- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03949972
Registro FORMe (Registro alemán de glomeruloesclerosis focal y segmentaria y enfermedad de cambios mínimos) (FOrMe)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome nefrótico idiopático se caracteriza por proteinuria, retención de volumen, hiperlipidemia, hipoalbuminemia. Dado que la enfermedad de cambios mínimos (MCD, por sus siglas en inglés) representa, con mucho, el diagnóstico subyacente más frecuente en niños mayores de 1 año, en estos casos generalmente se difiere una biopsia renal. En la adolescencia y los adultos, una biopsia renal es crucial para el diagnóstico porque la MCD y la FSGS representan solo el 10-15 y el 12-35 por ciento de todos los casos de síndrome nefrótico, respectivamente. Los mecanismos patogénicos, así como el tratamiento óptimo, siguen siendo difíciles de alcanzar, ya que los ensayos sistemáticos son escasos y se ven obstaculizados por la baja incidencia y la heterogeneidad de la presentación clínica. Para llenar este vacío de información, los investigadores identificaron la necesidad de un registro alemán de pacientes pediátricos y adultos con síndrome nefrótico idiopático (en niños) y MCD/FSGS comprobado por biopsia (en adultos).
El registro registrará los datos clínicos de los participantes con respecto a la demografía básica, la presentación inicial, los rasgos hereditarios, el curso de la enfermedad y las modalidades de tratamiento, así como la calidad de vida, las enfermedades concomitantes y la comedicación. Durante la visita inicial y con menor intención en las visitas de seguimiento, los biomateriales (sangre, orina, ADN, heces, tejido) serán recolectados y almacenados en un biobanco de última generación. Este material estará a disposición de los colaboradores para apoyar la investigación sobre el síndrome nefrótico idiopático y MCD/GSFS. En el momento de su finalización, el registro proporcionará datos sobre la evolución clínica y el resultado de aproximadamente 500 pacientes que se pueden correlacionar fácilmente con biomateriales que permitan conocer los factores de riesgo, los parámetros pronósticos y la asociación con comorbilidades.
Las secciones de tejido de todos los pacientes que se someten a una biopsia renal (todos los pacientes adultos y algunos pediátricos) serán digitalizados, anotados y analizados por un panel de nefropatólogos. Las características histopatológicas se evaluarán individualmente y se calificarán de acuerdo con un conjunto de descriptores desarrollados y utilizados por la American NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Paul T Brinkkoetter, MD
- Número de teléfono: +49-221-478-4480
- Correo electrónico: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Linus A Voelker, MD
- Número de teléfono: +49-221-478-4480
- Correo electrónico: linus.voelker@uk-koeln.de
Ubicaciones de estudio
-
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-
Berlin, Alemania
- Aún no reclutando
- Charité University Hospital
-
Contacto:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
- Correo electrónico: jan.halbritter@charite.de
-
Contacto:
- Silke Kasbohm
- Número de teléfono: + 49 30 450 514183
- Correo electrónico: silke.kasbohm@charite.de
-
Investigador principal:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
-
Bonn, Alemania, 53127
- Reclutamiento
- Kindernierenzentrum Bonn
-
Contacto:
- Bernd Hoppe, MD, Prof.
- Número de teléfono: +49 228 6883860
- Correo electrónico: bernd.hoppe@knz-bonn.de
-
Contacto:
- Gesa Schlak, MD
- Número de teléfono: +49 228 6883860
- Correo electrónico: gesa.schalk@knz-bonn.de
-
Investigador principal:
- Bernd Hoppe, MD, Prof
-
Sub-Investigador:
- Gesa Schalk, MD
-
Dachau, Alemania, 85221
- Aún no reclutando
- Kindernephrologie Dachau
-
Contacto:
- Marcus Benz, MD
- Número de teléfono: +49 8131-2995954
- Correo electrónico: marcus.benz@uk-koeln.de
-
Investigador principal:
- Marcus Benz, MD
-
Erlangen, Alemania
- Aún no reclutando
- University Hospital Erlangen
-
Contacto:
- Katja Sauerstein, MD
- Correo electrónico: katja.sauerstein@uk-erlangen.de
-
Contacto:
- Matthias Galiano, MD
- Correo electrónico: Matthias.Galiano@uk-erlangen.de
-
Essen, Alemania, 45147
- Reclutamiento
- University Hospital Essen
-
Investigador principal:
- Andreas Kribben, MD
-
Contacto:
- Lars Pape, MD, Prof.
- Número de teléfono: +49 201 723 2810
- Correo electrónico: lars.pape@uk-essen.de
-
Contacto:
- Andreas Kribben, MD, Prof.
- Número de teléfono: +49 201 723 1868
- Correo electrónico: nephrologie@uk-essen.de
-
Investigador principal:
- Lars Pape, MD
-
Sub-Investigador:
- Christina Okorn, MD
-
Sub-Investigador:
- Anja Gäckler, MD
-
Greifswald, Alemania
- Aún no reclutando
- University Hospital Greifswald
-
Contacto:
- Sylvia Strake, MD, Prof.
- Correo electrónico: Sylvia.Stracke@med.uni-greifswald.de
-
Contacto:
- Sabrina von Rheinbaben, MD
- Correo electrónico: Sabrina.FreiinvonRheinbaben@med.uni-greifswald.de
-
Heidelberg, Alemania, 69120
- Reclutamiento
- University Hospital Heidelberg
-
Contacto:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
- Número de teléfono: +49 6221 56-4002
- Correo electrónico: Burkhard.Toenshoff@med.uni-heidelberg.de
-
Contacto:
- Maria Luisa Möller-Winheim
- Número de teléfono: +49 6221 56-310376
- Correo electrónico: MariaLuisa.Moeller-Winheim@med.uni-heidelberg.de
-
Investigador principal:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
-
Sub-Investigador:
- Annika Gold, MD
-
Sub-Investigador:
- Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
-
Leipzig, Alemania, 04129
- Reclutamiento
- Klinikum St. Georg
-
Contacto:
- Ralph Wendt, MD
- Número de teléfono: 0341-909-4056
- Correo electrónico: ralph.wendt@sanktgeorg.de
-
Investigador principal:
- Ralph Wendt, MD
-
Marburg, Alemania
- Reclutamiento
- University Hospital Marburg
-
Contacto:
- Stefanie Weber, MD
- Correo electrónico: stefanie.weber@med.uni-marburg.de
-
Contacto:
- Katharina Roscic
- Correo electrónico: Roscic@students.uni-marburg.de
-
Investigador principal:
- Stefanie Weber, MD
-
Münster, Alemania
- Reclutamiento
- University Hospital Münster
-
Contacto:
- Jens König, MD
- Correo electrónico: Jens.Koenig@ukmuenster.de
-
Contacto:
- Britta George, MD
- Correo electrónico: britta.george@ukmuenster.de
-
Sub-Investigador:
- Jens König, MD
-
Sub-Investigador:
- Britta George, MD
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Alemania, 50937
- Reclutamiento
- University Hospital of Cologne
-
Contacto:
- paul brinkkoetter, MD
- Número de teléfono: +49-221 478-4480
- Correo electrónico: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
-
Contacto:
- Lutz Weber, MD
- Número de teléfono: +49 221 478-4319
- Correo electrónico: lutz.weber@uk-koeln.de
-
Sub-Investigador:
- Linus Völker, MD
-
Investigador principal:
- Paul Brinkkötter, MD, Prof.
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Investigador principal:
- Franziska Grundmann, MD
-
Investigador principal:
- Lutz T. Weber, MD, Prof.
-
Sub-Investigador:
- Stefan Kohl, MD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Pacientes pediátricos hasta los 18 años de edad que presenten o hayan sido diagnosticados con síndrome nefrótico idiopático o un diagnóstico comprobado por biopsia de MCD o GEFS. Los participantes candidatos deben estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito.
Pacientes adultos de 18 años o más con un diagnóstico comprobado por biopsia de GEFS o MCD primaria o secundaria. Los participantes candidatos deben estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito.
Descripción
Criterios de inclusión (cohorte A):
- Consentimiento informado por escrito
- 17 años o menos
- síndrome nefrótico idiopático
Criterios de inclusión (cohorte B):
- Consentimiento informado por escrito
- mayor o igual a 18 años de edad
- GEFS primaria o secundaria comprobada por biopsia o MCD o recurrencia de la enfermedad comprobada por biopsia en el trasplante de riñón.
Criterios de exclusión (ambas cohortes):
- Trasplante renal previo sin recurrencia comprobada por biopsia
- Un diagnóstico clínico de otra enfermedad glomerular que resulte en MCD secundaria o GEFS según lo juzgado por los médicos tratantes.
- Negativa a proporcionar consentimiento informado por escrito
- Incumplimiento (anticipado) del horario de visitas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
A - Cohorte pediátrica
Pacientes pediátricos hasta los 18 años de edad que presenten o hayan sido diagnosticados con síndrome nefrótico idiopático o un diagnóstico comprobado por biopsia de MCD o GEFS.
|
Biomuestreo en la visita inicial y visitas de seguimiento
|
B -Cohorte de adultos
Pacientes adultos de 18 años o más con un diagnóstico comprobado por biopsia de GEFS o MCD primaria o secundaria.
|
Biomuestreo en la visita inicial y visitas de seguimiento
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio anual promedio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: 5-15 años
|
Medida de resultado: pérdida de eGFR en ml/min/año.
Los valores más altos se consideran un peor resultado.
|
5-15 años
|
Incidencia de enfermedad renal en etapa terminal (ESRD)
Periodo de tiempo: 5-15 años
|
Inicio documentado de terapia de reemplazo renal crónica independientemente del tipo.
|
5-15 años
|
Incidencia de muerte
Periodo de tiempo: 5-15 años
|
Muerte documentada del paciente por cualquier causa
|
5-15 años
|
Incidencia del trasplante de riñón
Periodo de tiempo: 5-15 años
|
Trasplante renal documentado independientemente del tipo (donante vivo, donante cadavérico)
|
5-15 años
|
Cambios en la Calidad de Vida (pacientes adultos)
Periodo de tiempo: 5-15 años
|
El resultado informado por el paciente se evaluará mediante cuestionarios de calidad de vida a intervalos regulares mediante el cuestionario SF-36. Para referencia, consulte https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html El cuestionario SF-36 mide ocho conceptos de salud: funcionamiento físico, dolor corporal, limitaciones de rol debido a problemas de salud física, limitaciones de rol debido a problemas personales o emocionales, bienestar emocional, funcionamiento social, energía/fatiga y percepciones generales de salud. Todos los elementos se puntúan de modo que una puntuación alta define un estado de salud más favorable. Las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100. Las puntuaciones representan el porcentaje de la puntuación total posible alcanzada. Publicación original: Ware, J.E., Jr. y Sherbourne, C.D. "La encuesta de salud de formato corto de 36 elementos de MOS (SF-36): I. Marco conceptual y selección de elementos". Atención Médica, 30:473-483, 1992. |
5-15 años
|
Cambios en la Calidad de Vida (pacientes pediátricos)
Periodo de tiempo: 5-15 años
|
El resultado informado por el paciente se evaluará mediante cuestionarios de calidad de vida a intervalos regulares mediante el cuestionario PedsQL. Para referencia, consulte https://www.pedsql.org/score.html El cuestionario PedSQL mide cuatro conceptos de salud: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar. Los ítems se puntúan al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (calidad de vida relacionada con la salud). Para crear puntajes de escala, la media se calcula como la suma de los elementos sobre el número de elementos respondidos (esto tiene en cuenta los datos faltantes). Para crear la puntuación de escala total, la media se calcula como la suma de todos los elementos sobre el número de elementos respondidos en todas las escalas. |
5-15 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Paul T Brinkkoetter, MD, University Hospital of Cologne, Cologne, Germany
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
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- 005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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