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FOrMe 등록(The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) (FOrMe)

2024년 5월 7일 업데이트: Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
단일 중심, 후기 다중 중심 전향적 접근 방식에서 FOrMe 등록(The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry)은 특발성 신증후군의 150건의 소아 사례와 생검으로 입증된 최소 변화 질환(MCD)의 350건의 성인 사례의 종적 코호트를 생성하는 것을 목표로 합니다. ) 또는 10년 이상 국소 및 분절성 사구체 경화증(FSGS). 레지스트리는 병인, 진단 및 치료에 대한 향후 연구를 용이하게 하기 위해 공동 작업자가 액세스할 수 있는 혈액 샘플, DNA, 소변, 대변 및 조직 생검과 같은 생체 재료에 대한 저장소를 제공할 것입니다.

연구 개요

상세 설명

특발성 신증후군은 단백뇨, 체액 저류, 고지혈증, 저알부민혈증을 특징으로 합니다. 최소 변화 질환(MCD)은 1세 이상의 소아에서 가장 흔한 기본 진단을 나타내므로 이러한 경우에는 일반적으로 신장 생검을 연기합니다. 청소년과 성인의 경우 MCD와 FSGS가 각각 전체 신증후군의 10-15%와 12-35%를 차지하기 때문에 신장 생검이 진단에 중요합니다. 병리학 및 최적의 치료는 체계적인 시험이 드물고 낮은 발생률과 임상 프리젠테이션의 이질성으로 인해 방해를 받기 때문에 파악하기 어렵습니다. 이러한 정보 격차를 해소하기 위해 조사관은 특발성 신증후군(소아) 및 생검으로 입증된 MCD/FSGS(성인)가 있는 소아 및 성인 환자의 독일 등록이 필요함을 확인했습니다.

레지스트리는 기본 인구 통계, 초기 프레젠테이션, 유전적 특성, 질병 과정 및 치료 양식은 물론 삶의 질, 수반되는 질병 및 코메디케이션에 관한 참가자의 임상 데이터를 기록합니다. 초기 방문 및 후속 방문에 대한 의도가 적은 경우 생체 물질(혈액, 소변, DNA, 대변, 조직)이 수집되어 최첨단 바이오뱅크에 저장됩니다. 이 자료는 특발성 신증후군 및 MCD/FSGS에 대한 연구를 지원하기 위해 공동 작업자에게 제공될 것입니다. 완료될 때까지 레지스트리는 위험 요인, 예후 매개 변수 및 동반 질환과의 연관성에 대한 통찰력을 제공하는 생체 재료와 쉽게 상호 연관될 수 있는 약 500명의 환자의 임상 과정 및 결과에 대한 데이터를 제공할 것입니다.

신장 생검을 받는 모든 환자(모든 성인 및 일부 소아 환자)의 조직 절편은 신장병리학자 패널에 의해 디지털화되고 주석이 추가되고 분석됩니다. 조직병리학적 특징은 American NEPTUNE(신증후군 연구 네트워크)에서 개발하고 사용하는 설명자 세트에 따라 개별적으로 평가되고 점수가 매겨집니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

500

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

      • Berlin, 독일
        • 모병
        • Charité University Hospital
        • 부수사관:
          • Eva-Vanessa Schrezenmeier, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
        • 부수사관:
          • Natnael Gebremedhin
      • Bonn, 독일, 53127
        • 모병
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • 부수사관:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau, 독일, 85221
        • 모병
        • Kindernephrologie Dachau
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen, 독일
      • Essen, 독일, 45147
        • 모병
        • University Hospital Essen
        • 수석 연구원:
          • Andreas Kribben, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lars Pape, MD
        • 부수사관:
          • Christina Okorn, MD
        • 부수사관:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald, 독일
      • Heidelberg, 독일, 69120
      • Leipzig, 독일, 04129
        • 모병
        • Klinikum St. Georg
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg, 독일
      • Münster, 독일
    • NRW
      • Cologne, NRW, 독일, 50937
        • 모병
        • University Hospital of Cologne
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Linus Völker, MD
        • 수석 연구원:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • 수석 연구원:
          • Franziska Grundmann, MD
        • 수석 연구원:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • 부수사관:
          • Stefan Kohl, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

특발성 신증후군 또는 생검으로 입증된 MCD 또는 FSGS 진단을 나타내거나 진단받은 18세까지의 소아 환자. 참가자 후보는 서면 동의서를 기꺼이 제공해야 합니다.

생검으로 1차 또는 2차 FSGS 또는 MCD로 진단된 18세 이상의 성인 환자. 참가자 후보는 서면 동의서를 기꺼이 제공해야 합니다.

설명

포함 기준(코호트 A):

  • 서면 동의서
  • 17세 이하
  • 특발성 신증후군

포함 기준(코호트 B):

  • 서면 동의서
  • 18세 이상
  • 신장 이식에서 생검으로 입증된 1차 또는 2차 FSGS 또는 MCD 또는 생검으로 입증된 질병 재발.

제외 기준(두 코호트 모두):

  • 생검으로 입증된 재발이 없는 사전 신장 이식
  • 치료 의사가 판단한 이차 MCD 또는 FSGS를 초래하는 다른 사구체 질환의 임상 진단.
  • 서면 동의서 제공 거부
  • (예상)방문일정 미준수

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
A - 소아 코호트
특발성 신증후군 또는 생검으로 입증된 MCD 또는 FSGS 진단을 나타내거나 진단받은 18세까지의 소아 환자.
최초 방문 및 후속 방문 시 바이오샘플링
B -성인 코호트
생검으로 1차 또는 2차 FSGS 또는 MCD로 진단된 18세 이상의 성인 환자.
최초 방문 및 후속 방문 시 바이오샘플링

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
추정 사구체 여과율(eGFR)의 연평균 변화
기간: 5-15세
결과 측정: eGFR 손실(ml/min/year). 더 높은 값은 더 나쁜 결과로 간주됩니다.
5-15세
말기 신장 질환(ESRD)의 발병률
기간: 5-15세
유형에 관계없이 만성 신대체 요법의 문서화된 시작.
5-15세
죽음의 부각
기간: 5-15세
모든 원인으로 인한 문서화된 환자 사망
5-15세
신장 이식의 부각
기간: 5-15세
유형(생체 기증자, 사체 기증자)에 관계없이 기록된 신장 이식
5-15세
삶의 질 변화(성인 환자)
기간: 5-15세

SF-36 설문지를 사용하여 정기적으로 삶의 질 설문지를 사용하여 환자가 보고한 결과를 평가합니다.

참조를 위해 https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html을 참조하십시오. SF-36 설문지는 신체 기능, 신체 통증, 신체 건강 문제로 인한 역할 제한, 개인 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정서적 웰빙, 사회적 기능, 에너지/피로 및 일반적인 건강 인식의 8가지 건강 개념을 측정합니다. 모든 항목은 높은 점수가 더 유리한 건강 상태를 정의하도록 점수가 매겨집니다. 가능한 최저 및 최고 점수는 0과 100입니다. 점수는 달성 가능한 총 점수의 백분율을 나타냅니다.

원본 간행물: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "MOS 36-항목 약식 건강 조사(SF-36): I. 개념적 프레임워크 및 항목 선택,". Medical Care, 30:473-483, 1992.

5-15세
삶의 질 변화(소아 환자)
기간: 5-15세

환자가 보고한 결과는 PedsQL 설문지를 사용하여 정기적인 간격으로 삶의 질 설문지를 사용하여 평가됩니다.

참조를 위해 https://www.pedsql.org/score.html을 참조하십시오. PedSQL 설문지는 신체 기능, 감정 기능, 사회적 기능 및 학교 기능의 네 가지 건강 개념을 측정합니다. 항목은 역으로 점수가 매겨지고 0-100 척도로 선형 변환되므로 점수가 높을수록 더 나은 HRQOL(건강 관련 삶의 질)을 나타냅니다. 척도 점수를 만들려면 응답한 항목 수에 대한 항목의 합계로 평균을 계산합니다(누락된 데이터를 설명함). 총 척도 점수를 생성하기 위해 평균은 모든 척도에서 답한 항목 수에 대한 모든 항목의 합계로 계산됩니다.

5-15세

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 3월 31일

연구 완료 (추정된)

2033년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 5월 13일

처음 게시됨 (실제)

2019년 5월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

IPD 계획 설명

생체 시료와 환자 데이터는 운영 위원회에서 연구 신청서를 수정한 후 공동 작업자에게 제공됩니다.

IPD 공유 기간

5-15세

IPD 공유 액세스 기준

국제 운영 위원회의 등록 및 승인에 적극적으로 기여합니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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