- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06273644
Ricerca clinica sulla porfiria acuta intermittente e sull'uso di una dieta ricca di carboidrati come trattamento
Lo scopo principale di questo studio clinico è conoscere l'effetto di una dieta ricca di carboidrati come trattamento per l'AIP (porfiria acuta intermittente).
Obiettivo: studiare l'impatto della dieta sul glucosio tissutale e sierico, sull'insulina plasmatica, sui livelli di citochine, sugli aminoacidi e sul microbiota intestinale nell'AIP e la loro correlazione con il PBG (porfobilinogeno).
Obiettivo: valutare l'effetto della dieta sui sintomi dell'AIP e sullo stato di salute nell'AIP. Obiettivo: misurare l'effetto di una dieta ricca di carboidrati sull'attività mitocondriale nell'AIP Obiettivo: mappare e rilevare potenziali mutazioni nel DNA genomico mitocondriale nell'AIP Obiettivo: scoprire nuovi marcatori nell'AIP attraverso il sequenziamento dell'RNA e l'apprendimento automatico.
I partecipanti seguiranno due piani dietetici, un intervento di 4 settimane con il 60-65 E% di carboidrati e un intervento di 4 settimane con il 40-45 E% di carboidrati.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Elin Storjord, MD PhD
- Numero di telefono: 97072484
- Email: elin.storjord@nordlandssykehuset.no
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Hilde Thunhaug, Nurse
- Numero di telefono: 95057864
- Email: hilde.thunhaug@nordlandssykehuset.no
Luoghi di studio
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Nordland
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Bodø, Nordland, Norvegia, 8092
- Reclutamento
- Nordland Hospital Trust
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Contatto:
- Elin Storjord, MD PhD
- Numero di telefono: +4797072484
- Email: elin.storjord@nordlandssykehuset.no
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Contatto:
- Hilde Thunhaug, IC nurse
- Numero di telefono: +47 95057864
- Email: hilde.thunhaug@nordlandssykehuset.no
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Investigatore principale:
- Elin Storjord, MD PhD
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Sub-investigatore:
- Amy Dickey, MD
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Sub-investigatore:
- Bjørn Steen Skålhegg, PhD, Prof.
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Sub-investigatore:
- Bård O. Karlsen, PhD
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Sub-investigatore:
- Elin Røst, Master
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Sub-investigatore:
- Erik Knutsen, PhD
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Sub-investigatore:
- Hilde Thunhaug, Bachelor
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Sub-investigatore:
- Jonas Aakre Wik, PhD
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Sub-investigatore:
- Andersen Karl, MD, Prof.
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Sub-investigatore:
- Pettersen Kristin, Bachelor
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Sub-investigatore:
- Marlene B. Karlsen, Master
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Sub-investigatore:
- Nina Lorentsen, Master
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Sub-investigatore:
- Ole-Lars Brekke, MD,PhD,Prof
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Sub-investigatore:
- Randolf Hardersen, MD, PhD
-
Sub-investigatore:
- Rita Laastad, Bachelor
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Sub-investigatore:
- Steinar Daae Johansen, PhD, Dean
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Sub-investigatore:
- Tor Erik Jørgensen, PhD
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Sub-investigatore:
- Vegar Rangul, PhD
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Sub-investigatore:
- Åse Emblem, PhD
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Sub-investigatore:
- Fredrik Ellefsrud, MD
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Sub-investigatore:
- Tor Claudi, MD
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Sub-investigatore:
- Ingrid Joakimsen, Master
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Sub-investigatore:
- Trine Hauglid Aardalsbakke, Master
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Sub-investigatore:
- Guillaume Lemetais, PhD
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Stockholm, Svezia
- Reclutamento
- Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum, Stockholm läns sjukvårdsområde, Region Stockholm
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Contatto:
- Eliane Sardh, MD PhD
- Numero di telefono: +46 (0)70 003 98 78
- Email: eliane.sardh@regionstockholm.se
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Contatto:
- Lina Lundén-Bengtsberg, Master
- Numero di telefono: +46 (0)8-123 498 48
- Email: lina.lunden-bengtsberg@regionstockholm.se
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Investigatore principale:
- Eliane Sardh, MD PhD
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Umeå, Svezia
- Reclutamento
- Norrland University Hospital
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Contatto:
- Per Dahlqvist, MD PhD
- Numero di telefono: +46 90-785 3390
- Email: per.dahlqvist@umu.se
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Contatto:
- Inger Arnesjø, Bachelor
- Numero di telefono: +46 907854391
- Email: inger.arnesjo@umu.se
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Investigatore principale:
- Per Dahlqvist, MD PhD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di AIP
Criteri di esclusione:
- Non avere diagnosi di AIP
- In corso di trattamento come parte di altre ricerche cliniche sull'AIP
- Gravidanza
- Diabete
- Sotto i 18 anni di età
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 60-65 E% Carboidrati
Piano dietetico A con 60-65 E% di carboidrati in 4 settimane
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La metà dei pazienti seguirà inizialmente il piano dietetico A con il 60-65 E% di carboidrati per 4 settimane, seguito da un periodo di sospensione di 4 settimane, quindi il piano dietetico B con il 40-45 E% di carboidrati per 4 settimane.
L'altra metà inizierà con il piano dietetico B per 4 settimane, seguito da un periodo di sospensione di 4 settimane e poi con il piano dietetico A per 4 settimane.
I piani dietetici A e B contengono nutrienti raccomandati e adeguati secondo le Nordic Nutrition Recommendations 2023 (NNR2023) per mantenere un peso stabile.
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Comparatore attivo: 40-45% carboidrati
Piano dietetico B con 40-45 E% di carboidrati in 4 settimane
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La metà dei pazienti seguirà inizialmente il piano dietetico A con il 60-65 E% di carboidrati per 4 settimane, seguito da un periodo di sospensione di 4 settimane, quindi il piano dietetico B con il 40-45 E% di carboidrati per 4 settimane.
L'altra metà inizierà con il piano dietetico B per 4 settimane, seguito da un periodo di sospensione di 4 settimane e poi con il piano dietetico A per 4 settimane.
I piani dietetici A e B contengono nutrienti raccomandati e adeguati secondo le Nordic Nutrition Recommendations 2023 (NNR2023) per mantenere un peso stabile.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del porfobilinogeno/creatinina nelle urine
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Attività della malattia biochimica dell'AIP. Prima urina del mattino Porfobilinogeno/creatinina. Cambiare dal basale prima della dieta A a immediatamente dopo la dieta A e passare dal basale prima della dieta B a immediatamente dopo la dieta B |
Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Concentrazione di porfobilinogeno/creatinina nelle urine, variazione percentuale delle misurazioni ripetute
Lasso di tempo: Giorno 1, 4, 8, 11, 15, 18, 22, 25 e 29 dell'Intervento Dietetico A e dell'Intervento Dietetico B
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Attività della malattia biochimica AIP, misurazioni ripetute Variazione percentuale della mediana delle misurazioni ripetute delle concentrazioni di porfobilinogeno/creatinina nelle urine tra la dieta A e la dieta B Le misurazioni ripetute nelle urine analizzate nei campioni di urina del Giorno 1, 4, 8, 11, 15, 18, 22, 25 e 29 della Dieta A e della Dieta B, e media calcolata della concentrazione di porfobilinogeno/creatinina urinaria per la dieta A e mediana per la dieta B
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Giorno 1, 4, 8, 11, 15, 18, 22, 25 e 29 dell'Intervento Dietetico A e dell'Intervento Dietetico B
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di ricoveri, assenze per malattia e visite mediche dovute ad AIP
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Utilizzo del conteggio tramite questionario Numero di ricoveri, assenze per malattia e visite mediche dovute all'AIP
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Stato di salute
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Un questionario standardizzato di valutazione della salute (RAND-36) con un intervallo di tempo di 4 settimane da 0 (peggior funzionamento) a 100 (miglior funzionamento), dove da 2 a 5 punti rappresentano una differenza clinicamente significativa basata sui dati di altre malattie croniche.
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Livello di glucosio nel plasma
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Concentrazione di glucosio nel plasma
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Livello di glucosio nel liquido interstiziale
Lasso di tempo: Giorno 15 e 29 della dieta A e giorno 15 e 29 della dieta B
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Glucosio misurato nel liquido interstiziale (ISF) La misurazione viene eseguita in continuo dal sensore di glucosio ISF FreeStyle Libre 3 nelle 4 settimane della Dieta A e nelle 4 settimane della Dieta B. Il risultato è la variazione percentuale nella media delle misurazioni ripetute tra la Dieta A e Dieta B. Ciascun sensore di glucosio tissutale dura 14 giorni e quindi la misura dei risultati verrà valutata ogni 14 giorni e letta nel programma LibreView. Il sensore è posizionato sul retro della parte superiore del braccio dei partecipanti |
Giorno 15 e 29 della dieta A e giorno 15 e 29 della dieta B
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Numero di eventi ipoglicemici
Lasso di tempo: Giorno 15 e 29 della dieta A e giorno 15 e 29 della dieta B
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Glucosio tissutale misurato in continuo mediante sensore di glucosio tissutale FreeStyle Libre 3 (Abbott) nelle 4 settimane durante la dieta A e nelle 4 settimane della dieta B. Conteggio del numero di eventi ipoglicemici durante le 4 settimane della dieta A e confronto con il numero conteggiato di eventi ipoglicemici durante le 4 settimane della dieta B. Ciascun sensore di glucosio tissutale dura 14 giorni e quindi la misura dei risultati verrà valutata ogni 14 giorni e letta nel programma LibreView. La valutazione viene effettuata il giorno 15 e il giorno 29 della dieta A e il giorno 15 e 29 della dieta B. |
Giorno 15 e 29 della dieta A e giorno 15 e 29 della dieta B
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Profilo aminoacidico
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Livelli di aminoacidi misurati
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Insulina plasmatica, glucosio, c-peptide
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Livelli di concentrazione misurati nel plasma
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Punteggio HOMA
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Punteggio HOMA (Homeostatic Model Assessment) che comprende la funzione stimata delle cellule beta, HOMA%B (%B), sensibilità all'insulina, HOMA%S (%S) e resistenza all'insulina HOMA-IR (IR), calcolato da insulina, glucosio e C- peptide nel plasma, utilizzando un foglio di calcolo Excel dell'Università di Oxford.
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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HbA1c
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Livelli di concentrazione misurati nel sangue
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Citochine nel plasma
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Citochine, chemochine e fattori di crescita misurati utilizzando il test Multiplex di BioRad Lab, kit Bio-Plex 27-plex: Interleuchina (IL)-1β, IL-1RA (antagonista del recettore IL-1), IL-2, IL-4, IL- 5, IL-6, IL-7, chemochina (CX-C) motivo 8 (CXCL8), IL-9, IL-10, IL-12 (p70), IL-13, IL-15, IL-17, chemochina (C-C motivo) ligando 5 (CCL5), ligando chemochina 11 (CCL11), fattore basico di crescita dei fibroblasti (FGF), fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF), interferone (IFN )-γ, CXCL10, CCL2, CCL3, CCL4, fattore di crescita BB derivato dalle piastrine (PDGF-BB), fattore di necrosi tumorale (TNF) e fattore di crescita dell'endotelio vascolare (VEGF).
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Composizione del microbiota intestinale
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Sequenziamento di campioni fecali, Gut Health Panel di Bio-Me, che copre 100 batteri diversi
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Attività fisica
Lasso di tempo: Immediatamente dopo una settimana di Dieta A e immediatamente dopo una settimana di Dieta B
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Accelerometro (AX3 Axivity Newcastle, UK), attaccato alla coscia e indossato per 7 giorni consecutivi nella prima settimana della dieta A e nella prima settimana della dieta B. L'attività fisica da moderata a vigorosa (MVPA) viene rilevata a intervalli di 5 secondi. Misurazione del tempo (min/giorno) trascorso in MVPA durante la prima settimana della dieta A e durante la prima settimana della dieta B. |
Immediatamente dopo una settimana di Dieta A e immediatamente dopo una settimana di Dieta B
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Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Misurazione di 20 minuti
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Composizione corporea, età metabolica
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Analizzatore della composizione corporea Tanita
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Tasso di consumo di ossigeno mitocondriale
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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SeaHorse, cellule mononucleate nel sangue periferico
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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ALAS1mRNA
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Saggio di espressione genica TaqMan
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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ALA urinario/creatinina e porfirine urinarie
Lasso di tempo: Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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misurazione del livello della concentrazione nelle urine
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Valore di riferimento prima della dieta A e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta A, valore di base prima della dieta B e immediatamente dopo le 4 settimane di dieta B
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Geni correlati alla funzione mitocondriale
Lasso di tempo: Al basale, immediatamente prima del primo intervento dietetico di ciascun partecipante
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Provette Paxgen, qPCR, Sequenziamento del genoma mitocondriale
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Al basale, immediatamente prima del primo intervento dietetico di ciascun partecipante
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Elin Storjord, MD PhD, Nordlandssykehuset HF
- Investigatore principale: Per Dahlqvist, MD PhD, Norrland University Hospital, Umeå
- Investigatore principale: Eliane Sardh, MD PhD, Studieenheten, Akademiskt Specialistcentrum, Stockholm läns sjukvårdsområde, Region Stockholm
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie del fegato
- Malattie della pelle
- Malattie della pelle, genetiche
- Porfirie, epatiche
- Porfirie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Porfiria, acuta intermittente
- Carboidrati
Altri numeri di identificazione dello studio
- HNF1719-24
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
I dati dei singoli partecipanti selezionati che sono alla base dei risultati riportati negli articoli pubblicati sono accessibili previa ragionevole richiesta al ricercatore principale, ma in ogni caso i dati saranno deidentificati e potranno essere condivisi solo se si ritiene che non saranno possibile reidentificare le persone a partire dai dati e se in ciascun caso il responsabile della protezione dei dati lo ha informato e l'investigatore principale lo ha concesso.
A causa della legge norvegese sui dati sensibili, i dati grezzi di questo tipo non possono essere inviati agli archivi pubblici, ad esempio i dati sul sequenziamento del DNA.
Il protocollo dello studio e il modello per il modulo di consenso informato sono disponibili su richiesta ragionevole.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- ICF
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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