Uno studio di efficacia e sicurezza di Fedratinib rispetto alla migliore terapia disponibile in soggetti con mielofibrosi primaria DIPSS-intermedia o ad alto rischio, mielofibrosi vera post-policitemia o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale e precedentemente trattati con ruxolitinib (FREEDOM2)
8 agosto 2025 aggiornato da: Celgene
Uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Fedratinib rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT) in soggetti con DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System)-mielofibrosi primaria (PMF) a rischio intermedio o alto , mielofibrosi vera post-policitemia (MF post-PV) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (MF post-ET) e precedentemente trattata con ruxolitinib
Uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di fedratinib rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT) in soggetti con DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System)-mielofibrosi primaria (PMF) intermedia o ad alto rischio , mielofibrosi post-policitemia vera (MF post-PV) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (MF post-ET) e precedentemente trattati con ruxolitinib.
L'obiettivo primario dello studio è valutare la percentuale di soggetti con riduzione del volume della milza di almeno il 35% nei bracci fedratinib e BAT.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di Fase 3, multicentrico, randomizzato, a due bracci, in aperto includerà soggetti con mielofibrosi primaria (PMF) a rischio intermedio o alto (secondo il punteggio DIPSS), mielofibrosi postpolicitemia vera (MF post-PV) o post -mielofibrosi da trombocitemia essenziale (MF post-ET). Questo studio sarà condotto in conformità con le buone pratiche cliniche (GCP) del Consiglio internazionale per l'armonizzazione (ICH).
Il disegno dello studio comprende:
- Un periodo di screening di 28 giorni
- 2:1 Randomizzazione a fedratinib o migliore terapia disponibile (BAT)
Stratificazione alla randomizzazione secondo:
- Dimensioni della milza alla palpazione: < 15 cm sotto il margine costale sinistro (LCM) rispetto a ≥ 15 cm sotto il LCM
- Piastrine da ≥ 50 a < 100 x 109/L rispetto a piastrine ≥ 100 x 109/L
- Refrattaria o recidiva al trattamento con ruxolitinib rispetto a intollerante al trattamento con ruxolitinib
- Periodo di trattamento dello studio (tempo del farmaco in studio più 30 giorni dopo l'ultima dose)
- I soggetti possono passare dalla BAT al braccio fedratinib dopo la valutazione della risposta del ciclo 6 o prima della valutazione della risposta del ciclo 6 in caso di progressione confermata della splenomegalia mediante risonanza magnetica/TC
- Un periodo di follow-up della sopravvivenza per la progressione e la sopravvivenza
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
202
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Melbourne, Australia, 3004
- Local Institution - 100
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New South Wales
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Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Local Institution - 103
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Local Institution - 101
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Local Institution - 105
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Langwarrin, Victoria, Australia, 3910
- Local Institution - 102
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Graz, Austria, 73013
- Local Institution - 156
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Innsbruck, Austria, 6020
- Local Institution - 154
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Linz, Austria, 4020
- Local Institution - 155
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Salzburg, Austria, 5020
- Local Institution - 151
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Vienna, Austria, 1090
- Local Institution - 150
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Vienna, Austria, 1140
- Local Institution - 152
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Wels, Austria, 4600
- Local Institution - 153
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Bruges, Belgio, 8000
- Local Institution - 200
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Brussels, Belgio, 1200
- Local Institution - 202
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La Louvière-(Haine St-Paul), Belgio, 7100
- Local Institution - 205
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Leuven, Belgio, 3000
- Local Institution - 201
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Liège, Belgio, 4000
- Local Institution - 204
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Yvoir, Belgio, 5530
- Local Institution - 203
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Brno, Cechia, 625 00
- Local Institution - 700
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Ostrava-Poruba, Cechia, 708 52
- Local Institution - 702
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Prague, Cechia, 128 08
- Local Institution - 701
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Beijing, Cina, 100044
- Local Institution - 555
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
- Local Institution - 550
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Tianjin, Cina, 300041
- Local Institution - 553
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Zhengzhou, Cina
- Local Institution - 557
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Seongnam-si, Corea del Sud, 13620
- Local Institution - 900
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Seoul, Corea del Sud, 06351
- Local Institution - 905
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Seoul, Corea del Sud, 06591
- Local Institution - 901
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Seoul, Corea del Sud, 140-887
- Local Institution - 903
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Seoul, Corea del Sud, 3080
- Local Institution - 904
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Seoul, Corea del Sud, 5505
- Local Institution - 902
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Angers, Francia, 49033
- Local Institution - 255
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Brest, Francia, 29200
- Local Institution - 256
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Lens, Francia, 62307
- Local Institution - 254
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Lille, Francia, 59037
- Local Institution - 259
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Nice, Francia, 06200
- Local Institution - 260
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Nîmes, Francia, 30029
- Local Institution - 250
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Paris, Francia, 75010
- Local Institution - 252
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Pessac, Francia, 33604
- Local Institution - 258
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Local Institution - 257
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Poitiers, Francia, 86021
- Local Institution - 261
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Strasbourg, Francia, 67091
- Local Institution - 251
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Toulouse, Francia, 31059
- Local Institution - 253
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Aachen, Germania, 52074
- Local Institution - 302
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Frankfurt am Main, Germania, 60590
- Local Institution - 308
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Halle, Germania, 06120
- Local Institution - 306
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Jena, Germania, 07747
- Local Institution - 303
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Magdeburg, Germania, 39120
- Local Institution - 307
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Mannheim, Germania, 68167
- Local Institution - 301
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Minden, Germania, 32429
- Local Institution - 304
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Ulm, Germania, 89081
- Local Institution - 305
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Cork, Irlanda, T12 DFK4
- Local Institution - 751
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Dublin, Irlanda, Dublin 7
- Local Institution - 752
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Dublin, Irlanda, Dublin 8
- Local Institution - 750
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Bologna, Italia, 40138
- Local Institution - 353
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Brescia, Italia, 25123
- Local Institution - 363
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Catania, Italia, 95123
- Local Institution - 354
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Florence, Italia, 50134
- Local Institution - 350
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Milan, Italia, 20122
- Local Institution - 358
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Naples, Italia, 80131
- Local Institution - 362
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Pavia, Italia, 27100
- Local Institution - 357
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Roma, Italia, 00189
- Local Institution - 359
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Roma, Italia, 00168
- Local Institution - 356
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Roma, Italia, 00168
- Local Institution - 361
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Torino, Italia, 10126
- Local Institution - 355
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Udine, Italia, 33100
- Local Institution - 360
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Varese, Italia, 21100
- Local Institution - 352
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Verona, Italia, 37134
- Local Institution - 364
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Maastricht, Olanda, 6229 HX
- Local Institution - 402
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Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Local Institution - 400
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Poznan, Polonia, 61-848
- Local Institution - 803
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Local Institution - 801
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Local Institution - 802
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Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- Local Institution - 502
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Boston, Regno Unito, PE21 9QS
- Local Institution - 503
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London, Regno Unito, SE1 9RT
- Local Institution - 501
-
London, Regno Unito, W12 0HS
- Local Institution - 505
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Oxford, Regno Unito, 0X3 7LE
- Local Institution - 500
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Lancashire
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Manchester, Lancashire, Regno Unito, M20 4BX
- Local Institution - 504
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Nottinghamshire
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Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG5 1PB
- Local Institution - 506
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Moscow, Russia, 125167
- Local Institution - 855
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Moscow, Russia, 125284
- Local Institution - 851
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Moscow, Russia, 129301
- Local Institution - 853
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Novosibirsk, Russia, 630066
- Local Institution - 857
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Saint Petersburg, Russia, 191024
- Local Institution - 852
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Saint Petersburg, Russia, 197022
- Local Institution - 854
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Saint Petersburg, Russia, 197341
- Local Institution - 850
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Vladikavkaz, Russia, 362002
- Local Institution - 859
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Alicante, Spagna, 03010
- Local Institution - 451
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Badalona (Barcelona), Spagna, 8916
- Local Institution - 452
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Barakaldo, Spagna, 48903
- Local Institution - 458
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Barcelona, Spagna, 08036
- Local Institution - 450
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Girona, Spagna, 17007
- Local Institution - 462
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Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35012
- Local Institution - 461
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Madrid, Spagna, 28034
- Local Institution - 453
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Madrid, Spagna, 28041
- Local Institution - 459
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Murcia, Spagna, 30008
- Local Institution - 454
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Málaga, Spagna, 29010
- Local Institution - 457
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Salamanca, Spagna, 37007
- Local Institution - 455
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Santa Cruz de Tenerife, Spagna, 38320
- Local Institution - 463
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Santiago de Compostela, Spagna, 15706
- Local Institution - 460
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Valencia, Spagna, 46010
- Local Institution - 456
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Budapest, Ungheria, 1088
- Local Institution - 600
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Győr, Ungheria, 9024
- Local Institution - 601
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Kaposvár, Ungheria, 7400
- Local Institution - 602
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Nyíregyháza, Ungheria, 4400
- Local Institution - 604
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Szeged, Ungheria, 6720
- Local Institution - 603
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha almeno 18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF)
- Il soggetto ha un punteggio di prestazione (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2
- Il soggetto ha diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016, o diagnosi di mielofibrosi post-ET o post-PV secondo i criteri IWG-MRT 2007, confermata dal più recente rapporto di patologia locale
- Il soggetto ha un punteggio di rischio DIPSS intermedio-2 o alto
- Il soggetto ha una splenomegalia misurabile durante il periodo di screening, come dimostrato dal volume della milza di ≥ 450 cm3 mediante risonanza magnetica o TC e dalla milza palpabile che misura ≥ 5 cm al di sotto del margine costale sinistro
- Il soggetto ha un punteggio totale dei sintomi misurabile (≥ 1) come misurato dal modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF)
Il soggetto è stato precedentemente esposto a ruxolitinib e deve soddisfare almeno uno dei seguenti criteri (a e/o b)
- Trattamento con ruxolitinib per ≥ 3 mesi con risposta di efficacia inadeguata (refrattaria) definita come <10% di riduzione del volume della milza mediante RM o <30% di riduzione rispetto al basale delle dimensioni della milza mediante palpazione o ricrescita (recidivante) a questi parametri dopo una risposta iniziale
Trattamento con ruxolitinib per ≥ 28 giorni complicato da uno dei seguenti (intolleranti):
- Sviluppo di un requisito di trasfusione di globuli rossi (almeno 2 unità/mese per 2 mesi) o
- Eventi avversi di grado ≥ 3 di trombocitopenia, anemia, ematoma e/o emorragia durante il trattamento con ruxolitinib
- Il soggetto deve avere tossicità correlate al trattamento dalla terapia precedente risolte al Grado 1 o al basale pretrattamento prima dell'inizio dell'ultima terapia prima della randomizzazione
- Il soggetto deve comprendere e firmare volontariamente un ICF prima che venga condotta qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio
- - Il soggetto è disposto e in grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo
Una donna in età fertile (FCBP) deve:
- Avere 2 test di gravidanza negativi come verificato dallo sperimentatore durante lo screening prima di iniziare il trattamento in studio. Deve acconsentire al test di gravidanza in corso durante il corso dello studio e dopo la fine del trattamento in studio. Questo vale anche se il soggetto pratica una vera astinenza dal contatto eterosessuale.
- Impegnarsi a una vera astinenza dal contatto eterosessuale (che deve essere rivisto mensilmente e documentato dalla fonte) o accettare di utilizzare ed essere in grado di rispettare una contraccezione altamente efficace senza interruzione, -14 giorni prima dell'inizio del prodotto sperimentale, durante il trattamento in studio (comprese le interruzioni della dose) e per 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio.
Nota: una donna in età fertile (FCBP) è una donna che: 1) ha raggiunto il menarca ad un certo punto, 2) non è stata sottoposta a isterectomia o ovariectomia bilaterale, o 3) non è stata naturalmente in postmenopausa (l'amenorrea che segue la terapia del cancro non escludere il potenziale fertile) per almeno 24 mesi consecutivi (cioè, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 24 mesi consecutivi).
- Un soggetto maschio deve:
Praticare la vera astinenza (che deve essere rivista su base mensile) o accettare di usare il preservativo durante il contatto sessuale con una donna incinta o una donna in età fertile durante la partecipazione allo studio, durante le interruzioni della dose e per almeno 30 giorni dopo il prodotto sperimentale sospensione, o più a lungo se richiesto per ciascun composto e/o dalle normative locali, anche se ha subito una vasectomia con successo
Criteri di esclusione:
Qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio:
- Piastrine < 50 x 109/L
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 1,0 x 109/L
- Conta dei globuli bianchi (WBC) > 100 x 109/L
- Mieloblasti ≥ 5% nel sangue periferico
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata < 30 ml/min/1,73 m2 (secondo la formula Modification of Diet in Renal Disease [MDRD])
- Amilasi o lipasi sierica > 1,5 x limite superiore della norma (ULN)
- Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Bilirubina totale > 1,5 x ULN, la bilirubina totale del soggetto tra 1,5 e 3,0 x ULN è ammissibile se la frazione di bilirubina diretta è < 25% della bilirubina totale
- Il soggetto è una donna incinta o in allattamento
- Soggetto con precedente splenectomia
- Soggetto con trapianto di cellule ematopoietiche precedente o pianificato
- Soggetto con precedente storia di encefalopatia, inclusa quella di Wernicke (WE)
- Soggetto con segni o sintomi di encefalopatia, incluso WE (p. es., grave atassia, paralisi oculare o segni cerebellari)
- Soggetto con carenza di tiamina, definita come livelli di tiamina nel sangue intero al di sotto dell'intervallo normale secondo il laboratorio centrale e non dimostrata essere corretta prima della randomizzazione
- Soggetti con trattamento concomitante o uso di farmaci, agenti erboristici o alimenti noti per essere induttori forti o moderati del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o doppi inibitori del CYP2C19 e del CYP3A4
- Soggetto a chemioterapia, terapia farmacologica immunomodulante (p. es., talidomide, interferone-alfa), anagrelide, terapia immunosoppressiva, corticosteroidi sistemici > 10 mg/die di prednisone o equivalente. I soggetti che hanno avuto una precedente esposizione all'idrossiurea (ad es. Hydrea) in passato possono essere arruolati nello studio purché non sia stata somministrata entro 14 giorni prima della randomizzazione
- Il soggetto ha ricevuto ruxolitinib entro 14 giorni prima della randomizzazione
- Soggetto con precedente esposizione a inibitori della Janus chinasi (JAK) diversi dal trattamento con ruxolitinib
- Soggetto in trattamento con aspirina con dosi > 150 mg al giorno
- - Soggetto sottoposto a intervento chirurgico maggiore entro 28 giorni prima della randomizzazione
- Soggetto con diagnosi di malattia epatica cronica (p. es., malattia epatica alcolica cronica, epatite autoimmune, colangite sclerosante, cirrosi biliare primitiva, emocromatosi, steatoepatite non alcolica)
- - Soggetto con precedente tumore maligno diverso dalla malattia in studio a meno che il soggetto non abbia richiesto un trattamento per il tumore maligno per almeno 3 anni prima della randomizzazione. Tuttavia, i soggetti con le seguenti anamnesi/condizioni concomitanti purché trattati con successo possono arruolarsi: carcinoma cutaneo non invasivo, carcinoma cervicale in situ, carcinoma in situ della mammella, reperto istologico incidentale di carcinoma prostatico (T1a o T1b utilizzando il tumore, linfonodi, metastasi [TNM] sistema di stadiazione clinica), o è esente da malattia e solo in trattamento ormonale
- Soggetto con insufficienza cardiaca congestizia incontrollata (classificazione 3 o 4 della New York Heart Association)
- Soggetto con virus dell'immunodeficienza umana (HIV) noto, epatite B infettiva attiva nota (HepB) e/o epatite C infettiva attiva nota (HepC)
- Soggetto con grave infezione attiva
- Soggetto con presenza di qualsiasi disturbo gastrico o di altro tipo significativo che potrebbe inibire l'assorbimento di farmaci per via orale
- Il soggetto non è in grado di deglutire la capsula
- Soggetto con qualsiasi condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio
- Il soggetto presenta qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio
- Il soggetto ha una condizione che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio
- Soggetto con partecipazione a qualsiasi studio su un agente sperimentale (farmaco, biologico, dispositivo) entro 30 giorni prima della randomizzazione
- Soggetto con un'aspettativa di vita inferiore a 6 mesi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Fedratinib 400 mg/giorno
Comprenderà fino a 128 soggetti che ricevono fedratinib 400 mg di prodotto sperimentale (IP) autosomministrato in regime ambulatoriale, una volta al giorno preferibilmente insieme al cibo durante un pasto serale alla stessa ora ogni giorno in cicli consecutivi di 4 settimane (28 giorni) .
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Un inibitore potente e selettivo dell'attività della chinasi JAK2
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Comparatore attivo: Migliore terapia disponibile (BAT)
La migliore terapia disponibile selezionata dallo sperimentatore includeva un numero di composti disponibili per il trattamento della MF e/o dei suoi sintomi ed è stata scelta dallo sperimentatore per ciascun soggetto.
La terapia è cambiata in momenti diversi durante il periodo di trattamento.
Nessun agente investigativo (ad es.
non approvati per il trattamento di alcuna indicazione) sono stati consentiti.
La BAT includeva anche la scelta di non trattare.
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Migliore terapia disponibile (BAT)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta del volume della milza (RR)
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine del ciclo 6 (1 ciclo = 28 giorni), circa 196 giorni
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Percentuale di partecipanti che hanno una riduzione del volume della milza (SVR) ≥ 35% alla fine del ciclo 6 Un test Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) per aggiustare i fattori di stratificazione pianificati (dimensione della milza alla palpazione, conta piastrinica e refrattarietà/recidiva o intolleranza al trattamento con ruxolitinib). Verranno forniti gli RR e gli intervalli di confidenza (IC) al 95% per ciascun braccio, nonché la differenza tra gli RR e l'intervallo di confidenza al 95% della differenza tra fedratinib e BAT. |
Dallo screening alla fine del ciclo 6 (1 ciclo = 28 giorni), circa 196 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta ai sintomi (SRR)
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 50% dei punteggi totali dei sintomi misurati dal modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) 4.0 alla fine del ciclo 6. I soggetti con TSS mancante alla fine del ciclo 6 o che hanno avuto una progressione della malattia prima della fine del ciclo 6 saranno considerati non-responder. MFSAF misura la somma di 7 sintomi su una scala da 0 a 10 (0 corrisponde all'assenza e 10 al peggiore immaginabile). Più basso è il punteggio, meglio è. Un test Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) per aggiustare i fattori di stratificazione pianificati (dimensione della milza alla palpazione, conta piastrinica e refrattarietà/recidiva o intolleranza al trattamento con ruxolitinib). Verranno forniti gli SRR e gli intervalli di confidenza (IC) al 95% per ciascun braccio, nonché la differenza tra gli SRR e l'intervallo di confidenza al 95% della differenza tra fedratinib e BAT. |
Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Tasso di risposta del volume della milza (RR25)
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine del ciclo 6 (1 ciclo = 28 giorni), circa 196 giorni
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Percentuale di partecipanti che hanno una riduzione del volume della milza (SVR) ≥ 25% alla fine del ciclo 6 Un test Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) per aggiustare i fattori di stratificazione pianificati (dimensione della milza alla palpazione, conta piastrinica e refrattarietà/recidiva o intolleranza al trattamento con ruxolitinib). Verranno forniti gli RR e gli intervalli di confidenza (IC) al 95% per ciascun braccio, nonché la differenza tra gli RR e l'intervallo di confidenza al 95% della differenza tra fedratinib e BAT. |
Dallo screening alla fine del ciclo 6 (1 ciclo = 28 giorni), circa 196 giorni
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) di tutti i gradi e eventi avversi emergenti dal trattamento di grado da 3 a 4
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) di tutti i gradi e AE di grado da 3 a 4
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Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio di ematologia
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio ematologiche nei seguenti parametri: emoglobina (diminuita), leucociti (aumento e diminuzione), linfociti (diminuzione), neutrofili (diminuzione della forma segmentata e a banda), piastrine (diminuzione).
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Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Tasso di risposta della milza alla palpazione (RRP)
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Il tasso di risposta della milza alla palpazione è la percentuale di partecipanti alla fine del ciclo 6 con una risposta della milza secondo i criteri IWG-MRT 2013. Una splenomegalia basale palpabile a 5-10 cm, sotto la LCM, diventa non palpabile** oppure Una splenomegalia basale palpabile a > 10 cm, sotto la LCM, diminuisce di ≥ 50%** I partecipanti con una valutazione delle dimensioni della milza mancante alla fine del ciclo 6, compresi quelli che soddisfano i criteri per la progressione della splenomegalia prima della fine del ciclo 6, saranno considerati non rispondenti. |
Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Durabilità della risposta volumetrica della milza (DR)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine trattamento, in media circa 53 settimane fino a 151 settimane.
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La durabilità della risposta del volume della milza (DR) mediante MRI/CT è definita come la data dalla prima risposta della milza documentata (ovvero, riduzione ≥ 35% del volume della milza) alla data della successiva malattia progressiva (PD) nel volume della milza secondo l'IWG -Criteri MRT 2013 o morte, a seconda di quale evento si verifica prima.
In assenza di un evento prima dell'esecuzione dell'analisi, il DR verrà censurato alla data dell'ultima valutazione valida eseguita prima della data di esecuzione dell'analisi.
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Dal basale alla visita di fine trattamento, in media circa 53 settimane fino a 151 settimane.
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Durabilità della risposta della milza alla palpazione (DRP)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine trattamento, in media circa 53 settimane fino a 151 settimane.
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La durabilità della risposta della milza mediante palpazione (DRP) è definita come il tempo trascorso dalla data della prima risposta palpabile della milza documentata, secondo l'IWG-MRT 2013, alla data della successiva PD in termini di dimensioni della milza secondo l'IWG-MRT 2013 o alla morte , a seconda di quale evento si verifica prima.
La durabilità della risposta della milza alla palpazione secondo i criteri IWG-MRT 2013 sarà calcolata per i soggetti che hanno una milza ingrossata al basale (≥ 5 cm sotto LCM) e che hanno una risposta della milza alla palpazione.
In assenza di un evento prima dell'esecuzione dell'analisi, il DRP verrà censurato alla data dell'ultima valutazione valida effettuata prima della data di esecuzione dell'analisi.
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Dal basale alla visita di fine trattamento, in media circa 53 settimane fino a 151 settimane.
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Durabilità della risposta ai sintomi (DSR)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine trattamento, in media circa 53 settimane fino a 151 settimane.
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Il DSR è definito come il tempo trascorso dalla prima risposta documentata della TSS (ovvero, riduzione della TSS ≥ 50%) misurata da MFSAF versione 4.0 alla prima riduzione documentata della TSS < 50%.
In assenza di riduzione del TSS < 50% prima dell'analisi effettuata, il DSR verrà censurato alla data dell'ultima valutazione valida effettuata prima della data dell'analisi effettuata.
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Dal basale alla visita di fine trattamento, in media circa 53 settimane fino a 151 settimane.
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Valutazione dell'efficacia della strategia di mitigazione del rischio per eventi avversi gastrointestinali di grado ≥ 3 ed encefalopatia di Wernickes di qualsiasi grado
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine del ciclo 6 (1 ciclo = 28 giorni), circa 196 giorni
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Numero di partecipanti con nausea, diarrea o vomito di grado CTCAE ≥ 3 ed encefalopatia di Wernickes di qualsiasi grado.
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Dallo screening alla fine del ciclo 6 (1 ciclo = 28 giorni), circa 196 giorni
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Numero di partecipanti con livelli di tiamina inferiori al limite inferiore della norma
Lasso di tempo: Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Numero di partecipanti con livelli di tiamina inferiori al limite inferiore della norma
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Dal Ciclo 1 Dose 1 alla fine del Ciclo 6, circa 168 giorni
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Variazione media dell'EORTC QOL-C30 al Giorno 1 del Ciclo 7 rispetto al basale
Lasso di tempo: dall'inizio del ciclo 1 al ciclo 7 giorno 1 circa 170 giorni.
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QLQ-C30 - L'EORTC QLQ-C30 è stato sviluppato per valutare la qualità della vita dei pazienti affetti da cancro.
Si compone di 30 item classificati in 15 domini tra cui 5 sottoscale funzionali (funzionamento fisico, funzionamento di ruolo, funzionamento emotivo, funzionamento cognitivo e funzionamento sociale); 3 sottoscale di sintomi multi-item (affaticamento, nausea/vomito e dolore); una sottoscala globale della QOL; e 6 singoli item che affrontano vari sintomi e l'impatto finanziario percepito.
I punteggi variano da 0 (peggiore) a 100 (migliore) per le dimensioni funzionali e GHS, e da 0 (migliore) a 100 (peggiore) per le dimensioni dei sintomi.
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dall'inizio del ciclo 1 al ciclo 7 giorno 1 circa 170 giorni.
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Variazione media rispetto al basale nel punteggio dell'indice di utilità EQ-5D-5L
Lasso di tempo: dall'inizio del ciclo 1 al ciclo 7 giorno 1 circa 170 giorni.
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EQ-5D-5L - L'EQ-5D-5L è una misura di salute generica e autosomministrata basata sulle preferenze.
Le cinque dimensioni coperte dall'EQ-5D-5L includono mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione e vengono convertite in un unico indice riassuntivo che può variare da -0,594 a 1,0, con un punteggio pari a 0 che indica morte, 1,00 che indica "piena salute" e punteggi negativi che riflettono stati percepiti come peggiori della morte.
Salute autovalutata dell'intervistato su una scala verticale, da 0 a 100, dove 100 = "Miglior stato di salute immaginabile" e 0 = "Peggiore stato di salute immaginabile"
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dall'inizio del ciclo 1 al ciclo 7 giorno 1 circa 170 giorni.
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Tempo necessario alla sopravvivenza libera da progressione della milza e della malattia (SDPFS)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione al follow-up di fine sopravvivenza
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Tempo dalla randomizzazione alla morte dovuta a qualsiasi motivo o progressione della malattia (IWG-MRT 2013 modificato includendo un aumento ≥ 25% del volume della milza mediante MRI/CT).
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Dalla randomizzazione al follow-up di fine sopravvivenza
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla fine del follow-up di sopravvivenza
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Tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi motivo
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Dalla randomizzazione alla fine del follow-up di sopravvivenza
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 settembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
15 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
28 luglio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 maggio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
16 maggio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
28 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FEDR-MF-002
- U1111-1223-2962 (Identificatore di registro: WHO)
- 2018-003411-21 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
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Descrizione del piano IPD
Le informazioni relative alla nostra politica sulla condivisione dei dati e sul processo di richiesta dei dati sono disponibili al seguente link:
https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/
Periodo di condivisione IPD
Vedere la descrizione del piano
Criteri di accesso alla condivisione IPD
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Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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