AN-PEP sull'esposizione al glutine nei celiaci

Contesto: la dieta rigorosamente priva di glutine (GFD) è l'unico trattamento accettato per la celiachia (CeD). Tuttavia, l'esecuzione di una dieta rigorosa è ancora un problema irrisolto che riguarda il futuro dei pazienti. In uno studio di vita reale è stato recentemente dimostrato che l'89% dei pazienti trattati con CeD che seguono una dieta rigorosa ha un contatto con il glutine alimentare almeno una settimana ogni 4 settimane di test e una media di 3 settimane al mese. Inoltre, il 40% dei pazienti ha escreto peptidi immunogenici della gliadina (GIP) (marcatori surrogati dell'esposizione al glutine) nell'intervallo per l'attivazione immunologica e il danno della mucosa intestinale. Sono state prodotte endopeptidasi per produrre una proteolisi intraluminale completa del glutine evitando la stimolazione antigenica per evitare danni dovuti all'esposizione continua al glutine. AN-PEP è un'endopeptidasi derivata da Aspergillus niger che è stata prodotta con l'obiettivo di disintossicare il glutine dal lume ed è stata esplorata per il suo effetto clinico. Tuttavia, non è ancora noto se AN-PEP sia in grado di distruggere completamente il glutine nel contesto della vita reale dei pazienti con CeD. Ipotesi: i ricercatori stimano che AN-PEP sia una terapia efficace per la proteolisi per l'esposizione al glutine nella vita reale dei pazienti con CeD e che l'effetto potrebbe essere rilevato dalla riduzione dell'escrezione di GIP nelle feci e nelle urine sulla base di una ricerca clinica modello che abbiamo sviluppato. OBIETTIVI: stabilire l'effetto della somministrazione giornaliera di AN-PEP rispetto al placebo in termini di: (1) frequenza degli episodi di escrezione di GIP nelle feci e nelle urine in 4 settimane; (2) concentrazione dell'escrezione di GIP per entrambe le braccia; e (3) differenze nella proporzione di pazienti che espellevano GIP al di sopra della soglia per il danno della mucosa (>2 µg/g di GIP nelle feci o >12 ng/mL nelle urine). Disegno dello studio: studio interventistico, prospettico, randomizzato, comparativo, in doppio cieco. Componenti: 1- periodo di stabilizzazione GFD di quattro settimane; 2-Randomizzazione. Periodo di studio di 3-44 settimane: i pazienti in cieco ricevono AN-PEP attivo (GliadinX®) alla dose di 2 capsule/colazione, pranzo e cena (braccio di studio) o 2 capsule alla stessa ora del placebo (appositamente progettato e preparato per lo studio) (braccio Placebo).