Studie for å bestemme sikkerheten og effekten av INCB018424 hos pasienter med polycytemi Vera eller essensiell trombocytemi
En fase 2, åpen etikett, doseregime varierende klinisk studie for å bestemme sikkerheten og effekten av INCB018424 hos pasienter med avansert polycytemi Vera eller essensiell trombocytemi som er refraktær overfor hydroksyurea
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Studietype
Registrering (Faktiske)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 2
Utvidet tilgang
Utvidet tilgang
Godkjent
- Tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket tilgjengelig for denne undersøkelsesbehandlingen, og pasienter som ikke er deltakere i den kliniske studien kan kanskje få tilgang til stoffet, biologisk eller medisinsk utstyr undersøkes.
- Ikke lenger tilgjengelig: Utvidet tilgang var tilgjengelig for denne intervensjonen tidligere, men er ikke tilgjengelig for øyeblikket og vil ikke være tilgjengelig i fremtiden.
- Midlertidig ikke tilgjengelig: Utvidet tilgang er for øyeblikket ikke tilgjengelig for denne intervensjonen, men forventes å være tilgjengelig i fremtiden.
- Godkjent for markedsføring: Intervensjonen har blitt godkjent av U.S. Food and Drug Administration for bruk av publikum.
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
-
Florence, Italia
-
Pavia, Italia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av polycytemi vera eller essensiell trombocytemi som bestemt av behandlende lege
- Sykdom som er motstandsdyktig mot hydroksyurea eller for hvem behandling med hydroksyurea er kontraindisert eller har nektet videre behandling med hydroksyurea på grunn av bivirkninger.
- Pasienten oppfyller baseline kliniske laboratorieparametre
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med interferon alfa eller anagrelid innen 7 dager og hydroksyurea innen 1 dag etter oppstart av INCB018424.
- Pasienter diagnostisert med en annen malignitet med mindre maligniteten var cervikal intraepitelial neoplasi eller basal- eller plateepitelhudkreft og pasienten har vært sykdomsfri i > 3 år
- Pasienter som får behandling med middels eller høye doser steroider større enn tilsvarende 10 mg prednison per dag
- Klinisk signifikant hjertesykdom (New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib 10 mg BID
Deltakerne fikk 10 mg Ruxolitinib oralt to ganger daglig (BID) i 56 dager (to 28-dagers sykluser) under doseintervallfasen.
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med den randomiserte dosen, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
|
Ruxolitinib ble administrert oralt og levert som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib 25 mg BID
Deltakerne fikk 25 mg Ruxolitinib oralt to ganger daglig (BID) i 56 dager (to 28-dagers sykluser) under doseintervallfasen.
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med den randomiserte dosen, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
|
Ruxolitinib ble administrert oralt og levert som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib 50 mg QD
Deltakerne fikk 50 mg Ruxolitinib oralt én gang daglig (QD) i 56 dager (to 28-dagers sykluser) under doseintervallfasen.
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med den randomiserte dosen, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
|
Ruxolitinib ble administrert oralt og levert som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av Polycytemi Vera-deltakere med bekreftet klinisk delvis respons (PR) eller fullstendig respons (CR)
Tidsramme: Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3
|
For et bekreftet svar må alle kriteriene ha vært opprettholdt i minst 2 måneder. CR:
PR:
|
Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3
|
|
Prosentandel av deltakere med essensiell trombocytemi (ET) med bekreftet klinisk delvis respons (PR) eller fullstendig respons (CR)
Tidsramme: Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3.
|
For et bekreftet svar må alle kriteriene ha vært opprettholdt i minst 2 måneder. Komplett klinisk svar:
Delvis klinisk respons:
|
Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3.
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av Polycytemi Vera-deltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons etter 12 uker
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12 (syklus 4, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og uke 12 (syklus 4, dag 1)
|
|
Prosentandel av Polycytemi Vera-deltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons ved 24 uker
Tidsramme: Grunnlinje og uke 24 (syklus 7, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og uke 24 (syklus 7, dag 1)
|
|
Prosentandel av polycytemi Vera-deltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons ved 36 uker
Tidsramme: Grunnlinje og uke 36 (syklus 10, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og uke 36 (syklus 10, dag 1)
|
|
Prosentandel av essensielle trombocytemideltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons etter 4 uker
Tidsramme: Grunnlinje og 4 uker (syklus 2, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og 4 uker (syklus 2, dag 1)
|
|
Prosentandel av essensielle trombocytemideltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons etter 24 uker
Tidsramme: Baseline og 24 uker (syklus 7, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Baseline og 24 uker (syklus 7, dag 1)
|
|
Prosentandel av essensielle trombocytemideltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons ved 36 uker
Tidsramme: Baseline og 36 uker (syklus 10, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Baseline og 36 uker (syklus 10, dag 1)
|
|
Endring fra baseline til uke 4 i Polycytemi Vera-symptomer
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Pasientene ble bedt om å rangere symptomene sine på en skala fra 0 (ingen) til 10 (verre mulig) for uken før, noe som ga det verste nivået av symptomer opplevd i løpet av de foregående 7 dagene. En negativ endring fra baseline-score indikerer bedring i symptomer. For pasienter med Polycytemia Vera inkluderte spurte symptomer feber, kløe/pruritus, beinsmerter og nattesvette. |
Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
|
Endring fra baseline til uke 4 i essensielle trombocytemisymptomer
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Pasientene ble bedt om å rangere symptomene sine på en skala fra 0 (ingen) til 10 (verre mulig) for uken før, noe som ga det verste nivået av symptomer opplevd i løpet av de foregående 7 dagene. En negativ endring fra baseline-score indikerer bedring i symptomer. For pasienter med essensiell trombocytemi inkluderte spurte symptomer kløe/pruritus, beinsmerter, nattesvette, parestesier (prikking eller nummenhet) og svakhet. |
Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
|
Endring fra baseline til uke 4 i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Helserelatert livskvalitet ble vurdert ved hjelp av Global Health Status/Quality of Life Scale fra European Organization for the Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30).
Denne skalaen varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer høyere livskvalitet.
|
Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Primær fullføring
Studiet fullført (Faktiske)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- INCB 18424-256
- Ruxolitinib (Annen identifikator: Incyte Corporation)
- 2008-001382-28 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .