真性赤血球増加症または本態性血小板血症患者における INCB018424 の安全性と有効性を判定する研究
2025年10月15日 更新者：Incyte Corporation
進行性真性赤血球増加症またはヒドロキシ尿素に抵抗性の本態性血小板血症の患者におけるINCB018424の安全性と有効性を判定するための第2相、非盲検、用量範囲にわたる臨床研究
2 つの患者グループに投与されたルキソリチニブ (INCB018424) のさまざまな治療計画の安全性と有効性プロファイルを評価する。真性赤血球増加症（PV）の患者と本態性血小板血症（ET）の患者。
各グループの患者は、ヒドロキシ尿素に対して不応性であるか、またはヒドロキシ尿素が禁忌である患者であった。
調査の概要
状態
状態
終了しました
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
この研究は、用量調整段階（患者がランダム化された用量で治療を受ける期間）と拡大段階（有効性と安全性の最適なバランスを達成するための用量/レジメンの調整後）を含む 2 段階のデザインで構成されていました。
用量調整段階では、各疾患グループ（PV または ET）の患者が、互いに独立して 1:1:1 の比率でランダムに割り当てられ、ルキソリチニブ 10 mg を 1 日 2 回（入札）、 25 mg を 1 日 2 回、または 50 mg を 1 日 1 回 (qd)。
患者がランダム化用量でのルキソリチニブによる治療を 2 サイクル完了した後、有効性と安全性の最適なバランスを達成するために、治験責任医師は自らの裁量で用量/レジメンを個別に調整することが許可されました。
拡大段階中（すなわち、用量の最適化後）、追加のPVまたはET患者が登録され、用量調整段階のデータを検討して選択された用量でルキソリチニブの投与を受けた。
治療は、患者が中止基準を満たすか、耐えられない毒性や病気の進行が見られるか、同意を撤回するまで続けられた。
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
73
段階
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
アクセスの拡大
承認済み
一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
承認済み
- 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
- 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
- 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
- マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 治療医師による真性赤血球増加症または本態性血小板血症の確定診断
- ヒドロキシ尿素に抵抗性の疾患、またはヒドロキシ尿素による治療が禁忌である疾患、または副作用のためヒドロキシ尿素によるさらなる治療を拒否した疾患。
- 患者はベースラインの臨床検査パラメータを満たしている
除外基準:
- INCB018424の開始後7日以内にインターフェロンαまたはアナグレリドによる治療、および1日以内にヒドロキシウレアによる治療。
- -悪性腫瘍が子宮頸部上皮内腫瘍または基底細胞または扁平上皮皮膚癌でなく、患者が3年以上無病である場合を除き、別の悪性腫瘍と診断された患者
- 1日当たりプレドニゾン10mgに相当する量を超える中用量または高用量のステロイドによる治療を受けている患者
- 臨床的に重大な心疾患（ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIIIまたはIV）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
アーム数
3
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：ルキソリチニブ 10 mg BID
参加者は、用量調整段階中に、10 mgのルキソリチニブを1日2回（BID）、56日間（28日を2サイクル）経口投与されました。
患者がランダム化された用量で 2 サイクルの治療を完了した後、治験責任医師は有効性と安全性の最適なバランスを達成するために個人ベースで用量/レジメンを調整することが許可されました。
治療は、患者が中止基準を満たすか、耐えられない毒性や病気の進行が見られるか、同意を撤回するまで続けられた。
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ルキソリチニブは経口投与され、5 mg および 25 mg の錠剤として供給されました。
他の名前：
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実験的：ルキソリチニブ 25 mg BID
参加者は、用量調整段階中に、25 mgのルキソリチニブを1日2回（BID）、56日間（28日を2サイクル）経口投与されました。
患者がランダム化された用量で 2 サイクルの治療を完了した後、治験責任医師は有効性と安全性の最適なバランスを達成するために個人ベースで用量/レジメンを調整することが許可されました。
治療は、患者が中止基準を満たすか、耐えられない毒性や病気の進行が見られるか、同意を撤回するまで続けられた。
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ルキソリチニブは経口投与され、5 mg および 25 mg の錠剤として供給されました。
他の名前：
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実験的：ルキソリチニブ 50 mg QD
参加者は、用量調整段階中に、50 mgのルキソリチニブを1日1回（QD）、56日間（28日を2サイクル）経口投与した。
患者がランダム化された用量で 2 サイクルの治療を完了した後、治験責任医師は有効性と安全性の最適なバランスを達成するために個人ベースで用量/レジメンを調整することが許可されました。
治療は、患者が中止基準を満たすか、耐えられない毒性や病気の進行が見られるか、同意を撤回するまで続けられた。
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ルキソリチニブは経口投与され、5 mg および 25 mg の錠剤として供給されました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床部分奏効（PR）または完全奏効（CR）が確認された真性多血症参加者の割合
時間枠：2 サイクル (56 日間) の治療後、サイクル 3 の 1 日目に評価
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反応が確認されるには、すべての基準が少なくとも 2 か月間維持されている必要があります。 CR:
広報：
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2 サイクル (56 日間) の治療後、サイクル 3 の 1 日目に評価
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臨床部分奏効（PR）または完全奏効（CR）が確認された本態性血小板血症（ET）参加者の割合
時間枠：2 サイクル (56 日間) の治療後、サイクル 3 の 1 日目に評価。
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反応が確認されるには、すべての基準が少なくとも 2 か月間維持されている必要があります。 完全な臨床反応:
部分的な臨床反応:
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2 サイクル (56 日間) の治療後、サイクル 3 の 1 日目に評価。
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週間の時点で臨床反応の個々の要素を達成した真性多血症参加者の割合
時間枠：ベースラインと 12 週目 (サイクル 4、1 日目)
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臨床反応の個々の要素には次のものが含まれます。
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ベースラインと 12 週目 (サイクル 4、1 日目)
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24週間の時点で臨床反応の個々の要素を達成した真性多血症参加者の割合
時間枠：ベースラインと 24 週目 (サイクル 7、1 日目)
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臨床反応の個々の要素には次のものが含まれます。
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ベースラインと 24 週目 (サイクル 7、1 日目)
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36週間の時点で臨床反応の個々の要素を達成した真性多血症参加者の割合
時間枠：ベースラインと 36 週目 (サイクル 10、1 日目)
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臨床反応の個々の要素には次のものが含まれます。
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ベースラインと 36 週目 (サイクル 10、1 日目)
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4週間後に臨床反応の個々の要素を達成した本態性血小板血症参加者の割合
時間枠：ベースラインと 4 週間 (サイクル 2、1 日目)
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臨床反応の個々の要素には次のものが含まれます。
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ベースラインと 4 週間 (サイクル 2、1 日目)
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24週間の時点で臨床反応の個々の要素を達成した本態性血小板血症参加者の割合
時間枠：ベースラインと 24 週間 (サイクル 7、1 日目)
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臨床反応の個々の要素には次のものが含まれます。
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ベースラインと 24 週間 (サイクル 7、1 日目)
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36週間の時点で臨床反応の個々の要素を達成した本態性血小板血症参加者の割合
時間枠：ベースラインと 36 週間 (サイクル 10、1 日目)
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臨床反応の個々の要素には次のものが含まれます。
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ベースラインと 36 週間 (サイクル 10、1 日目)
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真性多血症の症状のベースラインから 4 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 4 週目 (サイクル 2、1 日目)
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患者は、過去 7 日間に経験した症状の最悪のレベルを示して、前の 1 週間の症状を 0 (なし) から 10 (可能な限り悪化) のスケールで評価するよう求められました。 ベースラインスコアからのマイナスの変化は、症状の改善を示します。 真性赤血球増加症の患者の場合、発熱、かゆみ/かゆみ、骨の痛み、寝汗などの症状が尋ねられました。 |
ベースラインと 4 週目 (サイクル 2、1 日目)
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本態性血小板血症の症状のベースラインから 4 週目までの変化
時間枠：ベースラインと 4 週目 (サイクル 2、1 日目)
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患者は、過去 7 日間に経験した症状の最悪のレベルを示して、前の 1 週間の症状を 0 (なし) から 10 (可能な限り悪化) のスケールで評価するよう求められました。 ベースラインスコアからのマイナスの変化は、症状の改善を示します。 本態性血小板血症の患者の場合、質問された症状には、かゆみ/かゆみ、骨の痛み、寝汗、感覚異常（うずきやしびれ）、脱力感などが含まれていました。 |
ベースラインと 4 週目 (サイクル 2、1 日目)
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ベースラインから第 4 週までの健康関連の生活の質の変化
時間枠：ベースラインと 4 週目 (サイクル 2、1 日目)
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健康関連の生活の質は、欧州がん研究治療機構の生活の質に関する質問票 (EORTC QLQ-C30) の世界健康状態/生活の質スケールを使用して評価されました。
このスケールは 0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースラインと 4 週目 (サイクル 2、1 日目)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- スタディディレクター：Albert Assad, MD、Incyte Corporation
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2008年8月20日
一次修了 (実際)
一次修了
2010年6月20日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2018年8月20日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2008年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2008年7月30日
最初の投稿 (推定)
最初の投稿
2008年7月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
投稿された最後の更新
2025年10月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月15日
最終確認日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- INCB 18424-256
- Ruxolitinib (その他の識別子：Incyte Corporation)
- 2008-001382-28 (EudraCT番号)
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