Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr FORMe (Německý registr fokální segmentové glomerulosklerózy a minimálních změn) (FOrMe)

16. května 2023 aktualizováno: Prof. Dr. Paul Brinkkoetter
V monocentrickém, později multicentrickém prospektivním přístupu je cílem registru FORMe (Německý registr pro onemocnění s minimální změnou) vytvořit longitudinální kohortu 150 pediatrických případů idiopatického nefrotického syndromu a 350 dospělých případů biopsií ověřené nemoci s minimální změnou (MCD ) nebo fokální a segmentová glomerulární skleróza (FSGS) po dobu 10 let. Registr poskytne úložiště pro biomateriály, jako jsou vzorky krve, DNA, moč, výkaly a biopsie tkání, které budou přístupné spolupracovníkům pro usnadnění budoucího výzkumu patogeneze, diagnostiky a léčby.

Přehled studie

Detailní popis

Idiopatický nefrotický syndrom je charakterizován proteinurií, retencí objemu, hyperlipidémií, hypoalbuminémií. Protože onemocnění s minimální změnou (MCD) představuje zdaleka nejrozšířenější základní diagnózu u dětí starších 1 roku, biopsie ledviny se v těchto případech obvykle odkládá. V dospívání au dospělých je biopsie ledviny rozhodující pro diagnózu, protože MCD a FSGS představují pouze 10-15 a 12-35 procent všech případů nefrotického syndromu. Patomechanismy i optimální léčba zůstávají v nedohlednu, protože systematické studie jsou vzácné a brzdí je nízký výskyt a heterogenita klinického obrazu. K překlenutí této informační mezery výzkumníci identifikovali potřebu německého registru dětských a dospělých pacientů s idiopatickým nefrotickým syndromem (u dětí) a biopsií prokázanou MCD/FSGS (u dospělých).

Registr bude zaznamenávat klinická data účastníků týkající se základní demografie, počáteční prezentace, dědičných znaků, průběhu onemocnění a léčebných modalit, jakož i kvality života, doprovodných onemocnění a komediace. Během úvodní návštěvy a v menším smyslu při následných návštěvách budou biomateriály (krev, moč, DNA, výkaly, tkáň) shromážděny a uloženy v nejmodernější biobance. Tento materiál bude k dispozici spolupracovníkům na podporu výzkumu idiopatického nefrotického syndromu a MCD/FSGS. V době dokončení bude registr poskytovat údaje o klinických průběhech a výsledcích přibližně 500 pacientů, které lze snadno korelovat s biomateriály, což umožní nahlédnout do rizikových faktorů, prognostických parametrů a souvislostí s komorbiditami.

Tkáňové řezy všech pacientů, kteří podstoupí biopsii ledvin (všichni dospělí a někteří dětští pacienti), budou digitalizovány, komentovány a analyzovány panelem nefropatologů. Histopatologické znaky budou individuálně hodnoceny a hodnoceny podle sady deskriptorů, která byla vyvinuta a používána americkou NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

      • Berlin, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Charité University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jan P. Halbritter, MD, Prof.
      • Bonn, Německo, 53127
        • Nábor
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bernd Hoppe, MD, Prof
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Gesa Schalk, MD
      • Dachau, Německo, 85221
        • Zatím nenabíráme
        • Kindernephrologie Dachau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcus Benz, MD
      • Erlangen, Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Nábor
        • University Hospital Essen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andreas Kribben, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lars Pape, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christina Okorn, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Anja Gäckler, MD
      • Greifswald, Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Nábor
        • University Hospital Heidelberg
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Burkhard Tönshoff, MD, Prof
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Annika Gold, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
      • Leipzig, Německo, 04129
        • Nábor
        • Klinikum St. Georg
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ralph Wendt, MD
      • Marburg, Německo
      • Münster, Německo
    • NRW
      • Cologne, NRW, Německo, 50937
        • Nábor
        • University Hospital of Cologne
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linus Völker, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Brinkkötter, MD, Prof.
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Franziska Grundmann, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lutz T. Weber, MD, Prof.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stefan Kohl, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí pacienti do 18 let věku s nebo s diagnózou idiopatického nefrotického syndromu nebo biopsií potvrzené diagnózy MCD nebo FSGS. Kandidáti účastníci musí být ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas.

Dospělí pacienti ve věku 18 let a více s biopsií potvrzenou diagnózou primární nebo sekundární FSGS nebo MCD. Kandidáti účastníci musí být ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas.

Popis

Kritéria zahrnutí (kohorta A):

  • písemný informovaný souhlas
  • 17 let a méně
  • idiopatický nefrotický syndrom

Kritéria zahrnutí (kohorta B):

  • písemný informovaný souhlas
  • starší nebo rovnající se 18 letům
  • biopsií prokázaná primární nebo sekundární FSGS nebo MCD nebo biopsií prokázaná recidiva onemocnění při transplantaci ledviny.

Kritéria vyloučení (obě kohorty):

  • Předchozí transplantace ledviny bez biopsií prokázané recidivy
  • Klinická diagnóza jiného glomerulárního onemocnění vedoucího k sekundární MCD nebo FSGS podle posouzení ošetřujících lékařů.
  • Odmítnutí poskytnout písemný informovaný souhlas
  • (Předpokládané) nedodržení harmonogramu návštěv

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
A – Pediatrická kohorta
Pediatričtí pacienti do 18 let věku s nebo s diagnózou idiopatického nefrotického syndromu nebo biopsií potvrzené diagnózy MCD nebo FSGS.
Biosampling při úvodní návštěvě a následných návštěvách
B – kohorta dospělých
Dospělí pacienti ve věku 18 let a více s biopsií potvrzenou diagnózou primární nebo sekundární FSGS nebo MCD.
Biosampling při úvodní návštěvě a následných návštěvách

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná roční změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: 5-15 let
Měření výsledku: ztráta eGFR v ml/min/rok. Vyšší hodnoty jsou považovány za horší výsledek.
5-15 let
Výskyt konečného onemocnění ledvin (ESRD)
Časové okno: 5-15 let
Zdokumentované zahájení chronické renální substituční terapie bez ohledu na typ.
5-15 let
Výskyt smrti
Časové okno: 5-15 let
Zdokumentovaná smrt pacienta z jakékoli příčiny
5-15 let
Výskyt transplantace ledvin
Časové okno: 5-15 let
Zdokumentovaná transplantace ledvin bez ohledu na typ (živý dárce, kadaverózní dárce)
5-15 let
Změny v kvalitě života (dospělí pacienti)
Časové okno: 5-15 let

Výsledky uváděné pacienty budou hodnoceny pomocí dotazníků kvality života v pravidelných intervalech pomocí dotazníku SF-36.

Pro reference viz https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html Dotazník SF-36 měří osm zdravotních konceptů: fyzické fungování, tělesnou bolest, omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům, omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům, emocionální pohodu, sociální fungování, energii/únavu a celkové vnímání zdraví. Všechny položky jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre definuje příznivější zdravotní stav. Nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100. Skóre představuje procento celkového možného dosaženého skóre.

Původní publikace: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "Mos 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. Conceptual Framework and Item Selection,". Medical Care, 30:473-483,1992.

5-15 let
Změny v kvalitě života (dětští pacienti)
Časové okno: 5-15 let

Výsledky hlášené pacienty budou hodnoceny pomocí dotazníků kvality života v pravidelných intervalech pomocí dotazníku PedsQL.

Pro reference viz https://www.pedsql.org/score.html Dotazník PedSQL měří čtyři zdravotní koncepty: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy. Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre značí lepší HRQOL (kvalitu života související se zdravím). Při vytváření skóre škály se průměr vypočítá jako součet položek nad počtem zodpovězených položek (toto odpovídá chybějícím údajům). Pro vytvoření celkového skóre stupnice se průměr vypočítá jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech stupnicích.

5-15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

31. března 2028

Dokončení studie (Očekávaný)

31. března 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Biologické vzorky i údaje o pacientech budou k dispozici spolupracovníkům po revizi výzkumné žádosti řídícím výborem.

Časový rámec sdílení IPD

5-15 let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Aktivně přispívá k registraci a schválení mezinárodním řídícím výborem.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Glomeruloskleróza, fokální segmentová

Klinické studie na Biosampling

3
Předplatit