- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03949972
A FORMe regiszter (a német fókuszos szegmentális glomeruloszklerózis és minimális változási betegségek nyilvántartása) (FOrMe)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az idiopátiás nefrotikus szindrómát proteinuria, térfogat-visszatartás, hiperlipidémia, hipoalbuminémia jellemzi. Mivel a Minimal Change Disease (MCD) messze a legelterjedtebb alapdiagnózis az 1 évnél idősebb gyermekeknél, ezekben az esetekben a vesebiopsziát általában elhalasztják. Serdülőkorban és felnőttkorban a vesebiopszia kulcsfontosságú a diagnózis felállításához, mivel az MCD és az FSGS a nephrosis szindróma eseteinek mindössze 10-15, illetve 12-35 százalékát teszi ki. A patomechanizmusok és az optimális kezelés továbbra is megfoghatatlan, mivel a szisztematikus vizsgálatok ritkák, és a klinikai megjelenés alacsony előfordulási gyakorisága és heterogenitása akadályozza. Ezen információs szakadék áthidalása érdekében a kutatók megállapították, hogy szükség van egy németországi regiszterre az idiopátiás nephrosis szindrómában (gyermekeknél) és biopsziával igazolt MCD/FSGS-ben (felnőttek esetében) szenvedő gyermek- és felnőtt betegekről.
A regiszter rögzíteni fogja a résztvevők klinikai adatait az alapvető demográfiai adatokra, a kezdeti megjelenésre, az örökletes tulajdonságokra, a betegség lefolyására és a kezelési módokra, valamint az életminőségre, a kísérő betegségekre és a komikációra vonatkozóan. Az első látogatás során és kisebb szándékkal az utóvizsgálatok során a bioanyagokat (vér, vizelet, DNS, széklet, szövet) összegyűjtik és egy korszerű biobankban tárolják. Ez az anyag elérhető lesz az együttműködők számára az idiopátiás nefrotikus szindróma és az MCD/FSGS kutatásának támogatására. Befejezéséig a regiszter hozzávetőleg 500 beteg klinikai lefolyásáról és kimeneteléről fog adatokat szolgáltatni, amelyek könnyen korrelálhatók a bioanyagokkal, betekintést nyújtva a kockázati tényezőkbe, a prognosztikai paraméterekbe és a társbetegségekkel való összefüggésbe.
A vesebiopszián átesett összes beteg (minden felnőtt és néhány gyermekgyógyászati beteg) szövetmetszetét a nephropatológusokból álló testület digitalizálja, jegyzetekkel látja el és elemzi. A hisztopatológiai jellemzőket egyénileg értékelik és pontozzák az amerikai NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network) által kidolgozott és használt leírók alapján.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Paul T Brinkkoetter, MD
- Telefonszám: +49-221-478-4480
- E-mail: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Linus A Voelker, MD
- Telefonszám: +49-221-478-4480
- E-mail: linus.voelker@uk-koeln.de
Tanulmányi helyek
-
-
-
Berlin, Németország
- Még nincs toborzás
- Charité University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
- E-mail: jan.halbritter@charite.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Silke Kasbohm
- Telefonszám: + 49 30 450 514183
- E-mail: silke.kasbohm@charite.de
-
Kutatásvezető:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
-
Bonn, Németország, 53127
- Toborzás
- Kindernierenzentrum Bonn
-
Kapcsolatba lépni:
- Bernd Hoppe, MD, Prof.
- Telefonszám: +49 228 6883860
- E-mail: bernd.hoppe@knz-bonn.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Gesa Schlak, MD
- Telefonszám: +49 228 6883860
- E-mail: gesa.schalk@knz-bonn.de
-
Kutatásvezető:
- Bernd Hoppe, MD, Prof
-
Alkutató:
- Gesa Schalk, MD
-
Dachau, Németország, 85221
- Még nincs toborzás
- Kindernephrologie Dachau
-
Kapcsolatba lépni:
- Marcus Benz, MD
- Telefonszám: +49 8131-2995954
- E-mail: marcus.benz@uk-koeln.de
-
Kutatásvezető:
- Marcus Benz, MD
-
Erlangen, Németország
- Még nincs toborzás
- University Hospital Erlangen
-
Kapcsolatba lépni:
- Katja Sauerstein, MD
- E-mail: katja.sauerstein@uk-erlangen.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Matthias Galiano, MD
- E-mail: Matthias.Galiano@uk-erlangen.de
-
Essen, Németország, 45147
- Toborzás
- University Hospital Essen
-
Kutatásvezető:
- Andreas Kribben, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Lars Pape, MD, Prof.
- Telefonszám: +49 201 723 2810
- E-mail: lars.pape@uk-essen.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Andreas Kribben, MD, Prof.
- Telefonszám: +49 201 723 1868
- E-mail: nephrologie@uk-essen.de
-
Kutatásvezető:
- Lars Pape, MD
-
Alkutató:
- Christina Okorn, MD
-
Alkutató:
- Anja Gäckler, MD
-
Greifswald, Németország
- Még nincs toborzás
- University Hospital Greifswald
-
Kapcsolatba lépni:
- Sylvia Strake, MD, Prof.
- E-mail: Sylvia.Stracke@med.uni-greifswald.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Sabrina von Rheinbaben, MD
- E-mail: Sabrina.FreiinvonRheinbaben@med.uni-greifswald.de
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Toborzás
- University Hospital Heidelberg
-
Kapcsolatba lépni:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
- Telefonszám: +49 6221 56-4002
- E-mail: Burkhard.Toenshoff@med.uni-heidelberg.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Maria Luisa Möller-Winheim
- Telefonszám: +49 6221 56-310376
- E-mail: MariaLuisa.Moeller-Winheim@med.uni-heidelberg.de
-
Kutatásvezető:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
-
Alkutató:
- Annika Gold, MD
-
Alkutató:
- Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
-
Leipzig, Németország, 04129
- Toborzás
- Klinikum St. Georg
-
Kapcsolatba lépni:
- Ralph Wendt, MD
- Telefonszám: 0341-909-4056
- E-mail: ralph.wendt@sanktgeorg.de
-
Kutatásvezető:
- Ralph Wendt, MD
-
Marburg, Németország
- Toborzás
- University Hospital Marburg
-
Kapcsolatba lépni:
- Stefanie Weber, MD
- E-mail: stefanie.weber@med.uni-marburg.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Katharina Roscic
- E-mail: Roscic@students.uni-marburg.de
-
Kutatásvezető:
- Stefanie Weber, MD
-
Münster, Németország
- Toborzás
- University Hospital Münster
-
Kapcsolatba lépni:
- Jens König, MD
- E-mail: Jens.Koenig@ukmuenster.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Britta George, MD
- E-mail: britta.george@ukmuenster.de
-
Alkutató:
- Jens König, MD
-
Alkutató:
- Britta George, MD
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Németország, 50937
- Toborzás
- University Hospital of Cologne
-
Kapcsolatba lépni:
- paul brinkkoetter, MD
- Telefonszám: +49-221 478-4480
- E-mail: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Lutz Weber, MD
- Telefonszám: +49 221 478-4319
- E-mail: lutz.weber@uk-koeln.de
-
Alkutató:
- Linus Völker, MD
-
Kutatásvezető:
- Paul Brinkkötter, MD, Prof.
-
Kutatásvezető:
- Franziska Grundmann, MD
-
Kutatásvezető:
- Lutz T. Weber, MD, Prof.
-
Alkutató:
- Stefan Kohl, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
18 éves korig idiopátiás nephrosis szindrómával vagy biopsziával igazolt MCD vagy FSGS diagnózissal diagnosztizált vagy azzal diagnosztizált gyermekgyógyászati betegek. A jelentkező résztvevőknek hajlandónak kell lenniük írásos, tájékozott hozzájárulás megadására.
18 éves és idősebb felnőtt betegek, akiknél biopsziával igazolt primer vagy másodlagos FSGS vagy MCD diagnosztizáltak. A jelentkező résztvevőknek hajlandónak kell lenniük írásos, tájékozott hozzájárulás megadására.
Leírás
Bevonási kritériumok (A kohorsz):
- írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés
- 17 éves vagy annál fiatalabb
- idiopátiás nefrotikus szindróma
Befogadási kritériumok (B kohorsz):
- írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés
- idősebb vagy 18 éves
- biopsziával igazolt primer vagy másodlagos FSGS vagy MCD vagy biopsziával igazolt betegség kiújulása vesetranszplantációban.
Kizárási kritériumok (mindkét kohorsz):
- Korábbi veseátültetés biopsziával igazolt kiújulás nélkül
- Más glomeruláris betegség klinikai diagnózisa, amely másodlagos MCD-t vagy FSGS-t eredményez, a kezelőorvosok megítélése szerint.
- Az írásos beleegyezés megadásának megtagadása
- A látogatási ütemterv (várható) be nem tartása
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
A – Gyermekgyógyászati kohorsz
18 éves korig idiopátiás nephrosis szindrómával vagy biopsziával igazolt MCD vagy FSGS diagnózissal diagnosztizált vagy azzal diagnosztizált gyermekgyógyászati betegek.
|
Biomintavétel a kezdeti látogatáskor és a nyomon követési látogatások alkalmával
|
B - Felnőtt kohorsz
18 éves és idősebb felnőtt betegek, akiknél biopsziával igazolt primer vagy másodlagos FSGS vagy MCD diagnosztizáltak.
|
Biomintavétel a kezdeti látogatáskor és a nyomon követési látogatások alkalmával
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) átlagos éves változása
Időkeret: 5-15 év
|
Eredmény mértéke: eGFR veszteség ml/perc/év.
A magasabb értékek rosszabb eredménynek számítanak.
|
5-15 év
|
A végstádiumú vesebetegség (ESRD) előfordulása
Időkeret: 5-15 év
|
A krónikus vesepótló kezelés dokumentált megkezdése típustól függetlenül.
|
5-15 év
|
A halálozás előfordulása
Időkeret: 5-15 év
|
Dokumentált beteghalál bármilyen okból
|
5-15 év
|
A veseátültetés előfordulása
Időkeret: 5-15 év
|
Dokumentált veseátültetés típustól függetlenül (élő donor, holttest donor)
|
5-15 év
|
Változások az életminőségben (felnőtt betegek)
Időkeret: 5-15 év
|
A betegek által jelentett eredményeket az életminőség kérdőívek segítségével, rendszeres időközönként értékelik az SF-36 kérdőív használatával. Referencia: https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html Az SF-36 kérdőív nyolc egészségfogalmat mér: fizikai működés, testi fájdalom, fizikai egészségi problémák miatti szerepkorlátozás, személyes vagy érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás, érzelmi jóllét, szociális működés, energia/fáradtság és általános egészségérzékelés. Minden elemet pontoznak, így a magas pontszám kedvezőbb egészségi állapotot határoz meg. A lehető legalacsonyabb és legmagasabb pontszám 0 és 100. A pontszámok az elért összes lehetséges pontszám százalékos arányát jelentik. Eredeti kiadvány: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "A MOS 36 tételből álló rövid formájú egészségfelmérés (SF-36): I. Fogalmi keret és tételválasztás,". Medical Care, 30:473-483, 1992. |
5-15 év
|
Az életminőség változásai (gyermekbetegek)
Időkeret: 5-15 év
|
A betegek által jelentett eredményeket az életminőség kérdőívek segítségével, rendszeres időközönként értékelik a PedsQL kérdőív használatával. Referenciaként lásd: https://www.pedsql.org/score.html A PedSQL kérdőív négy egészségügyi koncepciót mér: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés és iskolai működés. Az elemek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára történik, így a magasabb pontszámok jobb HRQOL-t (egészségügyi életminőséget) jeleznek. A skálapontszámok létrehozásához az átlagot az elemek összegeként számítják ki a megválaszolt tételek számához képest (ez a hiányzó adatokat veszi figyelembe). A teljes skálapontszám létrehozásához az átlagot az összes skálán megválaszolt tételek számának összegeként számítják ki. |
5-15 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Paul T Brinkkoetter, MD, University Hospital of Cologne, Cologne, Germany
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Glomeruloszklerózis, fokális szegmentális
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveElsődleges fokális szegmentális glomerulosclerosisEgyesült Államok, Brazília, Németország, Olaszország, Spanyolország
-
Complexa, Inc.Medpace, Inc.; MicroConstants; Kidney Research Network, formerly NephCure Accelerating... és más munkatársakBefejezveElsődleges fokális szegmentális glomerulosclerosisEgyesült Államok
-
Mayo ClinicUniversity Health Network, Toronto; National Institute of Diabetes and Digestive... és más munkatársakBefejezveElsődleges fokális szegmentális glomerulosclerosisKanada, Egyesült Államok
-
Mallinckrodt ARD LLCBefejezveIdiopátiás fokális szegmentális glomerulosclerosisEgyesült Államok, Argentína, Pulyka, Peru, Ausztrália, Chile, Mexikó
-
National Institute of Neurological Disorders and...Befejezve
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveVeseátültetés | Elsődleges fokális szegmentális glomerulosclerosis (FSGS)Egyesült Államok, Kanada
-
National Institute of Neurological Disorders and...Befejezve
-
National Institute of Neurological Disorders and...Befejezve
-
Mayo ClinicGenentech, Inc.Aktív, nem toborzóElsődleges fokális szegmentális glomerulosclerosisEgyesült Államok
-
National Institute of Neurological Disorders and...BefejezveDisztónia | Focal Hand Dystonia | FHDEgyesült Államok