Una prova esplorativa di WTX221 in pazienti con gotta refrattaria
Uno studio esplorativo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), l'immunogenicità e l'efficacia preliminare dell'infusione di WTX221 in pazienti con gotta refrattaria
Questo studio è uno studio clinico avviato dallo sperimentatore (IIT) a centro singolo, in aperto, progettato per studiare la sicurezza, la tollerabilità, PK, PD, l'immunogenicità e l'efficacia preliminare di dosi multiple di infusione di WTX221 combinate con una singola dose dell'immunosoppressore agente ciclofosfamide (CTX) per indurre tolleranza immunitaria.
Lo studio consisteva in un periodo di screening (14 giorni), un periodo di prima dose (30 giorni), un periodo di seconda dose (30 giorni) e un periodo di follow-up di sicurezza (150 giorni) per un totale di 224 giorni.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La gotta refrattaria è solitamente associata a articolazioni persistentemente gonfie e dolenti, dolore cronico, stato funzionale ridotto, ridotta qualità della vita e distruzione articolare, la maggior parte dei pazienti non può tollerare la terapia per abbassare l'urato (ULT) o ricevere una dose adeguata di trattamento ULT raccomandato per controllare l'acido urico sierico (SUA) al livello target.
WTX221 è progettato per indurre una tolleranza immunitaria specifica per l'antigene. WTX221 è costituito da molecole di urato ossidasi (UOX) coniugate sulla superficie dei globuli rossi (RBC), che possono indurre una tolleranza immunitaria antigene-specifica all'UOX in vivo sfruttando le sue caratteristiche biologiche naturali. Infusione di WTX221 combinata con una dose singola di CTX per indurre tolleranza immunitaria.
Lo studio consisteva in un periodo di screening (14 giorni), un periodo di prima dose (30 giorni), un periodo di seconda dose (30 giorni) e un periodo di follow-up di sicurezza (150 giorni) per un totale di 224 giorni.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ting Lee, phD
- Numero di telefono: 021-68383204
- Email: leeting007@163.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Comprendere appieno lo scopo e i requisiti di questa sperimentazione, partecipare volontariamente alla sperimentazione clinica e firmare il modulo di consenso informato ed essere in grado di completare tutti i processi di sperimentazione come richiesto dal protocollo;
- Il soggetto ha ≥ 18 anni di età;
- Pazienti con gotta refrattaria: tofi multipli, più di 2 siti;
- I soggetti (maschi e femmine) devono accettare di non essere potenzialmente fertili e disposti a utilizzare una contraccezione efficace con il proprio partner e non hanno intenzione di donare sperma o ovociti durante lo studio e per almeno 1 anno dopo l'infusione.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattie allergiche o storia allergica specifica, o possibile allergico al farmaco in studio e a uno qualsiasi dei suoi componenti o preparazioni correlate;
- Pazienti impossibilitati a comunicare o collaborare con il personale medico a causa di malattie neurologiche, mentali o disturbi del linguaggio, che compromettono la compliance del paziente;
- Avere una storia medica passata o presente che possa influire sulla sicurezza della sperimentazione o sul processo in vivo del farmaco, in particolare storia di disturbi cardiovascolari, epatici, renali, del tratto digerente, polmonari, della milza, dei nervi, del sangue, tumorali, immunitari o metabolici che sono considerati clinicamente significativi dallo sperimentatore;
- Partecipazione a studi clinici su altri farmaci o dispositivi medici entro 3 mesi prima dello screening;
- Pazienti che hanno ricevuto un trattamento antinfettivo per via endovenosa o un'infezione attiva entro 14 giorni prima della somministrazione;
- Pazienti con storia di organo allogenico, trapianto di midollo osseo o trapianto di cellule staminali;
- Pazienti con anomalie di laboratorio clinicamente significative:
- Lo sperimentatore ritiene che ciò impedirà al soggetto di seguire e completare qualsiasi altra circostanza del protocollo di studio;
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo di trattamento A
WTX221 a basso dosaggio
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Farmaco: WTX221 Infusione di WTX221 una volta ogni 30 giorni per due dosi in totale Farmaco: CTX Co-somministrazione di CTX e WTX221 all'infusione iniziale
Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo di trattamento B
WTX221dose media
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Farmaco: WTX221 Infusione di WTX221 una volta ogni 30 giorni per due dosi in totale Farmaco: CTX Co-somministrazione di CTX e WTX221 all'infusione iniziale
Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo di trattamento C
WTX221 ad alta dose
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Farmaco: WTX221 Infusione di WTX221 una volta ogni 30 giorni per due dosi in totale Farmaco: CTX Co-somministrazione di CTX e WTX221 all'infusione iniziale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di infusione di WTX221 combinate con una singola dose di ciclofosfamide in pazienti con gotta refrattaria.
Lasso di tempo: dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Eventi avversi ed eventi avversi gravi
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dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare il profilo farmacocinetico (PK) di dosi multiple di infusione di WTX221 combinate con una singola dose di ciclofosfamide in pazienti con gotta refrattaria;
Lasso di tempo: dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Contenuto proteico funzionale nel sangue (PK)
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dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Per valutare il profilo farmacodinamico (PD) di dosi multiple di infusione di WTX221 combinate con una singola dose di ciclofosfamide in pazienti con gotta refrattaria
Lasso di tempo: dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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livello plasmatico di acido urico (UA).
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dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Per valutare l'efficacia preliminare di dosi multiple di infusione di WTX221 combinate con una singola dose di ciclofosfamide in pazienti con gotta refrattaria
Lasso di tempo: dalla prima infusione di WTX221 a 60 giorni Numero di attacchi di gotta nei soggetti (entro 60 giorni);
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livello plasmatico di UA < 360 umol/L
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dalla prima infusione di WTX221 a 60 giorni Numero di attacchi di gotta nei soggetti (entro 60 giorni);
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Per valutare i livelli di immunogenicità (ADA) di dosi multiple di infusione di WTX221 combinate con una singola dose di ciclofosfamide in pazienti con gotta refrattaria
Lasso di tempo: dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Tasso di incidenza di ADA
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dalla prima infusione di WTX221 a 210 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie articolari
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie reumatiche
- Artrite
- Metabolismo, errori congeniti
- Artropatie cristalline
- Metabolismo delle purine-pirimidine, errori congeniti
- Gotta
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
Altri numeri di identificazione dello studio
- Evolve-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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