Studio sull'effetto di diversi fattori di rischio sui parametri di crescita dei pazienti talassemici in Assiut (AUCH)

La talassemia major è una malattia eterogenea che si presenta durante l'infanzia o la prima infanzia. Sebbene la talassemia sia prevenibile mediante consulenza prematrimoniale e test prenatali, un gran numero di bambini nasce con la talassemia e il trattamento curativo sotto forma di midollo osseo o trapianto di cellule staminali non è possibile per la maggior parte di questi pazienti. Tali pazienti necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi concentrati (PRBC) L'eccesso di ferro può potenzialmente penetrare nelle cellule del fegato, del cuore, delle ghiandole endocrine e di altri organi, È noto che il sovraccarico di ferro nel cuore e nel fegato è una delle principali cause di morbilità e mortalità tra pazienti con b-talassemia major trasfusione-dipendente La crescita fisica è compromessa in un gran numero di pazienti con talassemia trasfusione-dipendente. Uno studio su pazienti di età compresa tra 10 e 27 anni con talassemia major ha riscontrato bassa statura nel 70% dei maschi e nel 73% delle femmine, i pazienti talassemici sono bassi, hanno un basso tasso di crescita e BMI e hanno uno scatto puberale ritardato o assente, che è correlato a bassi livelli di emoglobina e alti livelli di ferritina e terapia di chelazione del ferro subottimale. (Najafipour, et al 2008).

Pertanto, gli agenti chelanti il ​​ferro, come la deferoxamina, sono stati utilizzati dal 1970 e si sono dimostrati efficaci nella chelazione del ferro dal cuore e dal fegato, rispettivamente con la conservazione della funzione cardiaca e l'inversione della fibrosi epatica. regolari trasfusioni di sangue e terapia chelante hanno consentito alla maggior parte di questi pazienti di migliorare la sopravvivenza fino alla vita adulta e migliorare la qualità della vita nei pazienti con b-talassemia grave promuovere la crescita normale, consentire normali attività fisiche, ridurre al minimo l'accumulo di ferro trasfusionale, sopprimere adeguatamente il midollo osseo attività e ridurre il sovraccarico cardiaco dovuto all'anemia cronica .

I livelli di emoglobina mantenuti a 9-10 g/dl sono ritenuti ottimali. Un livello di emoglobina pre-trasfusionale più elevato di 11-12 g/dl può essere appropriato per i pazienti con malattie cardiache o altre condizioni mediche Esiste un chiaro legame tra carico complessivo di ferro e tossicità globale; nei pazienti con talassemia la concentrazione di ferro nel fegato è correlata al carico di ferro corporeo totale La ferritina sierica e la concentrazione di ferro nel fegato sono ampiamente utilizzate per rilevare il sovraccarico di ferro e quest'ultima può essere misurata mediante risonanza magnetica (MRI) o biopsia epatica. la ferritina sierica non è una misura accurata del sovraccarico di ferro e la misurazione diretta della concentrazione di ferro nel fegato tramite biopsia epatica o risonanza magnetica è più precisa