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Registro FORMe (Registro alemán de glomeruloesclerosis focal y segmentaria y enfermedad de cambios mínimos) (FOrMe)

16 de mayo de 2023 actualizado por: Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
En un enfoque prospectivo monocéntrico, luego multicéntrico, el registro FORMe (The German Focal Segmental Glomerulosclerosis and Minimal Change Disease Registry) tiene como objetivo generar una cohorte longitudinal de 150 casos pediátricos de síndrome nefrótico idiopático y 350 casos de adultos con enfermedad de cambios mínimos (MCD) comprobada por biopsia. ) o Esclerosis Glomerular Focal y Segmentaria (GEFS) durante 10 años. El registro proporcionará un depósito de biomateriales, como muestras de sangre, ADN, orina, heces y biopsias de tejido, al que podrán acceder los colaboradores para facilitar futuras investigaciones sobre patogenia, diagnóstico y tratamiento.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

El síndrome nefrótico idiopático se caracteriza por proteinuria, retención de volumen, hiperlipidemia, hipoalbuminemia. Dado que la enfermedad de cambios mínimos (MCD, por sus siglas en inglés) representa, con mucho, el diagnóstico subyacente más frecuente en niños mayores de 1 año, en estos casos generalmente se difiere una biopsia renal. En la adolescencia y los adultos, una biopsia renal es crucial para el diagnóstico porque la MCD y la FSGS representan solo el 10-15 y el 12-35 por ciento de todos los casos de síndrome nefrótico, respectivamente. Los mecanismos patogénicos, así como el tratamiento óptimo, siguen siendo difíciles de alcanzar, ya que los ensayos sistemáticos son escasos y se ven obstaculizados por la baja incidencia y la heterogeneidad de la presentación clínica. Para llenar este vacío de información, los investigadores identificaron la necesidad de un registro alemán de pacientes pediátricos y adultos con síndrome nefrótico idiopático (en niños) y MCD/FSGS comprobado por biopsia (en adultos).

El registro registrará los datos clínicos de los participantes con respecto a la demografía básica, la presentación inicial, los rasgos hereditarios, el curso de la enfermedad y las modalidades de tratamiento, así como la calidad de vida, las enfermedades concomitantes y la comedicación. Durante la visita inicial y con menor intención en las visitas de seguimiento, los biomateriales (sangre, orina, ADN, heces, tejido) serán recolectados y almacenados en un biobanco de última generación. Este material estará a disposición de los colaboradores para apoyar la investigación sobre el síndrome nefrótico idiopático y MCD/GSFS. En el momento de su finalización, el registro proporcionará datos sobre la evolución clínica y el resultado de aproximadamente 500 pacientes que se pueden correlacionar fácilmente con biomateriales que permitan conocer los factores de riesgo, los parámetros pronósticos y la asociación con comorbilidades.

Las secciones de tejido de todos los pacientes que se someten a una biopsia renal (todos los pacientes adultos y algunos pediátricos) serán digitalizados, anotados y analizados por un panel de nefropatólogos. Las características histopatológicas se evaluarán individualmente y se calificarán de acuerdo con un conjunto de descriptores desarrollados y utilizados por la American NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

500

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

      • Berlin, Alemania
        • Aún no reclutando
        • Charité University Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Reclutamiento
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • Sub-Investigador:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau, Alemania, 85221
        • Aún no reclutando
        • Kindernephrologie Dachau
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen, Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Reclutamiento
        • University Hospital Essen
        • Investigador principal:
          • Andreas Kribben, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lars Pape, MD
        • Sub-Investigador:
          • Christina Okorn, MD
        • Sub-Investigador:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald, Alemania
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Reclutamiento
        • University Hospital Heidelberg
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Burkhard Tönshoff, MD, Prof
        • Sub-Investigador:
          • Annika Gold, MD
        • Sub-Investigador:
          • Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
      • Leipzig, Alemania, 04129
        • Reclutamiento
        • Klinikum St. Georg
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg, Alemania
      • Münster, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Münster
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Jens König, MD
        • Sub-Investigador:
          • Britta George, MD
    • NRW
      • Cologne, NRW, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Cologne
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Linus Völker, MD
        • Investigador principal:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • Investigador principal:
          • Franziska Grundmann, MD
        • Investigador principal:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • Sub-Investigador:
          • Stefan Kohl, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes pediátricos hasta los 18 años de edad que presenten o hayan sido diagnosticados con síndrome nefrótico idiopático o un diagnóstico comprobado por biopsia de MCD o GEFS. Los participantes candidatos deben estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito.

Pacientes adultos de 18 años o más con un diagnóstico comprobado por biopsia de GEFS o MCD primaria o secundaria. Los participantes candidatos deben estar dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito.

Descripción

Criterios de inclusión (cohorte A):

  • Consentimiento informado por escrito
  • 17 años o menos
  • síndrome nefrótico idiopático

Criterios de inclusión (cohorte B):

  • Consentimiento informado por escrito
  • mayor o igual a 18 años de edad
  • GEFS primaria o secundaria comprobada por biopsia o MCD o recurrencia de la enfermedad comprobada por biopsia en el trasplante de riñón.

Criterios de exclusión (ambas cohortes):

  • Trasplante renal previo sin recurrencia comprobada por biopsia
  • Un diagnóstico clínico de otra enfermedad glomerular que resulte en MCD secundaria o GEFS según lo juzgado por los médicos tratantes.
  • Negativa a proporcionar consentimiento informado por escrito
  • Incumplimiento (anticipado) del horario de visitas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
A - Cohorte pediátrica
Pacientes pediátricos hasta los 18 años de edad que presenten o hayan sido diagnosticados con síndrome nefrótico idiopático o un diagnóstico comprobado por biopsia de MCD o GEFS.
Biomuestreo en la visita inicial y visitas de seguimiento
B -Cohorte de adultos
Pacientes adultos de 18 años o más con un diagnóstico comprobado por biopsia de GEFS o MCD primaria o secundaria.
Biomuestreo en la visita inicial y visitas de seguimiento

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio anual promedio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: 5-15 años
Medida de resultado: pérdida de eGFR en ml/min/año. Los valores más altos se consideran un peor resultado.
5-15 años
Incidencia de enfermedad renal en etapa terminal (ESRD)
Periodo de tiempo: 5-15 años
Inicio documentado de terapia de reemplazo renal crónica independientemente del tipo.
5-15 años
Incidencia de muerte
Periodo de tiempo: 5-15 años
Muerte documentada del paciente por cualquier causa
5-15 años
Incidencia del trasplante de riñón
Periodo de tiempo: 5-15 años
Trasplante renal documentado independientemente del tipo (donante vivo, donante cadavérico)
5-15 años
Cambios en la Calidad de Vida (pacientes adultos)
Periodo de tiempo: 5-15 años

El resultado informado por el paciente se evaluará mediante cuestionarios de calidad de vida a intervalos regulares mediante el cuestionario SF-36.

Para referencia, consulte https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html El cuestionario SF-36 mide ocho conceptos de salud: funcionamiento físico, dolor corporal, limitaciones de rol debido a problemas de salud física, limitaciones de rol debido a problemas personales o emocionales, bienestar emocional, funcionamiento social, energía/fatiga y percepciones generales de salud. Todos los elementos se puntúan de modo que una puntuación alta define un estado de salud más favorable. Las puntuaciones más bajas y más altas posibles son 0 y 100. Las puntuaciones representan el porcentaje de la puntuación total posible alcanzada.

Publicación original: Ware, J.E., Jr. y Sherbourne, C.D. "La encuesta de salud de formato corto de 36 elementos de MOS (SF-36): I. Marco conceptual y selección de elementos". Atención Médica, 30:473-483, 1992.

5-15 años
Cambios en la Calidad de Vida (pacientes pediátricos)
Periodo de tiempo: 5-15 años

El resultado informado por el paciente se evaluará mediante cuestionarios de calidad de vida a intervalos regulares mediante el cuestionario PedsQL.

Para referencia, consulte https://www.pedsql.org/score.html El cuestionario PedSQL mide cuatro conceptos de salud: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar. Los ítems se puntúan al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (calidad de vida relacionada con la salud). Para crear puntajes de escala, la media se calcula como la suma de los elementos sobre el número de elementos respondidos (esto tiene en cuenta los datos faltantes). Para crear la puntuación de escala total, la media se calcula como la suma de todos los elementos sobre el número de elementos respondidos en todas las escalas.

5-15 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

31 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de marzo de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Las muestras biológicas y los datos de los pacientes estarán disponibles para los colaboradores después de la revisión de la solicitud de investigación por parte de un comité directivo.

Marco de tiempo para compartir IPD

5-15 años

Criterios de acceso compartido de IPD

Contribuir activamente al registro y aprobación por parte del comité directivo internacional.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Glomeruloesclerosis Focal Segmentaria

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