ≤ CDAI > 450,
• I pazienti devono avere un punteggio SES-CD > 6 (≥4 se malattia ileale isolata) allo screening, valutato mediante ileocolonoscopia e confermato da una lettura centrale.
• I pazienti devono essere disposti e in grado di sottoporsi a endoscopia durante lo screening dopo che tutti gli altri criteri di inclusione sono stati soddisfatti e alla fine della settimana 16.
• I pazienti devono aver avuto una risposta inadeguata documentata, nessuna risposta, una perdita di risposta o un'intolleranza (definita come il verificarsi di almeno una reazione avversa che porta all'interruzione del trattamento) a aminosalicilati, trattamento immunosoppressore (cioè azatioprina, 6-mercaptopurina, metotrexato, farmaci biologici (es. inibitori del fattore di necrosi tumorale, vedolizumab, ustekinumab) e/o trattamento con corticosteroidi.
• I pazienti devono essere in grado e disposti a rispettare le visite e le procedure dello studio come da protocollo;
• I pazienti devono comprendere, firmare e datare il modulo di consenso informato volontario scritto alla visita di screening prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica del protocollo;
• I pazienti devono essere iscritti a un regime di previdenza sociale (solo per i siti francesi);
• Le donne e gli uomini che ricevono il trattamento in studio e i loro partner devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine dello studio o l'interruzione anticipata.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con colite indeterminata, colite microscopica, colite ischemica, colite infettiva, colite da radiazioni o reperti clinici/istologici indicativi di colite ulcerosa;
• Pazienti con displasia o neoplasia del colon o polipo adenomatoso del colon;
• Pazienti con presenza di fistole;
• Pazienti con diverticolite o diverticolosi sintomatica in atto;
• Pazienti con stenosi/stenosi ostruttiva del colon, anamnesi pregressa di resezione del colon, anamnesi di chirurgia intestinale nei 6 mesi precedenti lo screening o che potrebbero richiedere un intervento chirurgico per CD durante il periodo di trattamento;
• Pazienti con storia medica passata di sindrome dell'intestino corto clinicamente significativa;
• Pazienti che necessitano di nutrizione parenterale;
• Pazienti con storia medica pregressa di chirurgia intestinale con conseguente stomia esistente o attuale;
• Pazienti con infezioni attive allo screening come ascesso addominale infetto, Clostridium difficile (antigene fecale e tossina richiesti), citomegalovirus, colite tubercolare e recente ricovero infettivo;
• Acuta, cronica o anamnesi di anomalie funzionali polmonari, cardiovascolari, epatiche, pancreatiche o renali clinicamente rilevanti, encefalopatia, neuropatia o patologia instabile del sistema nervoso centrale come disturbi convulsivi, angina o aritmie cardiache, o qualsiasi altro problema medico clinicamente significativo determinato da condizioni fisiche esami e/o test di screening di laboratorio e/o anamnesi;
• Acuta, cronica o storia di immunodeficienza o malattia autoimmune;
• Anamnesi di malignità esclusi i pazienti considerati curativi (5 anni di sopravvivenza libera da malattia);
• Tumore maligno attivo che può richiedere chemioterapia o radioterapia;
• Malattia grave che richiede trattamento sistemico e/o ricovero in ospedale entro 3 settimane prima del basale;
• Donna incinta o che allatta;
• Abuso o dipendenza illecita da droghe o alcol;
• Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o non registrato entro 3 mesi o entro 5 emivite prima del basale, qualunque sia il più lungo;
• Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del paziente o l'aderenza al protocollo dello studio.