Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fedratinibin tehokkuus- ja turvallisuustutkimus verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon potilailla, joilla on DIPSS-keskitason tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi, polysytemiaa jälkeinen vera-myelofibroosi tai post-essentiaalinen trombosytemiamyelofibroosi ja aiemmin ruxolitinib-hoitoa (FREEDOM2)

keskiviikko 3. tammikuuta 2024 päivittänyt: Celgene

Vaiheen 3, monikeskus, avoin, satunnaistettu tutkimus fedratinibin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon (BAT) verrattuna potilailla, joilla on DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) – keskitason tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi (PMF) , Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (post-PV MF) tai Post-essential trombosytemia myelofibrosis (post-ET MF) ja aiemmin hoidettu ruksolitinibillä

Vaiheen 3, monikeskus, avoin, satunnaistettu tutkimus, jossa arvioitiin fedratinibin tehoa ja turvallisuutta parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon (BAT) verrattuna potilailla, joilla on DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) -keskiluokkainen tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi (PMF) , post-polycythemia vera myelofibrosis (post-PV MF) tai post-essential trombosytemia myelofibroosi (post-ET MF) ja aiemmin hoidettu ruksolitinibillä. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla pernan tilavuus on vähentynyt vähintään 35 % fedratinibi- ja BAT-haaroissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksihaarainen, avoin tutkimus sisältää koehenkilöitä, joilla on keskitason tai korkean riskin (DIPSS-pistemäärän mukaan) primaarinen myelofibroosi (PMF), polysytemia vera myelofibroosi (post-PV MF) tai sen jälkeinen -essential trombosytemia myelofibroosi (post-ET MF). Tämä tutkimus suoritetaan kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) hyvien kliinisten käytäntöjen (GCPs) mukaisesti.

Opintosuunnitelma sisältää:

  • 28 päivän seulontajakso
  • 2:1 satunnaistaminen fedratinibiin tai parhaaseen käytettävissä olevaan hoitoon (BAT)

  • Stratifikaatio satunnaistuksessa seuraavasti:

    • Pernan koko tunnustelemalla: < 15 cm vasemman kylkimarginaalin (LCM) alapuolella vs. ≥ 15 cm LCM:n alapuolella
    • Verihiutaleet ≥ 50 - < 100 x 109/l vs. verihiutaleet ≥ 100 x 109/l
    • Ruksolitinibihoitoon refraktaarinen tai uusiutunut verrattuna ruksolitinibihoidon intoleranssiin
  • Tutkimushoitojakso (tutkimuslääkkeen käyttöaika plus 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen)
  • Koehenkilöt voivat siirtyä BAT:sta fedratinibihaaraan syklin 6 vastearvioinnin jälkeen tai ennen syklin 6 vastearviointia, jos splenomegalian eteneminen on vahvistettu MRI/TT-skannauksella.
  • Selviytymisen seurantajakso etenemistä ja selviytymistä varten

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

202

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Local Institution - 402
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Local Institution - 400
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3004
        • Local Institution - 100
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • Local Institution - 103
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Local Institution - 101
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Local Institution - 105
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Local Institution - 102
  • Belgia
      • Brugge, Belgia, 8000
        • Local Institution - 200
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Local Institution - 202
      • La Louvière-(Haine St-Paul), Belgia, 7100
        • Local Institution - 205
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Local Institution - 201
      • Liege, Belgia, 4000
        • Local Institution - 204
      • Yvoir, Belgia, 5530
        • Local Institution - 203
  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 03010
        • Local Institution - 451
      • Badalona (Barcelona), Espanja, 8916
        • Local Institution - 452
      • Barakaldo, Espanja, 48903
        • Local Institution - 458
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Local Institution - 450
      • Gerona, Espanja, 17007
        • Local Institution - 462
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35012
        • Local Institution - 461
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Local Institution - 453
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Local Institution - 459
      • Malaga, Espanja, 29010
        • Local Institution - 457
      • Murcia, Espanja, 30008
        • Local Institution - 454
      • Salamanca, Espanja, 37007
        • Local Institution - 455
      • Santa Cruz de Tenerife, Espanja, 38320
        • Local Institution - 463
      • Santiago de Compostela, Espanja, 15706
        • Local Institution - 460
      • Valencia, Espanja, 46010
        • Local Institution - 456
  • Irlanti
      • Cork, Irlanti, T12 DFK4
        • Local Institution - 751
      • Dublin, Irlanti, Dublin 7
        • Local Institution - 752
      • Dublin, Irlanti, Dublin 8
        • Local Institution - 750
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 353
      • Brescia, Italia, 25123
        • Local Institution - 363
      • Catania, Italia, 95123
        • Local Institution - 354
      • Firenze, Italia, 50134
        • Local Institution - 350
      • Milano, Italia, 20122
        • Local Institution - 358
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 362
      • Pavia, Italia, 27100
        • Local Institution - 357
      • Roma, Italia, 00189
        • Local Institution - 359
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 356
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 361
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 355
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 360
      • Varese, Italia, 21100
        • Local Institution - 352
      • Verona, Italia, 37134
        • Local Institution - 364
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 73013
        • Local Institution - 156
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Local Institution - 154
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Local Institution - 155
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • Local Institution - 151
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Local Institution - 150
      • Wels, Itävalta, 4600
        • Local Institution - 153
      • Wien, Itävalta, 1140
        • Local Institution - 152
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100044
        • Local Institution - 555
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510080
        • Local Institution - 550
      • Tianjin, Kiina, 300041
        • Local Institution - 553
      • Zhengzhou, Kiina
        • Local Institution - 557
  • Korean tasavalta
      • Seongnam-si, Korean tasavalta, 13620
        • Local Institution - 900
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Local Institution - 905
      • Seoul, Korean tasavalta, 5505
        • Local Institution - 902
      • Seoul, Korean tasavalta, 06591
        • Local Institution - 901
      • Seoul, Korean tasavalta, 140-887
        • Local Institution - 903
      • Seoul, Korean tasavalta, 3080
        • Local Institution - 904
  • Puola
      • Poznan, Puola, 61-848
        • Local Institution - 803
      • Warszawa, Puola, 02-776
        • Local Institution - 801
      • Wroclaw, Puola, 50-556
        • Local Institution - 802
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49033
        • Local Institution - 255
      • Brest, Ranska, 29200
        • Local Institution - 256
      • Lens Cedex, Ranska, 62307
        • Local Institution - 254
      • Lille, Ranska, 59037
        • Local Institution - 259
      • Nice Cedex 3, Ranska, 06200
        • Local Institution - 260
      • Nimes Cedex 9, Ranska, 30029
        • Local Institution - 250
      • Paris, Ranska, 75010
        • Local Institution - 252
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Local Institution - 258
      • Pierre-Benite, Ranska, 69495
        • Local Institution - 257
      • Poitiers Cedex, Ranska, 86021
        • Local Institution - 261
      • Strasbourg, Ranska, 67091
        • Local Institution - 251
      • Toulouse Cedex 9, Ranska, 31059
        • Local Institution - 253
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Local Institution - 302
      • Frankfurt am Main, Saksa, 60590
        • Local Institution - 308
      • Halle, Saksa, 06120
        • Local Institution - 306
      • Jena, Saksa, 07747
        • Local Institution - 303
      • Magdeburg, Saksa, 39120
        • Local Institution - 307
      • Mannheim, Saksa, 68167
        • Local Institution - 301
      • Minden, Saksa, 32429
        • Local Institution - 304
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Local Institution - 305
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • Local Institution - 700
      • Ostrava-Poruba, Tšekki, 708 52
        • Local Institution - 702
      • Prague 2, Tšekki, 128 08
        • Local Institution - 701
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1088
        • Local Institution - 600
      • Györ, Unkari, 9024
        • Local Institution - 601
      • Kaposvar, Unkari, 7400
        • Local Institution - 602
      • Nyiregyhaza, Unkari, 4400
        • Local Institution - 604
      • Szeged, Unkari, 6720
        • Local Institution - 603
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125167
        • Local Institution - 855
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125284
        • Local Institution - 851
      • Moscow, Venäjän federaatio, 129301
        • Local Institution - 853
      • Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630066
        • Local Institution - 857
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191024
        • Local Institution - 852
      • Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 197022
        • Local Institution - 854
      • St Petersburg, Venäjän federaatio, 197341
        • Local Institution - 850
      • Vladikavkaz, Venäjän federaatio, 362002
        • Local Institution - 859
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Local Institution - 502
      • Boston, Yhdistynyt kuningaskunta, PE21 9QS
        • Local Institution - 503
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Local Institution - 501
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
        • Local Institution - 505
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, 0X3 7LE
        • Local Institution - 500
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, M20 4BX
        • Local Institution - 504
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
        • Local Institution - 506

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittava on vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
  2. Tutkittavan itäisen yhteistyön onkologiaryhmän (ECOG) suorituskykypisteet (PS) on 0, 1 tai 2
  3. Tutkittavalla on diagnosoitu primaarinen myelofibroosi (PMF) Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2016 kriteerien mukaan tai post-ET tai post-PV myelofibroosi diagnoosi IWG-MRT 2007 -kriteerien mukaan, mikä vahvistetaan uusimmassa paikallisessa patologiaraportissa
  4. Tutkittavan DIPSS-riskipistemäärä on Keskitaso 2 tai korkea
  5. Tutkittavalla on mitattavissa oleva splenomegalia seulontajakson aikana, mikä on osoitettu pernan tilavuudella ≥ 450 cm3 magneettikuvauksella tai CT-skannauksella ja palpoitavalla pernalla, joka on ≥ 5 cm vasemman kylkiluun alapuolella
  6. Koehenkilöllä on mitattavissa oleva oireiden kokonaispistemäärä (≥ 1) myelofibroosin oireiden arviointilomakkeella (MFSAF) mitattuna.

  7. Potilas on aiemmin altistunut ruksolitinibille, ja hänen on täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä (a ja/tai b)

    1. Ruksolitinibihoito ≥ 3 kuukauden ajan riittämättömällä tehovasteella (refraktaarinen), joka määritellään pernan tilavuuden pienenemiseksi < 10 % MRI:llä tai < 30 %:n laskuna lähtötasosta tunnustelulla tai uudelleenkasvulla (relapsoitunut) näihin parametreihin alkuperäisen vasteen jälkeen

    2. Ruksolitinibihoito ≥ 28 päivän ajan, jota vaikeuttaa jokin seuraavista (intoleranssi):

      • Punasolujen siirtotarpeen kehittyminen (vähintään 2 yksikköä/kk 2 kuukauden ajan) tai
      • Asteen ≥ 3 haittavaikutukset trombosytopenia, anemia, hematooma ja/tai verenvuoto ruksolitinibihoidon aikana
  8. Potilaalla on oltava aiemman hoidon hoitoon liittyvien toksisuus, joka on ratkaistu asteeseen 1 tai hoitoa edeltävälle lähtötasolle ennen viimeisen hoidon aloittamista ennen satunnaistamista
  9. Tutkittavan on ymmärrettävä ICF ja allekirjoitettava se vapaaehtoisesti ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista
  10. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia

  11. Hedelmällisessä iässä olevan naisen (FCBP) on:

    1. Tee kaksi negatiivista raskaustestiä, jotka tutkija on vahvistanut seulonnan aikana ennen tutkimushoidon aloittamista. Hänen on suostuttava jatkuvaan raskaustestiin tutkimuksen aikana ja tutkimushoidon päätyttyä. Tämä pätee, vaikka tutkittava harjoittaisi todellista pidättäytymistä heteroseksuaalisista kontakteista.
    2. Joko sitoutuu todelliseen pidättäytymiseen heteroseksuaalisesta kontaktista (joka on tarkistettava kuukausittain ja lähdedokumentoitava) tai suostumaan käyttämään ja pystymään noudattamaan erittäin tehokasta ehkäisyä keskeytyksettä -14 päivää ennen tutkimustuotteen aloittamista tutkimushoidon aikana. (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja 30 päivän ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.

    Huomaa: Hedelmällisessä iässä oleva nainen (FCBP) on nainen, joka: 1) on saavuttanut kuukautiset jossain vaiheessa, 2) jolle ei ole tehty kohdun tai molemminpuolista munasarjan poistoa tai 3) ei ole luonnollisesti ollut postmenopausaalisessa (syöpähoidon jälkeinen amenorrea ei sulkea pois mahdollisuutta tulla raskaaksi) vähintään 24 peräkkäisen kuukauden ajan (eli sinulla on ollut kuukautiset milloin tahansa edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana).

  12. Miespuolisen kohteen tulee:

Harjoittele todellista raittiutta (joka on tarkistettava kuukausittain) tai suostu käyttämään kondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä raskaana olevan naisen tai hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana, annostelujaksojen aikana ja vähintään 30 päivän ajan tutkimustuotteen jälkeen keskeyttäminen tai pidempään, jos se vaatii kunkin yhdisteen ja/tai paikallisten määräysten mukaan, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvojen poikkeavuuksista:

    1. Verihiutaleet < 50 x 109/l
    2. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 x 109/l
    3. Valkoveren määrä (WBC) > 100 x 109/l
    4. Myeloblastit ≥ 5 % ääreisveressä
    5. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus < 30 ml/min/1,73 m2 (munuaistaudin ruokavalion muuttaminen [MDRD] -kaavan mukaan)
    6. Seerumin amylaasi tai lipaasi > 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
    7. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 x normaalin yläraja (ULN)
    8. Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN, potilaan kokonaisbilirubiini 1,5 - 3,0 x ULN ovat kelvollisia, jos suora bilirubiinifraktio on < 25 % kokonaisbilirubiinista
  2. Kohde on raskaana oleva tai imettävä nainen
  3. Kohde, jolta on aiemmin leikattu perna
  4. Potilaalla, jolle on aiemmin tehty tai suunniteltu hematopoieettisten solujen siirto
  5. Aihe, jolla on aiemmin ollut enkefalopatia, mukaan lukien Wernicken (WE)
  6. Potilas, jolla on enkefalopatian merkkejä tai oireita, mukaan lukien WE (esim. vaikea ataksia, silmähalvaus tai pikkuaivomerkit)
  7. Potilas, jolla on tiamiinin puutos, joka määritellään tiamiinipitoisuuksiksi kokoveressä keskuslaboratorion mukaan normaalin alueen alapuolella ja jota ei ole osoitettu korjaavan ennen satunnaistamista
  8. Potilaat, joita hoidetaan tai käytetään samanaikaisesti lääkkeitä, kasviperäisiä aineita tai elintarvikkeita, joiden tiedetään olevan vahvoja tai kohtalaisia ​​sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) indusoijia tai kahta CYP2C19- ja CYP3A4-estäjää
  9. Potilas, joka saa mitä tahansa kemoterapiaa, immunomoduloivaa lääkehoitoa (esim. talidomidi, interferoni-alfa), anagrelidiä, immunosuppressiivista hoitoa, systeemisiä kortikosteroideja > 10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin altistuneet hydroksiurealle (esim. Hydrealle), voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, kunhan sitä ei ole annettu 14 päivän kuluessa ennen satunnaistamista
  10. Koehenkilö on saanut ruksolitinibia 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  11. Potilas, joka on aiemmin altistunut muille Janus-kinaasin (JAK) estäjille kuin ruksolitinibihoidolle
  12. Potilas, jota hoidetaan aspiriinilla annoksilla > 150 mg päivässä
  13. Kohde, jolle on tehty suuri leikkaus 28 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  14. Henkilö, jolla on diagnosoitu krooninen maksasairaus (esim. krooninen alkoholiperäinen maksasairaus, autoimmuunihepatiitti, sklerosoiva kolangiitti, primaarinen sappikirroosi, hemokromatoosi, alkoholiton steatohepatiitti)
  15. Koehenkilö, jolla on aiempi pahanlaatuinen sairaus kuin tutkittava sairaus, paitsi jos koehenkilö ei ole tarvinnut pahanlaatuisen kasvaimen hoitoa vähintään 3 vuoteen ennen satunnaistamista. Kuitenkin henkilö, jolla on seuraavat sairaudet/samanaikaiset sairaudet onnistuneesti hoidettuna, voi ilmoittautua: ei-invasiivinen ihosyöpä, in situ kohdunkaulan syöpä, rintasyöpä in situ, eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (T1a tai T1b käyttämällä kasvainta, solmut, metastaasin [TNM] kliininen vaiheistusjärjestelmä), tai se on vapaa sairaudesta ja saa vain hormonaalista hoitoa
  16. Kohde, jolla on hallitsematon sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokitus 3 tai 4)
  17. Potilas, jolla tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV), tunnettu aktiivinen tarttuva hepatiitti B (HepB) ja/tai tunnettu aktiivinen tarttuva hepatiitti C (HepC)
  18. Henkilö, jolla on vakava aktiivinen infektio
  19. Potilaalla, jolla on jokin merkittävä mahalaukun tai muun häiriö, joka estäisi suun kautta otetun lääkkeen imeytymistä
  20. Kohde ei pysty nielemään kapselia
  21. Kohde, jolla on jokin merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen
  22. Tutkittavalla on jokin sairaus, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, mikä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen
  23. Tutkittavalla on jokin ehto, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja
  24. Koehenkilö, joka osallistuu mihin tahansa tutkittavaa ainetta (lääke, biologinen aine, laite) koskevaan tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  25. Aihe, jonka elinajanodote on alle 6 kuukautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fedratinibi 400 mg/vrk
Sisältää enintään 128 koehenkilöä, jotka saavat fedratinibia 400 mg itseannostettua tutkimustuotetta (IP) avohoidossa kerran päivässä mieluiten ruoan kanssa ilta-aterian yhteydessä samaan aikaan joka päivä peräkkäisinä 4 viikon (28 päivän) sykleinä. .
Lääke: FEDRATINIB
Tehokas ja selektiivinen JAK2-kinaasiaktiivisuuden estäjä
Active Comparator: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
Paras saatavilla oleva tutkijan valitsema hoito sisälsi useita saatavilla olevia yhdisteitä MF:n ja/tai sen oireiden hoitoon, ja tutkija valitsi sen kullekin kohteelle. Hoito muuttui eri aikoina hoitojakson aikana. Ei tutkittavia aineita (esim. ei hyväksytty minkään indikaation hoitoon) sallittiin. BAT-tekniikkaan sisältyi myös hoitoon puuttuminen.
Lääke: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
Paras saatavilla oleva hoito (BAT)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan äänenvoimakkuuden vastenopeus (RR)
Aikaikkuna: Seulonnasta syklin 6 loppuun (1 sykli = 28 päivää), noin 196 päivää

Prosenttiosuus osallistujista, joilla on ≥ 35 % pernan tilavuuden lasku (SVR) syklin 6 lopussa

Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) -testi mukauttamaan suunniteltuja kerrostumistekijöitä (pernan koko tunnustelulla, verihiutaleiden määrä ja refraktaarinen/relapsoitunut tai ruksolitinibihoidon intoleranssi).

RR:t ja 95 %:n luottamusvälit (CI) annetaan jokaiselle haaralle sekä fedratinibin ja BAT:n välisen eron RR:issä ja 95 %:n luottamusvälissä.
Seulonnasta syklin 6 loppuun (1 sykli = 28 päivää), noin 196 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Symptom Response Rate (SRR)
Aikaikkuna: Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää

Prosenttiosuus osallistujista, joiden oireiden kokonaispistemäärä laski ≥ 50 % mitattuna myelofibroosin oireiden arviointilomakkeella (MFSAF) 4,0 syklin 6 lopussa.

Koehenkilöt, joilta puuttuu TSS syklin 6 lopussa tai joilla sairaus eteni ennen syklin 6 loppua, katsotaan ei-vastevaikutteisiksi.

MFSAF mittaa 7 oireen summaa asteikolla 0-10 (0 on poissa ja 10 on pahin kuviteltavissa oleva). Mitä pienempi pistemäärä sen parempi.

Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) -testi mukauttamaan suunniteltuja kerrostumistekijöitä (pernan koko tunnustelulla, verihiutaleiden määrä ja refraktaarinen/relapsoitunut tai ruksolitinibihoidon intoleranssi).

SRR-arvot ja 95 %:n luottamusvälit (CI) annetaan jokaiselle haaralle sekä fedratinibin ja BAT:n eron SRR-arvoissa ja 95 %:n luottamusvälissä.
Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Pernan äänenvoimakkuuden vastenopeus (RR25)
Aikaikkuna: Seulonnasta syklin 6 loppuun (1 sykli = 28 päivää), noin 196 päivää

Prosenttiosuus osallistujista, joilla on ≥ 25 % pernan tilavuuden lasku (SVR) syklin 6 lopussa

Cochran-Mantel-Haenszel (CMH) -testi mukauttamaan suunniteltuja kerrostumistekijöitä (pernan koko tunnustelulla, verihiutaleiden määrä ja refraktaarinen/relapsoitunut tai ruksolitinibihoidon intoleranssi).

RR:t ja 95 %:n luottamusvälit (CI) annetaan jokaiselle haaralle sekä fedratinibin ja BAT:n välisen eron RR:issä ja 95 %:n luottamusvälissä.
Seulonnasta syklin 6 loppuun (1 sykli = 28 päivää), noin 196 päivää
Niiden osallistujien määrä, joilla on kaikki asteen hoitoon liittyvät haittatapahtumat (AE) ja asteen 3–4 hoitoon liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Osallistujien määrä, joilla oli kaikki haittatapahtumat (AE) ja asteet 3–4
Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Hematologisen laboratorion poikkeavuuksia omaavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Osallistujien lukumäärä, joilla oli hematologisia laboratoriopoikkeavuuksia seuraavissa parametreissä: hemoglobiini (lasku), leukosyytit (lisäys ja lasku), lymfosyytit (vähentynyt), neutrofiilit (segmentoitunut ja vyöhykemuoto vähentynyt), verihiutaleet (vähentynyt).
Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Pernan vastenopeus tunnustelun perusteella (RRP)
Aikaikkuna: Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää

Pernan vasteprosentti tunnustelulla on niiden osallistujien prosenttiosuus syklin 6 lopussa, joilla pernan vaste IWG-MRT 2013 -kriteerien mukaan.

Perustason splenomegalia, joka on tunnustettavissa 5–10 cm:n korkeudella LCM:n alapuolella, muuttuu ei-kosketeltavaksi** tai Perustason splenomegalia, joka on tunnustettavissa yli 10 cm:n syvyydessä LCM:n alapuolella, vähenee ≥ 50 %**

Osallistujien, joilta puuttuu pernan koon arviointi syklin 6 lopussa, mukaan lukien ne, jotka täyttävät splenomegalian etenemisen kriteerit ennen syklin 6 loppua, ei katsota reagoivan.
Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Pernan tilavuusvasteen kestävyys (DR)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, noin keskimäärin 53 viikosta 151 viikkoon.
Pernan tilavuusvasteen (DR) kestävyys MRI/TT:llä määritellään päivämääräksi ensimmäisestä dokumentoidusta pernan vasteesta (eli ≥ 35 %:n lasku pernan tilavuudessa) myöhempään etenevään sairauteen (PD) pernan tilavuudessa IWG:n mukaan. -MRT 2013 -kriteerit tai kuolema sen mukaan, kumpi on aikaisempi. Jos tapahtumaa ei tapahdu ennen analyysin suorittamista, DR sensuroidaan viimeisen analyysin suorittamispäivää edeltävän kelvollisen arvioinnin päivämääränä.
Lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, noin keskimäärin 53 viikosta 151 viikkoon.
Palpaation aiheuttaman pernan vasteen kestävyys (DRP)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, noin keskimäärin 53 viikosta 151 viikkoon.
Pernan palpaatiovasteen kesto (DRP) määritellään ajaksi ensimmäisen dokumentoidun palpoitavissa olevan pernan vasteen päivämäärästä IWG-MRT 2013:n mukaan myöhemmän pernan PD:n päivämäärään IWG-MRT 2013:n mukaan tai kuolemaan. , kumpi on aikaisempi. Pernan vasteen kestävyys tunnustelulla IWG-MRT 2013 -kriteerien mukaisesti lasketaan koehenkilöille, joilla on suurentunut perna lähtötilanteessa (≥ 5 cm alle LCM:n) ja pernavaste tunnustelun avulla. Jos tapahtumaa ei tapahdu ennen analyysin suorittamista, DRP sensuroidaan viimeisen analyysin suorittamispäivää edeltävän kelvollisen arvioinnin päivämääränä.
Lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, noin keskimäärin 53 viikosta 151 viikkoon.
Oirevasteen kesto (DSR)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, noin keskimäärin 53 viikosta 151 viikkoon.
DSR määritellään ajaksi ensimmäisestä dokumentoidusta vasteesta TSS:ssä (eli TSS:n väheneminen ≥ 50 %) mitattuna MFSAF-versiolla 4.0 ensimmäiseen dokumentoituun TSS-vähennykseen < 50 %. Jos TSS:n laskua ei ole < 50 % ennen analyysin suorittamista, DSR sensuroidaan viimeisen analyysin suorittamispäivää edeltävän kelvollisen arvioinnin päivämääränä.
Lähtötilanteesta hoitokäynnin loppuun, noin keskimäärin 53 viikosta 151 viikkoon.
Arvio riskinhallintastrategian tehokkuudesta vähintään 3 asteen maha-suolikanavan haittatapahtumien ja minkä tahansa asteen Wernickesin enkefalopatian osalta
Aikaikkuna: Seulonnasta syklin 6 loppuun (1 sykli = 28 päivää), noin 196 päivää
Osallistujien määrä, joilla on CTCAE-aste ≥ 3 pahoinvointia, ripulia tai oksentelua ja minkä tahansa asteen wernickes-enkefalopatiaa.
Seulonnasta syklin 6 loppuun (1 sykli = 28 päivää), noin 196 päivää
Osallistujien määrä, joiden tiamiinitaso on alle normaalin alarajan
Aikaikkuna: Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
Osallistujien määrä, joiden tiamiinitaso on alle normaalin alarajan
Syklistä 1 Annos 1 syklin 6 loppuun, noin 168 päivää
EORTC QOL-C30:n keskimääräinen muutos syklin 7 päivänä 1 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: syklin 1 alusta kiertoon 7 päivään 1 noin 170 päivää.
QLQ-C30 - EORTC QLQ-C30 kehitettiin arvioimaan syöpäpotilaiden elämänlaatua. Se koostuu 30 kohdasta, jotka on luokiteltu 15 alueeseen, mukaan lukien 5 toiminnallista ala-asteikkoa (fyysinen toiminta, roolitoiminta, emotionaalinen toiminta, kognitiivinen toiminta ja sosiaalinen toiminta); 3 monikohtaista oireiden ala-asteikkoa (väsymys, pahoinvointi/oksentelu ja kipu); globaali QOL-aliasteikko; ja 6 yksittäistä kohtaa, jotka koskevat erilaisia ​​oireita ja havaittuja taloudellisia vaikutuksia. Pisteet vaihtelevat 0 (pahin) 100 (paras) toiminnallisten mittojen ja GHS:n osalta ja 0 (paras) 100 (huonoin) oiremittojen osalta.
syklin 1 alusta kiertoon 7 päivään 1 noin 170 päivää.
Keskimääräinen muutos lähtötasosta EQ-5D-5L-hyötyindeksin pisteissä
Aikaikkuna: syklin 1 alusta kiertoon 7 päivään 1 noin 170 päivää.
EQ-5D-5L - EQ-5D-5L on yleinen, itse hallittava mieltymyksiin perustuva terveyden mitta. EQ-5D-5L:n viisi ulottuvuutta ovat liikkuvuus, itsehoito, kipu, tavalliset toiminnot ja ahdistus/masennus, ja ne muunnetaan yhdeksi yhteenvetoindeksiksi, joka voi vaihdella -0,594:stä 1,0:aan, ja pistemäärä 0 osoittaa kuolema, 1,00 osoittaa "täyden terveyden" ja negatiiviset pisteet, jotka kuvastavat tiloja, joiden katsotaan olevan kuolemaa huonompia. Vastaajan itsearviointi terveysasteikolla 0-100, jossa 100 = "paras kuviteltavissa oleva terveydentila" ja 0 = "pahin kuviteltavissa oleva terveydentila"
syklin 1 alusta kiertoon 7 päivään 1 noin 170 päivää.
Aika pernaan ja taudin etenemisestä vapaa selviytyminen (SDPFS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta selviytymisen lopun seurantaan
Aika satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä tai taudin etenemisestä (muokattu IWG-MRT 2013, sisältäen ≥ 25 %:n kasvun pernan tilavuudessa MRI/CT:llä).
Satunnaistamisesta selviytymisen lopun seurantaan
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta selviytymisseurannan loppuun
Aika satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä
Satunnaistamisesta selviytymisseurannan loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Celgene

Yhteistyökumppanit

Impact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 23. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FEDR-MF-002
  • U1111-1223-2962 (Rekisterin tunniste: WHO)
  • 2018-003411-21 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoa tietojen jakamista koskevasta käytännöstämme ja tietojen pyyntiprosessista löytyy seuraavasta linkistä:

https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/

IPD-jaon aikakehys

Katso suunnitelman kuvaus

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Katso suunnitelman kuvaus

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset FEDRATINIB

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa