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FOrMe レジストリ (ドイツの局所分節性糸球体硬化症および最小変化疾患レジストリ) (FOrMe)

2023年5月16日 更新者:Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
FOrMe レジストリ (The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) は、単一中心的、後に多中心的な前向きアプローチで、特発性ネフローゼ症候群の小児 150 例と生検で証明された最小変化疾患 (MCD )または10年以上の巣状および分節性糸球体硬化症(FSGS)。 レジストリは、血液サンプル、DNA、尿、糞便、組織生検などの生体材料のリポジトリを提供し、協力者がアクセスして、病因、診断、および治療に関する将来の研究を促進します。

調査の概要

詳細な説明

特発性ネフローゼ症候群は、タンパク尿、体液貯留、高脂血症、低アルブミン血症を特徴としています。 最小変化病 (MCD) は、1 歳以上の子供の根底にある最も一般的な診断であるため、通常、これらの症例では腎生検が延期されます。 思春期および成人の場合、MCD および FSGS はネフローゼ症候群の全症例のそれぞれ 10 ~ 15% および 12 ~ 35% しか占めないため、診断には腎生検が重要です。 病因と最適な治療法は、体系的な試験が不足しており、発生率が低く、臨床症状の不均一性によって妨げられているため、とらえどころのないままです。 この情報のギャップを埋めるために、研究者は、特発性ネフローゼ症候群(小児)および生検で証明されたMCD / FSGS(成人)の小児および成人患者のドイツの登録の必要性を特定しました。

レジストリは、基本的な人口統計、初期の症状、遺伝的特徴、疾患の経過と治療法、および生活の質、付随する疾患、およびコデケーションに関する参加者の臨床データを記録します。 最初の訪問中およびフォローアップの訪問中は、生体材料 (血液、尿、DNA、糞便、組織) が収集され、最先端のバイオバンクに保存されます。 この資料は、共同研究者が特発性ネフローゼ症候群および MCD/FSGS に関する研究を支援するために利用できます。 完了するまでに、レジストリは約 500 人の患者の臨床経過と転帰に関するデータを提供し、危険因子、予後パラメータ、併存疾患との関連性に関する洞察を提供する生体材料と簡単に関連付けることができます。

腎生検を受けるすべての患者 (すべての成人および一部の小児患者) の組織切片は、デジタル化され、注釈が付けられ、腎病理学者のパネルによって分析されます。 組織病理学的特徴は、American NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network) によって開発および使用されている一連の記述子に従って個別に評価および採点されます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

      • Berlin、ドイツ
        • まだ募集していません
        • Charité University Hospital
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
      • Bonn、ドイツ、53127
        • 募集
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • 副調査官:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau、ドイツ、85221
        • まだ募集していません
        • Kindernephrologie Dachau
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen、ドイツ
      • Essen、ドイツ、45147
        • 募集
        • University Hospital Essen
        • 主任研究者:
          • Andreas Kribben, MD
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Lars Pape, MD
        • 副調査官:
          • Christina Okorn, MD
        • 副調査官:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald、ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • 募集
        • University Hospital Heidelberg
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Burkhard Tönshoff, MD, Prof
        • 副調査官:
          • Annika Gold, MD
        • 副調査官:
          • Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
      • Leipzig、ドイツ、04129
        • 募集
        • Klinikum St. Georg
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg、ドイツ
      • Münster、ドイツ
    • NRW
      • Cologne、NRW、ドイツ、50937
        • 募集
        • University Hospital of Cologne
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 副調査官:
          • Linus Völker, MD
        • 主任研究者:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • 主任研究者:
          • Franziska Grundmann, MD
        • 主任研究者:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • 副調査官:
          • Stefan Kohl, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-特発性ネフローゼ症候群を呈するか、診断された18歳までの小児患者、またはMCDまたはFSGSの生検で証明された診断。 候補者の参加者は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する必要があります。

-18歳以上の成人患者で、生検で一次または二次FSGSまたはMCDの診断が証明されている。 候補者の参加者は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する必要があります。

説明

包含基準(コホートA):

  • 書面によるインフォームドコンセント
  • 17歳以下
  • 特発性ネフローゼ症候群

包含基準 (コホート B):

  • 書面によるインフォームドコンセント
  • 18歳以上
  • 生検で証明された一次または二次FSGSまたはMCD、または生検で証明された腎臓移植における疾患の再発。

除外基準 (両方のコホート):

  • -生検で証明された再発のない以前の腎移植
  • -治療担当医が判断した二次MCDまたはFSGSをもたらす他の糸球体疾患の臨床診断。
  • 書面によるインフォームドコンセントの提供の拒否
  • (予想される)訪問スケジュールの不遵守

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
A - 小児コホート
-特発性ネフローゼ症候群を呈するか、診断された18歳までの小児患者、またはMCDまたはFSGSの生検で証明された診断。
初診時およびフォローアップ時のバイオサンプリング
B -成人コホート
-18歳以上の成人患者で、生検で一次または二次FSGSまたはMCDの診断が証明されている。
初診時およびフォローアップ時のバイオサンプリング

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
推定糸球体濾過率(eGFR)の年間平均変化
時間枠:5~15歳
結果の尺度: ml/分/年単位の eGFR 損失。 値が高いほど、結果が悪いと見なされます。
5~15歳
末期腎疾患(ESRD)の発生率
時間枠:5~15歳
タイプに関係なく、慢性腎代替療法の開始が記録されている。
5~15歳
死亡率
時間枠:5~15歳
何らかの原因による患者の死亡が記録されている
5~15歳
腎移植の発生率
時間枠:5~15歳
-タイプに関係なく文書化された腎移植(生体ドナー、死体ドナー)
5~15歳
QOLの変化(成人患者)
時間枠:5~15歳

SF-36アンケートを使用して、定期的にQuality of Lifeアンケートを使用して、患者が報告した結果を評価します。

参照については、https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html を参照してください。 SF-36 アンケートは、身体機能、身体的苦痛、身体的健康問題による役割制限、個人的または感情的問題による役割制限、感情的幸福、社会的機能、エネルギー/疲労、および一般的な健康認識の 8 つの健康概念を測定します。 高いスコアがより良好な健康状態を定義するように、すべての項目がスコアリングされます。 可能な最低および最高のスコアは 0 と 100 です。 スコアは、達成可能な合計スコアのパーセンテージを表します。

元の出版物: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. 「MOS 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. 概念フレームワークと項目選択」. 医療、30:473-483、1992 年。

5~15歳
QOLの変化(小児患者)
時間枠:5~15歳

患者が報告した転帰は、PedsQL アンケートを使用して定期的に QOL アンケートを使用して評価されます。

参照については、https://www.pedsql.org/score.html を参照してください。 PedSQL アンケートは、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能の 4 つの健康概念を測定します。 項目はスコアが反転され、0 ~ 100 のスケールに直線的に変換されるため、スコアが高いほど HRQOL (健康関連の生活の質) が高いことを示します。 スケール スコアを作成するために、回答されたアイテム数に対するアイテムの合計として平均が計算されます (これは欠損データを考慮します)。 合計スケール スコアを作成するには、すべてのスケールで回答された項目数に対するすべての項目の合計として平均が計算されます。

5~15歳

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月1日

一次修了 (予想される)

2028年3月31日

研究の完了 (予想される)

2033年3月31日

試験登録日

最初に提出

2018年12月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年5月13日

最初の投稿 (実際)

2019年5月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月16日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

バイオサンプルと患者データは、運営委員会による研究申請の改訂後に共同研究者が利用できるようになります。

IPD 共有時間枠

5~15歳

IPD 共有アクセス基準

国際運営委員会による登録と承認に積極的に貢献しています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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