Il registro FOrMe (il registro tedesco della glomerulosclerosi segmentale focale e delle malattie a cambiamento minimo) (FOrMe)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La sindrome nefrosica idiopatica è caratterizzata da proteinuria, ritenzione di volume, iperlipidemia, ipoalbuminemia. Poiché la malattia a minima alterazione (MCD) rappresenta di gran lunga la diagnosi di base più diffusa nei bambini di età superiore a 1 anno, in questi casi di solito viene rinviata una biopsia renale. Nell'adolescenza e negli adulti, una biopsia renale è cruciale per la diagnosi perché MCD e FSGS rappresentano rispettivamente solo il 10-15 e il 12-35% di tutti i casi di sindrome nefrosica. I meccanismi patogenetici e il trattamento ottimale rimangono sfuggenti poiché gli studi sistematici sono scarsi e ostacolati dalla bassa incidenza e dall'eterogenicità della presentazione clinica. Per colmare questa lacuna informativa, i ricercatori hanno identificato la necessità di un registro tedesco di pazienti pediatrici e adulti con sindrome nefrosica idiopatica (nei bambini) e MCD/FSGS comprovata da biopsia (negli adulti).
Il registro registrerà i dati clinici dei partecipanti riguardanti dati demografici di base, presentazione iniziale, tratti ereditari, decorso della malattia e modalità di trattamento, nonché qualità della vita, malattie concomitanti e comedicazione. Durante la visita iniziale e in misura minore nelle visite di follow-up, i biomateriali (sangue, urine, DNA, feci, tessuti) saranno raccolti e conservati in una biobanca all'avanguardia. Questo materiale sarà a disposizione dei collaboratori per supportare la ricerca sulla sindrome nefrosica idiopatica e MCD/FSGS. Al momento del completamento, il registro fornirà dati sui decorsi clinici e sugli esiti di circa 500 pazienti che possono essere facilmente correlati ai biomateriali, fornendo informazioni sui fattori di rischio, i parametri prognostici e l'associazione con le comorbidità.
Le sezioni di tessuto di tutti i pazienti sottoposti a biopsia renale (tutti adulti e alcuni pazienti pediatrici) saranno digitalizzate, annotate e analizzate da un gruppo di nefropatologi. Le caratteristiche istopatologiche saranno valutate individualmente e valutate in base a una serie di descrittori sviluppati e utilizzati dall'American NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Paul T Brinkkoetter, MD
- Numero di telefono: +49-221-478-4480
- Email: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Linus A Voelker, MD
- Numero di telefono: +49-221-478-4480
- Email: linus.voelker@uk-koeln.de
Luoghi di studio
-
-
-
Aachen, Germania, 52074
- Non ancora reclutamento
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Contatto:
- Claudia Seikrit, MD
- Email: cseikrit@ukaachen.de
-
Contatto:
- Kerstin Schröder
- Email: keschroeder@ukaachen.de
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Investigatore principale:
- Claudia Seikrit, MD
-
Berlin, Germania
- Reclutamento
- Charite University Hospital
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Sub-investigatore:
- Eva-Vanessa Schrezenmeier, MD
-
Contatto:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
- Email: jan.halbritter@charite.de
-
Contatto:
- Silke Kasbohm
- Numero di telefono: + 49 30 450 514183
- Email: silke.kasbohm@charite.de
-
Investigatore principale:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
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Sub-investigatore:
- Natnael Gebremedhin
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Investigatore principale:
- Julia Thumfahrt, MD
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Sub-investigatore:
- Verena Klämbt, MD
-
Bonn, Germania, 53127
- Reclutamento
- Kindernierenzentrum Bonn
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Contatto:
- Gesa Gesa, MD
- Numero di telefono: +49 228 6883860
- Email: gesa.schalk@knz-bonn.de
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Contatto:
- Katja Theissen
- Numero di telefono: +49 228 6883860
- Email: Katja.Theisen@knz-bonn.de
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Investigatore principale:
- Gesa Schalk, MD
-
Dachau, Germania, 85221
- Reclutamento
- Kindernephrologie Dachau
-
Contatto:
- Marcus Benz, MD
- Numero di telefono: +49 8131-2995954
- Email: marcus.benz@uk-koeln.de
-
Investigatore principale:
- Marcus Benz, MD
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Erlangen, Germania
- Non ancora reclutamento
- University Hospital Erlangen
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Contatto:
- Matthias Galiano, MD
- Email: Matthias.Galiano@uk-erlangen.de
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Contatto:
- Alina Hilger, MD
- Email: alina.hilger@uk-erlangen.de
-
Essen, Germania, 45147
- Reclutamento
- University Hospital Essen
-
Investigatore principale:
- Andreas Kribben, MD
-
Contatto:
- Lars Pape, MD, Prof.
- Numero di telefono: +49 201 723 2810
- Email: lars.pape@uk-essen.de
-
Contatto:
- Andreas Kribben, MD, Prof.
- Numero di telefono: +49 201 723 1868
- Email: nephrologie@uk-essen.de
-
Investigatore principale:
- Lars Pape, MD
-
Sub-investigatore:
- Christina Okorn, MD
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Sub-investigatore:
- Anja Gäckler, MD
-
Heidelberg, Germania, 69120
- Reclutamento
- University Hospital Heidelberg
-
Contatto:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
- Numero di telefono: +49 6221 56-4002
- Email: Burkhard.Toenshoff@med.uni-heidelberg.de
-
Contatto:
- Maria Luisa Möller-Winheim
- Numero di telefono: +49 6221 56-310376
- Email: MariaLuisa.Moeller-Winheim@med.uni-heidelberg.de
-
Investigatore principale:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
-
Sub-investigatore:
- Annika Gold, MD
-
Sub-investigatore:
- Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
-
Leipzig, Germania, 04129
- Reclutamento
- Klinikum St. Georg
-
Contatto:
- Ralph Wendt, MD
- Numero di telefono: 0341-909-4056
- Email: ralph.wendt@sanktgeorg.de
-
Investigatore principale:
- Ralph Wendt, MD
-
Marburg, Germania
- Reclutamento
- University Hospital Marburg
-
Investigatore principale:
- Stefanie Weber, MD
-
Contatto:
- Stefanie Weber, MD
- Numero di telefono: +49 6421-5862659
- Email: stefanie.weber@med.uni-marburg.de
-
Contatto:
- Jördis Chrestensen-Fuchs
- Numero di telefono: +49 6421-5864807
- Email: Joerdis.Chrestensen-Fuchs@uk-gm.de
-
Münster, Germania
- Reclutamento
- University Hospital Münster
-
Contatto:
- Jens König, MD
- Email: Jens.Koenig@ukmuenster.de
-
Contatto:
- Mee-Ling Maywald, MD
- Email: meeling.maywald@ukmuenster.de
-
Investigatore principale:
- Jens König, MD
-
Investigatore principale:
- Mee-Ling Maywald, MD
-
Stuttgart, Germania, 70174
- Reclutamento
- Klinikum Stuttgart
-
Contatto:
- Vedat Schwenger, Prof. MD
- Email: v.schwenger@klinikum-stuttgart.de
-
Contatto:
- Castellie Cabata
- Email: c.cabata@klinikum-stuttgart.de
-
Investigatore principale:
- Vedat Scwenger, Prof. MD
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
- Reclutamento
- University Hospital of Cologne
-
Contatto:
- paul brinkkoetter, MD
- Numero di telefono: +49-221 478-4480
- Email: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
-
Contatto:
- Lutz Weber, MD
- Numero di telefono: +49 221 478-4319
- Email: lutz.weber@uk-koeln.de
-
Sub-investigatore:
- Linus Völker, MD
-
Investigatore principale:
- Paul Brinkkötter, MD, Prof.
-
Investigatore principale:
- Franziska Grundmann, MD
-
Investigatore principale:
- Lutz T. Weber, MD, Prof.
-
Sub-investigatore:
- Stefan Kohl, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Pazienti pediatrici fino a 18 anni di età che presentano o diagnosticano una sindrome nefrosica idiopatica o una diagnosi comprovata da biopsia di MCD o FSGS. I partecipanti candidati devono essere disposti a fornire il consenso informato scritto.
Pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi comprovata da biopsia di FSGS primaria o secondaria o MCD. I partecipanti candidati devono essere disposti a fornire il consenso informato scritto.
Descrizione
Criteri di inclusione (coorte A):
- consenso informato scritto
- 17 anni o meno
- sindrome nefrosica idiopatica
Criteri di inclusione (coorte B):
- consenso informato scritto
- maggiore o uguale a 18 anni di età
- FSGS o MCD primario o secondario comprovato da biopsia o recidiva di malattia comprovata da biopsia nel trapianto di rene.
Criteri di esclusione (entrambe le coorti):
- Precedente trapianto di rene senza recidiva comprovata da biopsia
- Una diagnosi clinica di altra malattia glomerulare risultante in MCD secondario o FSGS secondo il giudizio dei medici curanti.
- Rifiuto di fornire il consenso informato scritto
- Inosservanza (anticipata) del programma delle visite
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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A - Coorte pediatrica
Pazienti pediatrici fino a 18 anni di età che presentano o diagnosticano una sindrome nefrosica idiopatica o una diagnosi comprovata da biopsia di MCD o FSGS.
|
Biocampionamento alla visita iniziale e alle visite di follow-up
|
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B - Coorte di adulti
Pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi comprovata da biopsia di FSGS primaria o secondaria o MCD.
|
Biocampionamento alla visita iniziale e alle visite di follow-up
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione annuale media della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: 5-15 anni
|
Misura del risultato: perdita di eGFR in ml/min/anno.
Valori più alti sono considerati risultati peggiori.
|
5-15 anni
|
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Incidenza della malattia renale allo stadio terminale (ESRD)
Lasso di tempo: 5-15 anni
|
Inizio documentato della terapia sostitutiva renale cronica indipendentemente dal tipo.
|
5-15 anni
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Incidenza della morte
Lasso di tempo: 5-15 anni
|
Morte del paziente documentata per qualsiasi causa
|
5-15 anni
|
|
Incidenza del trapianto di rene
Lasso di tempo: 5-15 anni
|
Trapianto di rene documentato indipendentemente dal tipo (donatore vivente, donatore da cadavere)
|
5-15 anni
|
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Cambiamenti nella qualità della vita (pazienti adulti)
Lasso di tempo: 5-15 anni
|
L'esito riferito dal paziente sarà valutato utilizzando questionari sulla qualità della vita a intervalli regolari utilizzando il questionario SF-36. Per riferimento vedere https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html Il questionario SF-36 misura otto concetti di salute: funzionamento fisico, dolore corporeo, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi, benessere emotivo, funzionamento sociale, energia/affaticamento e percezione generale della salute. A tutti gli elementi viene assegnato un punteggio in modo che un punteggio elevato definisca uno stato di salute più favorevole. I punteggi più bassi e più alti possibili sono 0 e 100. I punteggi rappresentano la percentuale del punteggio totale possibile raggiunto. Pubblicazione originale: Ware, JE, Jr., & Sherbourne, CD "The MOS 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. Struttura concettuale e selezione degli articoli". Assistenza medica, 30:473-483, 1992. |
5-15 anni
|
|
Cambiamenti nella qualità della vita (pazienti pediatrici)
Lasso di tempo: 5-15 anni
|
L'esito riferito dal paziente sarà valutato utilizzando questionari sulla qualità della vita a intervalli regolari utilizzando il questionario PedsQL. Per riferimento vedere https://www.pedsql.org/score.html Il questionario PedSQL misura quattro concetti di salute: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Gli elementi vengono invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, in modo che i punteggi più alti indichino una migliore HRQOL (Health-Related Quality of Life). Per creare i punteggi di scala, la media viene calcolata come la somma degli elementi rispetto al numero di elementi con risposta (questo tiene conto dei dati mancanti). Per creare il punteggio totale della scala, la media viene calcolata come la somma di tutti gli elementi rispetto al numero di elementi con risposta su tutte le scale. |
5-15 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Paul T Brinkkoetter, MD, University Hospital of Cologne, Cologne, Germany
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Glomerulonefrite
- Nefrite
- Nefrosi
- Sindrome nevrotica
- Glomerulosclerosi, segmentale focale
- Nefrosi, lipoide
- Distrofia maculare, tipo corneale 1
Altri numeri di identificazione dello studio
- 005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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