- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03949972
FORMe Registry (Det tyske Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) (FOrMe)
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Idiopatisk nefrotisk syndrom er karakteriseret ved proteinuri, volumenretention, hyperlipidæmi, hypoalbuminæmi. Da Minimal Change Disease (MCD) repræsenterer langt den mest udbredte underliggende diagnose hos børn ældre end 1 år, udsættes en nyrebiopsi normalt i disse tilfælde. I teenageår og voksne er en nyrebiopsi afgørende for diagnosen, fordi MCD og FSGS kun udgør henholdsvis 10-15 og 12-35 procent af alle tilfælde af nefrotisk syndrom. Patomekanismer såvel som optimal behandling forbliver uhåndgribelige, da systematiske forsøg er sparsomme og hæmmes af lav forekomst og heterogenicitet af den kliniske præsentation. For at bygge bro over denne informationsmæssige kløft identificerede efterforskerne behovet for et tysk register over pædiatriske og voksne patienter med idiopatisk nefrotisk syndrom (hos børn) og biopsi-bevist MCD/FSGS (hos voksne).
Registret vil registrere kliniske data fra deltagere vedrørende grundlæggende demografi, indledende præsentation, arvelige træk, sygdomsforløb og behandlingsmodaliteter samt livskvalitet, samtidige sygdomme og komikation. Under det indledende besøg og i mindre hensigt med opfølgende besøg, vil biomaterialer (blod, urin, DNA, afføring, væv) blive indsamlet og opbevaret i en avanceret biobank. Dette materiale vil være tilgængeligt for samarbejdspartnere for at støtte forskning i idiopatisk nefrotisk syndrom og MCD/FSGS. Ved færdiggørelsen vil registret levere data om kliniske forløb og udfald af cirka 500 patienter, som let kan korreleres med biomaterialer, hvilket giver indsigt i risikofaktorer, prognostiske parametre og sammenhæng med komorbiditeter.
Vævssektioner af alle patienter, der gennemgår nyrebiopsi (alle voksne og nogle pædiatriske patienter) vil blive digitaliseret, kommenteret og analyseret af et panel af nefropatologer. Histopatologiske træk vil blive individuelt vurderet og scoret i henhold til et sæt af deskriptorer, der blev udviklet og brugt af det amerikanske NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Paul T Brinkkoetter, MD
- Telefonnummer: +49-221-478-4480
- E-mail: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Linus A Voelker, MD
- Telefonnummer: +49-221-478-4480
- E-mail: linus.voelker@uk-koeln.de
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Ikke rekrutterer endnu
- Charité University Hospital
-
Kontakt:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
- E-mail: jan.halbritter@charite.de
-
Kontakt:
- Silke Kasbohm
- Telefonnummer: + 49 30 450 514183
- E-mail: silke.kasbohm@charite.de
-
Ledende efterforsker:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Rekruttering
- Kindernierenzentrum Bonn
-
Kontakt:
- Bernd Hoppe, MD, Prof.
- Telefonnummer: +49 228 6883860
- E-mail: bernd.hoppe@knz-bonn.de
-
Kontakt:
- Gesa Schlak, MD
- Telefonnummer: +49 228 6883860
- E-mail: gesa.schalk@knz-bonn.de
-
Ledende efterforsker:
- Bernd Hoppe, MD, Prof
-
Underforsker:
- Gesa Schalk, MD
-
Dachau, Tyskland, 85221
- Ikke rekrutterer endnu
- Kindernephrologie Dachau
-
Kontakt:
- Marcus Benz, MD
- Telefonnummer: +49 8131-2995954
- E-mail: marcus.benz@uk-koeln.de
-
Ledende efterforsker:
- Marcus Benz, MD
-
Erlangen, Tyskland
- Ikke rekrutterer endnu
- University Hospital Erlangen
-
Kontakt:
- Katja Sauerstein, MD
- E-mail: katja.sauerstein@uk-erlangen.de
-
Kontakt:
- Matthias Galiano, MD
- E-mail: Matthias.Galiano@uk-erlangen.de
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- University Hospital Essen
-
Ledende efterforsker:
- Andreas Kribben, MD
-
Kontakt:
- Lars Pape, MD, Prof.
- Telefonnummer: +49 201 723 2810
- E-mail: lars.pape@uk-essen.de
-
Kontakt:
- Andreas Kribben, MD, Prof.
- Telefonnummer: +49 201 723 1868
- E-mail: nephrologie@uk-essen.de
-
Ledende efterforsker:
- Lars Pape, MD
-
Underforsker:
- Christina Okorn, MD
-
Underforsker:
- Anja Gäckler, MD
-
Greifswald, Tyskland
- Ikke rekrutterer endnu
- University Hospital Greifswald
-
Kontakt:
- Sylvia Strake, MD, Prof.
- E-mail: Sylvia.Stracke@med.uni-greifswald.de
-
Kontakt:
- Sabrina von Rheinbaben, MD
- E-mail: Sabrina.FreiinvonRheinbaben@med.uni-greifswald.de
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Rekruttering
- University Hospital Heidelberg
-
Kontakt:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
- Telefonnummer: +49 6221 56-4002
- E-mail: Burkhard.Toenshoff@med.uni-heidelberg.de
-
Kontakt:
- Maria Luisa Möller-Winheim
- Telefonnummer: +49 6221 56-310376
- E-mail: MariaLuisa.Moeller-Winheim@med.uni-heidelberg.de
-
Ledende efterforsker:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
-
Underforsker:
- Annika Gold, MD
-
Underforsker:
- Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
-
Leipzig, Tyskland, 04129
- Rekruttering
- Klinikum St. Georg
-
Kontakt:
- Ralph Wendt, MD
- Telefonnummer: 0341-909-4056
- E-mail: ralph.wendt@sanktgeorg.de
-
Ledende efterforsker:
- Ralph Wendt, MD
-
Marburg, Tyskland
- Rekruttering
- University Hospital Marburg
-
Kontakt:
- Stefanie Weber, MD
- E-mail: stefanie.weber@med.uni-marburg.de
-
Kontakt:
- Katharina Roscic
- E-mail: Roscic@students.uni-marburg.de
-
Ledende efterforsker:
- Stefanie Weber, MD
-
Münster, Tyskland
- Rekruttering
- University Hospital Münster
-
Kontakt:
- Jens König, MD
- E-mail: Jens.Koenig@ukmuenster.de
-
Kontakt:
- Britta George, MD
- E-mail: britta.george@ukmuenster.de
-
Underforsker:
- Jens König, MD
-
Underforsker:
- Britta George, MD
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Tyskland, 50937
- Rekruttering
- University Hospital of Cologne
-
Kontakt:
- paul brinkkoetter, MD
- Telefonnummer: +49-221 478-4480
- E-mail: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
-
Kontakt:
- Lutz Weber, MD
- Telefonnummer: +49 221 478-4319
- E-mail: lutz.weber@uk-koeln.de
-
Underforsker:
- Linus Völker, MD
-
Ledende efterforsker:
- Paul Brinkkötter, MD, Prof.
-
Ledende efterforsker:
- Franziska Grundmann, MD
-
Ledende efterforsker:
- Lutz T. Weber, MD, Prof.
-
Underforsker:
- Stefan Kohl, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Pædiatriske patienter indtil 18 år med eller diagnosticeret med idiopatisk nefrotisk syndrom eller en biopsi-bevist diagnose af MCD eller FSGS. Kandidatdeltagere skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke.
Voksne patienter 18 år og derover med en biopsi-bevist diagnose af primær eller sekundær FSGS eller MCD. Kandidatdeltagere skal være villige til at give skriftligt informeret samtykke.
Beskrivelse
Inklusionskriterier (kohorte A):
- skriftligt informeret samtykke
- 17 år eller derunder
- idiopatisk nefrotisk syndrom
Inklusionskriterier (kohorte B):
- skriftligt informeret samtykke
- ældre eller lig med 18 år
- biopsi-bevist primær eller sekundær FSGS eller MCD eller biopsi-bevist tilbagefald af sygdom ved nyretransplantation.
Eksklusionskriterier (begge kohorter):
- Forudgående nyretransplantation uden biopsi-bevist tilbagefald
- En klinisk diagnose af anden glomerulær sygdom, der resulterer i sekundær MCD eller FSGS som vurderet af de behandlende læger.
- Afvisning af skriftligt informeret samtykke
- (Forventet) uoverensstemmelse med besøgsplanen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
A - Pædiatrisk kohorte
Pædiatriske patienter indtil 18 år med eller diagnosticeret med idiopatisk nefrotisk syndrom eller en biopsi-bevist diagnose af MCD eller FSGS.
|
Biosampling ved indledende besøg og opfølgende besøg
|
B - Voksen kohorte
Voksne patienter 18 år og derover med en biopsi-bevist diagnose af primær eller sekundær FSGS eller MCD.
|
Biosampling ved indledende besøg og opfølgende besøg
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Gennemsnitlig årlig ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: 5-15 år
|
Resultatmål: eGFR-tab i ml/min/år.
Højere værdier betragtes som et dårligere resultat.
|
5-15 år
|
Forekomst af slutstadie nyresygdom (ESRD)
Tidsramme: 5-15 år
|
Dokumenteret påbegyndelse af kronisk nyreudskiftningsbehandling uanset type.
|
5-15 år
|
Forekomst af død
Tidsramme: 5-15 år
|
Dokumenteret patientdød på grund af enhver årsag
|
5-15 år
|
Forekomst af nyretransplantation
Tidsramme: 5-15 år
|
Dokumenteret nyretransplantation uanset type (levende donor, kadaverisk donor)
|
5-15 år
|
Ændringer i livskvalitet (voksne patienter)
Tidsramme: 5-15 år
|
Patientrapporteret udfald vil blive vurderet ved hjælp af livskvalitetsspørgeskemaer med regelmæssige intervaller ved hjælp af SF-36 spørgeskemaet. For reference se https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html SF-36-spørgeskemaet måler otte sundhedsbegreber: fysisk funktion, kropslig smerte, rollebegrænsninger på grund af fysiske helbredsproblemer, rollebegrænsninger på grund af personlige eller følelsesmæssige problemer, følelsesmæssigt velvære, social funktion, energi/træthed og generelle sundhedsopfattelser. Alle emner scores således, at en høj score definerer en mere gunstig sundhedstilstand. Laveste og højest mulige score er 0 og 100. Scoringer repræsenterer procentdelen af den samlede opnåede score. Original udgivelse: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "The MOS 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. Conceptual Framework and Item Selection,". Medical Care, 30:473-483, 1992. |
5-15 år
|
Ændringer i livskvalitet (pædiatriske patienter)
Tidsramme: 5-15 år
|
Patientrapporteret udfald vil blive vurderet ved hjælp af livskvalitetsspørgeskemaer med regelmæssige intervaller ved hjælp af PedsQL-spørgeskemaet. For reference se https://www.pedsql.org/score.html PedSQL-spørgeskemaet måler fire sundhedskoncepter: Fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala, så højere score indikerer bedre HRQOL (Health-Related Quality of Life). For at oprette skalaresultater beregnes middelværdien som summen af elementerne over antallet af besvarede elementer (dette tager højde for manglende data). For at skabe den samlede skala-score beregnes middelværdien som summen af alle elementerne over antallet af besvarede elementer på alle skalaerne. |
5-15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Paul T Brinkkoetter, MD, University Hospital of Cologne, Cologne, Germany
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 005
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Glomerulosklerose, Focal Segmental
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetPrimær Fokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater, Brasilien, Tyskland, Italien, Spanien
-
FibroGenAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Italien
-
Health Science Center of Xi'an Jiaotong UniversityUkendtFokal Segmental GlomeruloskleroseKina
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater, Canada
-
Northwell HealthAfsluttetFokal Segmental Glomerulosklerose
-
Nanjing University School of MedicineAfsluttet
-
Complexa, Inc.Medpace, Inc.; MicroConstants; Kidney Research Network, formerly NephCure... og andre samarbejdspartnereAfsluttetPrimær Fokal Segmental GlomeruloskleroseForenede Stater
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Genentech, Inc.; Indiana UniversityAfsluttetFokal Segmental Glomerulosklerose (FSGS)Forenede Stater
-
Dimerix Bioscience Pty LtdIqvia Pty LtdAfsluttetFokal Segmental GlomeruloskleroseAustralien
Kliniske forsøg med Biosampling
-
University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation Trust; Liverpool Heart and... og andre samarbejdspartnereRekrutteringKræft | KirurgiDet Forenede Kongerige
-
University Hospital Schleswig-HolsteinRekrutteringSund og rask | Psoriasis | Atopisk dermatitisTyskland
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Rekruttering
-
University Hospital TuebingenUniversity Hospital FreiburgIkke rekrutterer endnu