Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FORMe Registry (Det tyske Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) (FOrMe)

16. maj 2023 opdateret af: Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
I en monocentrisk, senere multicentrisk prospektiv tilgang har FORMe-registret (The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) til formål at generere en longitudinel kohorte på 150 pædiatriske tilfælde af idiopatisk nefrotisk syndrom og 350 voksne tilfælde af Minimal Change-Disprovenase (MCD) ) eller Fokal og Segmentel Glomerulær Sclerose (FSGS) over 10 år. Registret vil give et depot for biomaterialer såsom blodprøver, DNA, urin, afføring og vævsbiopsier, som vil være tilgængeligt for samarbejdspartnere for at lette fremtidig forskning i patogenese, diagnostik og behandling.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Idiopatisk nefrotisk syndrom er karakteriseret ved proteinuri, volumenretention, hyperlipidæmi, hypoalbuminæmi. Da Minimal Change Disease (MCD) repræsenterer langt den mest udbredte underliggende diagnose hos børn ældre end 1 år, udsættes en nyrebiopsi normalt i disse tilfælde. I teenageår og voksne er en nyrebiopsi afgørende for diagnosen, fordi MCD og FSGS kun udgør henholdsvis 10-15 og 12-35 procent af alle tilfælde af nefrotisk syndrom. Patomekanismer såvel som optimal behandling forbliver uhåndgribelige, da systematiske forsøg er sparsomme og hæmmes af lav forekomst og heterogenicitet af den kliniske præsentation. For at bygge bro over denne informationsmæssige kløft identificerede efterforskerne behovet for et tysk register over pædiatriske og voksne patienter med idiopatisk nefrotisk syndrom (hos børn) og biopsi-bevist MCD/FSGS (hos voksne).

Registret vil registrere kliniske data fra deltagere vedrørende grundlæggende demografi, indledende præsentation, arvelige træk, sygdomsforløb og behandlingsmodaliteter samt livskvalitet, samtidige sygdomme og komikation. Under det indledende besøg og i mindre hensigt med opfølgende besøg, vil biomaterialer (blod, urin, DNA, afføring, væv) blive indsamlet og opbevaret i en avanceret biobank. Dette materiale vil være tilgængeligt for samarbejdspartnere for at støtte forskning i idiopatisk nefrotisk syndrom og MCD/FSGS. Ved færdiggørelsen vil registret levere data om kliniske forløb og udfald af cirka 500 patienter, som let kan korreleres med biomaterialer, hvilket giver indsigt i risikofaktorer, prognostiske parametre og sammenhæng med komorbiditeter.

Vævssektioner af alle patienter, der gennemgår nyrebiopsi (alle voksne og nogle pædiatriske patienter) vil blive digitaliseret, kommenteret og analyseret af et panel af nefropatologer. Histopatologiske træk vil blive individuelt vurderet og scoret i henhold til et sæt af deskriptorer, der blev udviklet og brugt af det amerikanske NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

      • Berlin, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Charité University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • Underforsker:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau, Tyskland, 85221
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kindernephrologie Dachau
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • University Hospital Essen
        • Ledende efterforsker:
          • Andreas Kribben, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lars Pape, MD
        • Underforsker:
          • Christina Okorn, MD
        • Underforsker:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Rekruttering
        • Klinikum St. Georg
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg, Tyskland
      • Münster, Tyskland
    • NRW
      • Cologne, NRW, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • University Hospital of Cologne
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Linus Völker, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • Ledende efterforsker:
          • Franziska Grundmann, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • Underforsker:
          • Stefan Kohl, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter indtil 18 år med eller diagnosticeret med idiopatisk nefrotisk syndrom eller en biopsi-bevist diagnose af MCD eller FSGS. Kandidatdeltagere skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke.

Voksne patienter 18 år og derover med en biopsi-bevist diagnose af primær eller sekundær FSGS eller MCD. Kandidatdeltagere skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke.

Beskrivelse

Inklusionskriterier (kohorte A):

  • skriftligt informeret samtykke
  • 17 år eller derunder
  • idiopatisk nefrotisk syndrom

Inklusionskriterier (kohorte B):

  • skriftligt informeret samtykke
  • ældre eller lig med 18 år
  • biopsi-bevist primær eller sekundær FSGS eller MCD eller biopsi-bevist tilbagefald af sygdom ved nyretransplantation.

Eksklusionskriterier (begge kohorter):

  • Forudgående nyretransplantation uden biopsi-bevist tilbagefald
  • En klinisk diagnose af anden glomerulær sygdom, der resulterer i sekundær MCD eller FSGS som vurderet af de behandlende læger.
  • Afvisning af skriftligt informeret samtykke
  • (Forventet) uoverensstemmelse med besøgsplanen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
A - Pædiatrisk kohorte
Pædiatriske patienter indtil 18 år med eller diagnosticeret med idiopatisk nefrotisk syndrom eller en biopsi-bevist diagnose af MCD eller FSGS.
Biosampling ved indledende besøg og opfølgende besøg
B - Voksen kohorte
Voksne patienter 18 år og derover med en biopsi-bevist diagnose af primær eller sekundær FSGS eller MCD.
Biosampling ved indledende besøg og opfølgende besøg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig årlig ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: 5-15 år
Resultatmål: eGFR-tab i ml/min/år. Højere værdier betragtes som et dårligere resultat.
5-15 år
Forekomst af slutstadie nyresygdom (ESRD)
Tidsramme: 5-15 år
Dokumenteret påbegyndelse af kronisk nyreudskiftningsbehandling uanset type.
5-15 år
Forekomst af død
Tidsramme: 5-15 år
Dokumenteret patientdød på grund af enhver årsag
5-15 år
Forekomst af nyretransplantation
Tidsramme: 5-15 år
Dokumenteret nyretransplantation uanset type (levende donor, kadaverisk donor)
5-15 år
Ændringer i livskvalitet (voksne patienter)
Tidsramme: 5-15 år

Patientrapporteret udfald vil blive vurderet ved hjælp af livskvalitetsspørgeskemaer med regelmæssige intervaller ved hjælp af SF-36 spørgeskemaet.

For reference se https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html SF-36-spørgeskemaet måler otte sundhedsbegreber: fysisk funktion, kropslig smerte, rollebegrænsninger på grund af fysiske helbredsproblemer, rollebegrænsninger på grund af personlige eller følelsesmæssige problemer, følelsesmæssigt velvære, social funktion, energi/træthed og generelle sundhedsopfattelser. Alle emner scores således, at en høj score definerer en mere gunstig sundhedstilstand. Laveste og højest mulige score er 0 og 100. Scoringer repræsenterer procentdelen af ​​den samlede opnåede score.

Original udgivelse: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "The MOS 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. Conceptual Framework and Item Selection,". Medical Care, 30:473-483, 1992.

5-15 år
Ændringer i livskvalitet (pædiatriske patienter)
Tidsramme: 5-15 år

Patientrapporteret udfald vil blive vurderet ved hjælp af livskvalitetsspørgeskemaer med regelmæssige intervaller ved hjælp af PedsQL-spørgeskemaet.

For reference se https://www.pedsql.org/score.html PedSQL-spørgeskemaet måler fire sundhedskoncepter: Fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala, så højere score indikerer bedre HRQOL (Health-Related Quality of Life). For at oprette skalaresultater beregnes middelværdien som summen af ​​elementerne over antallet af besvarede elementer (dette tager højde for manglende data). For at skabe den samlede skala-score beregnes middelværdien som summen af ​​alle elementerne over antallet af besvarede elementer på alle skalaerne.

5-15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. marts 2028

Studieafslutning (Forventet)

31. marts 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bioprøver samt patientdata vil være tilgængelige for samarbejdspartnere efter revision af forskningsansøgning af en styregruppe.

IPD-delingstidsramme

5-15 år

IPD-delingsadgangskriterier

Bidrager aktivt til registrering og godkendelse af international styregruppe.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glomerulosklerose, Focal Segmental

Kliniske forsøg med Biosampling

3
Abonner