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Das FORME-Register (Deutsches Register für fokale segmentale Glomerulosklerose und Minimal Change Disease) (FOrMe)

7. Mai 2024 aktualisiert von: Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
In einem monozentrischen, später multizentrischen prospektiven Ansatz zielt das FORMe-Register (The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) darauf ab, eine Längsschnittkohorte von 150 pädiatrischen Fällen des idiopathischen nephrotischen Syndroms und 350 erwachsenen Fällen von durch Biopsie nachgewiesener Minimal Change Disease (MCD) zu generieren ) oder Fokale und Segmentale Glomeruläre Sklerose (FSGS) über 10 Jahre. Das Register wird ein Archiv für Biomaterialien wie Blutproben, DNA, Urin, Fäkalien und Gewebebiopsien bereitstellen, das für die Mitarbeiter zugänglich sein wird, um die zukünftige Forschung zur Pathogenese, Diagnostik und Behandlung zu erleichtern.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Das idiopathische nephrotische Syndrom ist gekennzeichnet durch Proteinurie, Volumenretention, Hyperlipidämie, Hypoalbuminämie. Da die Minimal Change Disease (MCD) die mit Abstand häufigste Grunddiagnose bei Kindern über 1 Jahr darstellt, wird in diesen Fällen meist auf eine Nierenbiopsie verzichtet. Bei Jugendlichen und Erwachsenen ist eine Nierenbiopsie entscheidend für die Diagnose, da MCD und FSGS nur 10–15 bzw. 12–35 Prozent aller Fälle von nephrotischem Syndrom ausmachen. Pathomechanismen sowie eine optimale Behandlung bleiben schwer fassbar, da systematische Studien rar sind und durch geringe Inzidenz und Heterogenität der klinischen Präsentation behindert werden. Um diese Informationslücke zu schließen, identifizierten die Forscher die Notwendigkeit eines deutschen Registers von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit idiopathischem nephrotischem Syndrom (bei Kindern) und biopsiegesichertem MCD/FSGS (bei Erwachsenen).

Das Register erfasst klinische Daten der Teilnehmer hinsichtlich demografischer Grunddaten, Erstvorstellung, Erbanlagen, Krankheitsverlauf und Behandlungsmodalitäten sowie Lebensqualität, Begleiterkrankungen und Komedikation. Während des ersten Besuchs und weniger beabsichtigt bei Folgebesuchen werden Biomaterialien (Blut, Urin, DNA, Kot, Gewebe) gesammelt und in einer hochmodernen Biobank aufbewahrt. Dieses Material wird Mitarbeitern zur Verfügung gestellt, um die Forschung zum idiopathischen nephrotischen Syndrom und MCD/FSGS zu unterstützen. Bis zur Fertigstellung wird das Register Daten zu klinischen Verläufen und Ergebnissen von etwa 500 Patienten liefern, die leicht mit Biomaterialien korreliert werden können und Einblicke in Risikofaktoren, prognostische Parameter und Assoziationen mit Komorbiditäten geben.

Gewebeschnitte aller Patienten, die sich einer Nierenbiopsie unterziehen (alle erwachsenen und einige pädiatrische Patienten), werden von einem Gremium aus Nephropathologen digitalisiert, kommentiert und analysiert. Histopathologische Merkmale werden individuell bewertet und gemäß einer Reihe von Deskriptoren bewertet, die vom amerikanischen NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network) entwickelt wurden und verwendet werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Charité University Hospital
        • Unterermittler:
          • Eva-Vanessa Schrezenmeier, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
        • Unterermittler:
          • Natnael Gebremedhin
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Rekrutierung
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • Unterermittler:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau, Deutschland, 85221
        • Rekrutierung
        • Kindernephrologie Dachau
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen, Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Rekrutierung
        • University Hospital Essen
        • Hauptermittler:
          • Andreas Kribben, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lars Pape, MD
        • Unterermittler:
          • Christina Okorn, MD
        • Unterermittler:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald, Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
      • Leipzig, Deutschland, 04129
        • Rekrutierung
        • Klinikum St. Georg
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg, Deutschland
      • Münster, Deutschland
    • NRW
      • Cologne, NRW, Deutschland, 50937
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Cologne
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Linus Völker, MD
        • Hauptermittler:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • Hauptermittler:
          • Franziska Grundmann, MD
        • Hauptermittler:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • Unterermittler:
          • Stefan Kohl, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Patienten bis zum Alter von 18 Jahren, die ein idiopathisches nephrotisches Syndrom oder eine durch Biopsie bestätigte Diagnose von MCD oder FSGS aufweisen oder diagnostiziert wurden. Kandidatenteilnehmer müssen bereit sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Erwachsene Patienten ab 18 Jahren mit einer durch Biopsie gesicherten Diagnose einer primären oder sekundären FSGS oder MCD. Kandidatenteilnehmer müssen bereit sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Beschreibung

Einschlusskriterien (Kohorte A):

  • schriftliche Einverständniserklärung
  • 17 oder weniger Jahre alt
  • idiopathisches nephrotisches Syndrom

Einschlusskriterien (Kohorte B):

  • schriftliche Einverständniserklärung
  • älter oder gleich 18 Jahre alt
  • durch Biopsie nachgewiesenes primäres oder sekundäres FSGS oder MCD oder durch Biopsie nachgewiesenes Wiederauftreten der Erkrankung bei Nierentransplantation.

Ausschlusskriterien (beide Kohorten):

  • Vorherige Nierentransplantation ohne durch Biopsie nachgewiesenes Rezidiv
  • Eine klinische Diagnose einer anderen glomerulären Erkrankung, die zu einer sekundären MCD oder FSGS führt, wie von den behandelnden Ärzten beurteilt.
  • Weigerung, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • (Voraussichtliche) Nichteinhaltung des Besuchsplans

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
A - Pädiatrische Kohorte
Pädiatrische Patienten bis zum Alter von 18 Jahren, die ein idiopathisches nephrotisches Syndrom oder eine durch Biopsie bestätigte Diagnose von MCD oder FSGS aufweisen oder diagnostiziert wurden.
Bioprobenahme beim Erstbesuch und Folgebesuchen
B - Erwachsenenkohorte
Erwachsene Patienten ab 18 Jahren mit einer durch Biopsie gesicherten Diagnose einer primären oder sekundären FSGS oder MCD.
Bioprobenahme beim Erstbesuch und Folgebesuchen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche jährliche Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: 5-15 Jahre
Ergebnismaß: eGFR-Verlust in ml/min/Jahr. Höhere Werte gelten als schlechteres Ergebnis.
5-15 Jahre
Inzidenz von Nierenerkrankungen im Endstadium (ESRD)
Zeitfenster: 5-15 Jahre
Dokumentierter Beginn einer chronischen Nierenersatztherapie unabhängig vom Typ.
5-15 Jahre
Todesfall
Zeitfenster: 5-15 Jahre
Dokumentierter Tod des Patienten aus jeglicher Ursache
5-15 Jahre
Häufigkeit von Nierentransplantationen
Zeitfenster: 5-15 Jahre
Dokumentierte Nierentransplantation unabhängig vom Typ (Lebendspender, Leichenspender)
5-15 Jahre
Veränderungen der Lebensqualität (erwachsene Patienten)
Zeitfenster: 5-15 Jahre

Das vom Patienten gemeldete Ergebnis wird mithilfe von Fragebögen zur Lebensqualität in regelmäßigen Abständen unter Verwendung des SF-36-Fragebogens bewertet.

Als Referenz siehe https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html Der SF-36-Fragebogen misst acht Gesundheitskonzepte: körperliche Funktionsfähigkeit, körperlicher Schmerz, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme, Rolleneinschränkungen aufgrund persönlicher oder emotionaler Probleme, emotionales Wohlbefinden, soziale Funktionsfähigkeit, Energie/Müdigkeit und allgemeine Gesundheitswahrnehmung. Alle Items werden so bewertet, dass eine hohe Punktzahl einen günstigeren Gesundheitszustand definiert. Niedrigste und höchstmögliche Punktzahl sind 0 und 100. Die Punkte stellen den Prozentsatz der erreichten Gesamtpunktzahl dar.

Originalveröffentlichung: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "Die MOS 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. Konzeptioneller Rahmen und Itemauswahl". Medical Care, 30:473-483, 1992.

5-15 Jahre
Veränderungen der Lebensqualität (pädiatrische Patienten)
Zeitfenster: 5-15 Jahre

Das vom Patienten gemeldete Ergebnis wird mithilfe von Fragebögen zur Lebensqualität in regelmäßigen Abständen unter Verwendung des PedsQL-Fragebogens bewertet.

Als Referenz siehe https://www.pedsql.org/score.html Der PedSQL-Fragebogen misst vier Gesundheitskonzepte: körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Funktionsfähigkeit, soziale Funktionsfähigkeit und schulische Funktionsfähigkeit. Items werden umgekehrt bewertet und linear auf eine Skala von 0–100 transformiert, sodass höhere Werte eine bessere HRQOL (gesundheitsbezogene Lebensqualität) anzeigen. Um Skalenwerte zu erstellen, wird der Mittelwert als Summe der Items über die Anzahl der beantworteten Items berechnet (dadurch werden fehlende Daten berücksichtigt). Um den Gesamtskalenwert zu erstellen, wird der Mittelwert als Summe aller Items über die Anzahl der beantworteten Items auf allen Skalen berechnet.

5-15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bioproben sowie Patientendaten werden den Mitarbeitern nach Überarbeitung des Forschungsantrags durch einen Lenkungsausschuss zur Verfügung stehen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

5-15 Jahre

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Aktiver Beitrag zur Registrierung und Zulassung durch den internationalen Lenkungsausschuss.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glomerulosklerose, fokal segmental

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