Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A FORMe regiszter (a német fókuszos szegmentális glomeruloszklerózis és minimális változási betegségek nyilvántartása) (FOrMe)

2023. május 16. frissítette: Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
Monocentrikus, később multicentrikus prospektív megközelítésben a FORMe regiszter (The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) célja, hogy 150 gyermekkori idiopátiás nephrosis szindróma és 350 felnőttkori biopsziával igazolt Minimal Change Disease (MCD) esetből álló longitudinális kohort generáljon. ) vagy fokális és szegmentális glomeruláris szklerózis (FSGS) 10 év felett. A regiszter olyan bioanyagok tárházát fogja biztosítani, mint a vérminták, DNS, vizelet, széklet és szövetbiopsziák, amelyek hozzáférhetők lesznek az együttműködők számára a patogenezissel, diagnosztikával és kezeléssel kapcsolatos jövőbeli kutatások megkönnyítése érdekében.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Az idiopátiás nefrotikus szindrómát proteinuria, térfogat-visszatartás, hiperlipidémia, hipoalbuminémia jellemzi. Mivel a Minimal Change Disease (MCD) messze a legelterjedtebb alapdiagnózis az 1 évnél idősebb gyermekeknél, ezekben az esetekben a vesebiopsziát általában elhalasztják. Serdülőkorban és felnőttkorban a vesebiopszia kulcsfontosságú a diagnózis felállításához, mivel az MCD és az FSGS a nephrosis szindróma eseteinek mindössze 10-15, illetve 12-35 százalékát teszi ki. A patomechanizmusok és az optimális kezelés továbbra is megfoghatatlan, mivel a szisztematikus vizsgálatok ritkák, és a klinikai megjelenés alacsony előfordulási gyakorisága és heterogenitása akadályozza. Ezen információs szakadék áthidalása érdekében a kutatók megállapították, hogy szükség van egy németországi regiszterre az idiopátiás nephrosis szindrómában (gyermekeknél) és biopsziával igazolt MCD/FSGS-ben (felnőttek esetében) szenvedő gyermek- és felnőtt betegekről.

A regiszter rögzíteni fogja a résztvevők klinikai adatait az alapvető demográfiai adatokra, a kezdeti megjelenésre, az örökletes tulajdonságokra, a betegség lefolyására és a kezelési módokra, valamint az életminőségre, a kísérő betegségekre és a komikációra vonatkozóan. Az első látogatás során és kisebb szándékkal az utóvizsgálatok során a bioanyagokat (vér, vizelet, DNS, széklet, szövet) összegyűjtik és egy korszerű biobankban tárolják. Ez az anyag elérhető lesz az együttműködők számára az idiopátiás nefrotikus szindróma és az MCD/FSGS kutatásának támogatására. Befejezéséig a regiszter hozzávetőleg 500 beteg klinikai lefolyásáról és kimeneteléről fog adatokat szolgáltatni, amelyek könnyen korrelálhatók a bioanyagokkal, betekintést nyújtva a kockázati tényezőkbe, a prognosztikai paraméterekbe és a társbetegségekkel való összefüggésbe.

A vesebiopszián átesett összes beteg (minden felnőtt és néhány gyermekgyógyászati ​​beteg) szövetmetszetét a nephropatológusokból álló testület digitalizálja, jegyzetekkel látja el és elemzi. A hisztopatológiai jellemzőket egyénileg értékelik és pontozzák az amerikai NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network) által kidolgozott és használt leírók alapján.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

500

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

      • Berlin, Németország
        • Még nincs toborzás
        • Charité University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
      • Bonn, Németország, 53127
        • Toborzás
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • Alkutató:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau, Németország, 85221
        • Még nincs toborzás
        • Kindernephrologie Dachau
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen, Németország
      • Essen, Németország, 45147
        • Toborzás
        • University Hospital Essen
        • Kutatásvezető:
          • Andreas Kribben, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lars Pape, MD
        • Alkutató:
          • Christina Okorn, MD
        • Alkutató:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald, Németország
      • Heidelberg, Németország, 69120
      • Leipzig, Németország, 04129
        • Toborzás
        • Klinikum St. Georg
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg, Németország
      • Münster, Németország
    • NRW
      • Cologne, NRW, Németország, 50937
        • Toborzás
        • University Hospital of Cologne
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Linus Völker, MD
        • Kutatásvezető:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • Kutatásvezető:
          • Franziska Grundmann, MD
        • Kutatásvezető:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • Alkutató:
          • Stefan Kohl, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

18 éves korig idiopátiás nephrosis szindrómával vagy biopsziával igazolt MCD vagy FSGS diagnózissal diagnosztizált vagy azzal diagnosztizált gyermekgyógyászati ​​betegek. A jelentkező résztvevőknek hajlandónak kell lenniük írásos, tájékozott hozzájárulás megadására.

18 éves és idősebb felnőtt betegek, akiknél biopsziával igazolt primer vagy másodlagos FSGS vagy MCD diagnosztizáltak. A jelentkező résztvevőknek hajlandónak kell lenniük írásos, tájékozott hozzájárulás megadására.

Leírás

Bevonási kritériumok (A kohorsz):

  • írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés
  • 17 éves vagy annál fiatalabb
  • idiopátiás nefrotikus szindróma

Befogadási kritériumok (B kohorsz):

  • írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés
  • idősebb vagy 18 éves
  • biopsziával igazolt primer vagy másodlagos FSGS vagy MCD vagy biopsziával igazolt betegség kiújulása vesetranszplantációban.

Kizárási kritériumok (mindkét kohorsz):

  • Korábbi veseátültetés biopsziával igazolt kiújulás nélkül
  • Más glomeruláris betegség klinikai diagnózisa, amely másodlagos MCD-t vagy FSGS-t eredményez, a kezelőorvosok megítélése szerint.
  • Az írásos beleegyezés megadásának megtagadása
  • A látogatási ütemterv (várható) be nem tartása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
A – Gyermekgyógyászati ​​kohorsz
18 éves korig idiopátiás nephrosis szindrómával vagy biopsziával igazolt MCD vagy FSGS diagnózissal diagnosztizált vagy azzal diagnosztizált gyermekgyógyászati ​​betegek.
Biomintavétel a kezdeti látogatáskor és a nyomon követési látogatások alkalmával
B - Felnőtt kohorsz
18 éves és idősebb felnőtt betegek, akiknél biopsziával igazolt primer vagy másodlagos FSGS vagy MCD diagnosztizáltak.
Biomintavétel a kezdeti látogatáskor és a nyomon követési látogatások alkalmával

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) átlagos éves változása
Időkeret: 5-15 év
Eredmény mértéke: eGFR veszteség ml/perc/év. A magasabb értékek rosszabb eredménynek számítanak.
5-15 év
A végstádiumú vesebetegség (ESRD) előfordulása
Időkeret: 5-15 év
A krónikus vesepótló kezelés dokumentált megkezdése típustól függetlenül.
5-15 év
A halálozás előfordulása
Időkeret: 5-15 év
Dokumentált beteghalál bármilyen okból
5-15 év
A veseátültetés előfordulása
Időkeret: 5-15 év
Dokumentált veseátültetés típustól függetlenül (élő donor, holttest donor)
5-15 év
Változások az életminőségben (felnőtt betegek)
Időkeret: 5-15 év

A betegek által jelentett eredményeket az életminőség kérdőívek segítségével, rendszeres időközönként értékelik az SF-36 kérdőív használatával.

Referencia: https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html Az SF-36 kérdőív nyolc egészségfogalmat mér: fizikai működés, testi fájdalom, fizikai egészségi problémák miatti szerepkorlátozás, személyes vagy érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás, érzelmi jóllét, szociális működés, energia/fáradtság és általános egészségérzékelés. Minden elemet pontoznak, így a magas pontszám kedvezőbb egészségi állapotot határoz meg. A lehető legalacsonyabb és legmagasabb pontszám 0 és 100. A pontszámok az elért összes lehetséges pontszám százalékos arányát jelentik.

Eredeti kiadvány: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "A MOS 36 tételből álló rövid formájú egészségfelmérés (SF-36): I. Fogalmi keret és tételválasztás,". Medical Care, 30:473-483, 1992.

5-15 év
Az életminőség változásai (gyermekbetegek)
Időkeret: 5-15 év

A betegek által jelentett eredményeket az életminőség kérdőívek segítségével, rendszeres időközönként értékelik a PedsQL kérdőív használatával.

Referenciaként lásd: https://www.pedsql.org/score.html A PedSQL kérdőív négy egészségügyi koncepciót mér: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés és iskolai működés. Az elemek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára történik, így a magasabb pontszámok jobb HRQOL-t (egészségügyi életminőséget) jeleznek. A skálapontszámok létrehozásához az átlagot az elemek összegeként számítják ki a megválaszolt tételek számához képest (ez a hiányzó adatokat veszi figyelembe). A teljes skálapontszám létrehozásához az átlagot az összes skálán megválaszolt tételek számának összegeként számítják ki.

5-15 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2028. március 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2033. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 13.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 16.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A biominták, valamint a betegadatok a kutatási kérelem irányítóbizottság általi felülvizsgálatát követően lesznek elérhetők az együttműködők számára.

IPD megosztási időkeret

5-15 év

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Aktívan hozzájárul a nyilvántartásba vételhez és a nemzetközi irányítóbizottság jóváhagyásához.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Glomeruloszklerózis, fokális szegmentális

3
Iratkozz fel