- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03949972
Registr FORMe (Německý registr fokální segmentové glomerulosklerózy a minimálních změn) (FOrMe)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Idiopatický nefrotický syndrom je charakterizován proteinurií, retencí objemu, hyperlipidémií, hypoalbuminémií. Protože onemocnění s minimální změnou (MCD) představuje zdaleka nejrozšířenější základní diagnózu u dětí starších 1 roku, biopsie ledviny se v těchto případech obvykle odkládá. V dospívání au dospělých je biopsie ledviny rozhodující pro diagnózu, protože MCD a FSGS představují pouze 10-15 a 12-35 procent všech případů nefrotického syndromu. Patomechanismy i optimální léčba zůstávají v nedohlednu, protože systematické studie jsou vzácné a brzdí je nízký výskyt a heterogenita klinického obrazu. K překlenutí této informační mezery výzkumníci identifikovali potřebu německého registru dětských a dospělých pacientů s idiopatickým nefrotickým syndromem (u dětí) a biopsií prokázanou MCD/FSGS (u dospělých).
Registr bude zaznamenávat klinická data účastníků týkající se základní demografie, počáteční prezentace, dědičných znaků, průběhu onemocnění a léčebných modalit, jakož i kvality života, doprovodných onemocnění a komediace. Během úvodní návštěvy a v menším smyslu při následných návštěvách budou biomateriály (krev, moč, DNA, výkaly, tkáň) shromážděny a uloženy v nejmodernější biobance. Tento materiál bude k dispozici spolupracovníkům na podporu výzkumu idiopatického nefrotického syndromu a MCD/FSGS. V době dokončení bude registr poskytovat údaje o klinických průběhech a výsledcích přibližně 500 pacientů, které lze snadno korelovat s biomateriály, což umožní nahlédnout do rizikových faktorů, prognostických parametrů a souvislostí s komorbiditami.
Tkáňové řezy všech pacientů, kteří podstoupí biopsii ledvin (všichni dospělí a někteří dětští pacienti), budou digitalizovány, komentovány a analyzovány panelem nefropatologů. Histopatologické znaky budou individuálně hodnoceny a hodnoceny podle sady deskriptorů, která byla vyvinuta a používána americkou NEPTUNE (Nephrotic Syndrome Study Network).
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Paul T Brinkkoetter, MD
- Telefonní číslo: +49-221-478-4480
- E-mail: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Linus A Voelker, MD
- Telefonní číslo: +49-221-478-4480
- E-mail: linus.voelker@uk-koeln.de
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo
- Zatím nenabíráme
- Charité University Hospital
-
Kontakt:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
- E-mail: jan.halbritter@charite.de
-
Kontakt:
- Silke Kasbohm
- Telefonní číslo: + 49 30 450 514183
- E-mail: silke.kasbohm@charite.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jan P. Halbritter, MD, Prof.
-
Bonn, Německo, 53127
- Nábor
- Kindernierenzentrum Bonn
-
Kontakt:
- Bernd Hoppe, MD, Prof.
- Telefonní číslo: +49 228 6883860
- E-mail: bernd.hoppe@knz-bonn.de
-
Kontakt:
- Gesa Schlak, MD
- Telefonní číslo: +49 228 6883860
- E-mail: gesa.schalk@knz-bonn.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bernd Hoppe, MD, Prof
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Gesa Schalk, MD
-
Dachau, Německo, 85221
- Zatím nenabíráme
- Kindernephrologie Dachau
-
Kontakt:
- Marcus Benz, MD
- Telefonní číslo: +49 8131-2995954
- E-mail: marcus.benz@uk-koeln.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marcus Benz, MD
-
Erlangen, Německo
- Zatím nenabíráme
- University Hospital Erlangen
-
Kontakt:
- Katja Sauerstein, MD
- E-mail: katja.sauerstein@uk-erlangen.de
-
Kontakt:
- Matthias Galiano, MD
- E-mail: Matthias.Galiano@uk-erlangen.de
-
Essen, Německo, 45147
- Nábor
- University Hospital Essen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andreas Kribben, MD
-
Kontakt:
- Lars Pape, MD, Prof.
- Telefonní číslo: +49 201 723 2810
- E-mail: lars.pape@uk-essen.de
-
Kontakt:
- Andreas Kribben, MD, Prof.
- Telefonní číslo: +49 201 723 1868
- E-mail: nephrologie@uk-essen.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lars Pape, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Christina Okorn, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Anja Gäckler, MD
-
Greifswald, Německo
- Zatím nenabíráme
- University Hospital Greifswald
-
Kontakt:
- Sylvia Strake, MD, Prof.
- E-mail: Sylvia.Stracke@med.uni-greifswald.de
-
Kontakt:
- Sabrina von Rheinbaben, MD
- E-mail: Sabrina.FreiinvonRheinbaben@med.uni-greifswald.de
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Nábor
- University Hospital Heidelberg
-
Kontakt:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
- Telefonní číslo: +49 6221 56-4002
- E-mail: Burkhard.Toenshoff@med.uni-heidelberg.de
-
Kontakt:
- Maria Luisa Möller-Winheim
- Telefonní číslo: +49 6221 56-310376
- E-mail: MariaLuisa.Moeller-Winheim@med.uni-heidelberg.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Burkhard Tönshoff, MD, Prof
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Annika Gold, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Joanna Sladowska-Kozlowska, MD
-
Leipzig, Německo, 04129
- Nábor
- Klinikum St. Georg
-
Kontakt:
- Ralph Wendt, MD
- Telefonní číslo: 0341-909-4056
- E-mail: ralph.wendt@sanktgeorg.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ralph Wendt, MD
-
Marburg, Německo
- Nábor
- University Hospital Marburg
-
Kontakt:
- Stefanie Weber, MD
- E-mail: stefanie.weber@med.uni-marburg.de
-
Kontakt:
- Katharina Roscic
- E-mail: Roscic@students.uni-marburg.de
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stefanie Weber, MD
-
Münster, Německo
- Nábor
- University Hospital Münster
-
Kontakt:
- Jens König, MD
- E-mail: Jens.Koenig@ukmuenster.de
-
Kontakt:
- Britta George, MD
- E-mail: britta.george@ukmuenster.de
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Jens König, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Britta George, MD
-
-
NRW
-
Cologne, NRW, Německo, 50937
- Nábor
- University Hospital of Cologne
-
Kontakt:
- paul brinkkoetter, MD
- Telefonní číslo: +49-221 478-4480
- E-mail: paul.brinkkoetter@uk-koeln.de
-
Kontakt:
- Lutz Weber, MD
- Telefonní číslo: +49 221 478-4319
- E-mail: lutz.weber@uk-koeln.de
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Linus Völker, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Brinkkötter, MD, Prof.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Franziska Grundmann, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lutz T. Weber, MD, Prof.
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Stefan Kohl, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Pediatričtí pacienti do 18 let věku s nebo s diagnózou idiopatického nefrotického syndromu nebo biopsií potvrzené diagnózy MCD nebo FSGS. Kandidáti účastníci musí být ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas.
Dospělí pacienti ve věku 18 let a více s biopsií potvrzenou diagnózou primární nebo sekundární FSGS nebo MCD. Kandidáti účastníci musí být ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas.
Popis
Kritéria zahrnutí (kohorta A):
- písemný informovaný souhlas
- 17 let a méně
- idiopatický nefrotický syndrom
Kritéria zahrnutí (kohorta B):
- písemný informovaný souhlas
- starší nebo rovnající se 18 letům
- biopsií prokázaná primární nebo sekundární FSGS nebo MCD nebo biopsií prokázaná recidiva onemocnění při transplantaci ledviny.
Kritéria vyloučení (obě kohorty):
- Předchozí transplantace ledviny bez biopsií prokázané recidivy
- Klinická diagnóza jiného glomerulárního onemocnění vedoucího k sekundární MCD nebo FSGS podle posouzení ošetřujících lékařů.
- Odmítnutí poskytnout písemný informovaný souhlas
- (Předpokládané) nedodržení harmonogramu návštěv
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
A – Pediatrická kohorta
Pediatričtí pacienti do 18 let věku s nebo s diagnózou idiopatického nefrotického syndromu nebo biopsií potvrzené diagnózy MCD nebo FSGS.
|
Biosampling při úvodní návštěvě a následných návštěvách
|
B – kohorta dospělých
Dospělí pacienti ve věku 18 let a více s biopsií potvrzenou diagnózou primární nebo sekundární FSGS nebo MCD.
|
Biosampling při úvodní návštěvě a následných návštěvách
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Průměrná roční změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: 5-15 let
|
Měření výsledku: ztráta eGFR v ml/min/rok.
Vyšší hodnoty jsou považovány za horší výsledek.
|
5-15 let
|
Výskyt konečného onemocnění ledvin (ESRD)
Časové okno: 5-15 let
|
Zdokumentované zahájení chronické renální substituční terapie bez ohledu na typ.
|
5-15 let
|
Výskyt smrti
Časové okno: 5-15 let
|
Zdokumentovaná smrt pacienta z jakékoli příčiny
|
5-15 let
|
Výskyt transplantace ledvin
Časové okno: 5-15 let
|
Zdokumentovaná transplantace ledvin bez ohledu na typ (živý dárce, kadaverózní dárce)
|
5-15 let
|
Změny v kvalitě života (dospělí pacienti)
Časové okno: 5-15 let
|
Výsledky uváděné pacienty budou hodnoceny pomocí dotazníků kvality života v pravidelných intervalech pomocí dotazníku SF-36. Pro reference viz https://www.rand.org/health-care/surveys_tools/mos/36-item-short-form/scoring.html Dotazník SF-36 měří osm zdravotních konceptů: fyzické fungování, tělesnou bolest, omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům, omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům, emocionální pohodu, sociální fungování, energii/únavu a celkové vnímání zdraví. Všechny položky jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre definuje příznivější zdravotní stav. Nejnižší a nejvyšší možné skóre je 0 a 100. Skóre představuje procento celkového možného dosaženého skóre. Původní publikace: Ware, J.E., Jr., & Sherbourne, C.D. "Mos 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): I. Conceptual Framework and Item Selection,". Medical Care, 30:473-483,1992. |
5-15 let
|
Změny v kvalitě života (dětští pacienti)
Časové okno: 5-15 let
|
Výsledky hlášené pacienty budou hodnoceny pomocí dotazníků kvality života v pravidelných intervalech pomocí dotazníku PedsQL. Pro reference viz https://www.pedsql.org/score.html Dotazník PedSQL měří čtyři zdravotní koncepty: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy. Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre značí lepší HRQOL (kvalitu života související se zdravím). Při vytváření skóre škály se průměr vypočítá jako součet položek nad počtem zodpovězených položek (toto odpovídá chybějícím údajům). Pro vytvoření celkového skóre stupnice se průměr vypočítá jako součet všech položek nad počtem položek zodpovězených na všech stupnicích. |
5-15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Paul T Brinkkoetter, MD, University Hospital of Cologne, Cologne, Germany
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Glomeruloskleróza, fokální segmentová
-
All India Institute of Medical Sciences, BhubaneswarDokončeno
-
BytefliesThomas Jefferson UniversityNáborEpilepsie | Záchvaty | Záchvaty, Focal | Záchvat, žáruvzdornýSpojené státy
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisMedtronicNáborEpilepsie | Fokální epilepsie | Odolný vůči lékům | Drug-resistant Focal Epilepsy | Epilepsie, FocalFrancie
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildNáborDrogově rezistentní epilepsie | Pediatrie | Epilepsie, FocalFrancie
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...NáborEpilepsie | Epilepsie, Focal | Epilepsie, refrakterníSpojené království
-
King's College LondonKing's College Hospital NHS TrustDokončeno
-
University of Texas Southwestern Medical CenterDokončenoDystonie, Focal
-
UCB PharmaDokončenoEpilepsie, FocalFrancie, Polsko, Spojené království, Belgie, Německo, Španělsko, Česká republika, Finsko, Holandsko
-
State Budgetary Healthcare Institution, National...Zápis na pozvánkuEpilepsie | Částečná epilepsie | Neřešitelná epilepsie | Záchvaty, FocalRuská Federace
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...The Cleveland ClinicDokončenoGlomeruloskleróza, FocalSpojené státy
Klinické studie na Biosampling
-
University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation Trust; Liverpool Heart and Chest... a další spolupracovníciNáborRakovina | Chirurgická operaceSpojené království
-
University Hospital Schleswig-HolsteinNáborZdravý | Psoriáza | Atopická dermatitidaNěmecko
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Nábor
-
University Hospital TuebingenUniversity Hospital FreiburgZatím nenabíráme